La Terapia Genica nella Beta-Talassemia – 20 maggio 2021

Terapia Genica: Nuovo Orizzonte per la Cura della Beta-Talassemia

In collegamento Skype Silvio Breci, giornalista WebMarte intervista:
Raffaele Vindigni – Presidente United Onlus (Federazione Italiana Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare)
Mattia Algeri – Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica (Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma)
Gian Luca Forni – Presidente SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)
Aurelio Maggio – Direttore UOC Ematologia per le Malattie Rare del Sangue (Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello di Palermo)
Raffaella Origa – Dirigente Medico Struttura Semplice Dipartimentale Talassemie (Ospedale Pediatrico Microcitemico “Antonio Cao” di Cagliari)

 

La Terapia Genica nella Beta-Talassemia

Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

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