La Terapia Genica nella Beta-Talassemia – 20 maggio 2021

Terapia Genica: Nuovo Orizzonte per la Cura della Beta-Talassemia

In collegamento Skype Silvio Breci, giornalista WebMarte intervista:
Raffaele Vindigni – Presidente United Onlus (Federazione Italiana Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare)
Mattia Algeri – Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica (Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma)
Gian Luca Forni – Presidente SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)
Aurelio Maggio – Direttore UOC Ematologia per le Malattie Rare del Sangue (Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello di Palermo)
Raffaella Origa – Dirigente Medico Struttura Semplice Dipartimentale Talassemie (Ospedale Pediatrico Microcitemico “Antonio Cao” di Cagliari)

 

La Terapia Genica nella Beta-Talassemia

Editing del genoma: primo caso in Italia

Primo paziente italiano con talassemia trattato con editing del genoma al Bambino Gesù

Guarda il Servizio del TG1 andato in onda il 7 dicembre 2020

L’editing del genoma per correggere la talassemia.

Il primo paziente italiano, quasi 20 anni, è stato trattato con questa tecnica innovativa all’ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

E il suo caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi promettenti risultati sono stati presentati al 62° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), l’appuntamento annuale che raccoglie i contributi scientifici più qualificati al mondo nell’ambito delle malattie del sangue.

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