UNITED chiede Priorità alla Vaccinazione Covid-19 per i Thalassemici

Ieri UNITED ha inviato al Ministro della Salute Roberto Speranza e al Commissario Straordinario per l’emergenza Covid-19 la seguente nota: Prot. 002_Richiesta di Vaccinazione Soggetti Cronici

Oggetto: Vaccinazione Covid-19 in Soggetti con Talassemia ed Emoglobinopatie

La scrivente rappresenta circa 8000 cittadini italiani affetti da Talassemia ed Emoglobinopatie, patologie croniche che necessitano a causa delle terapie trasfusionali o eritrocitaferesi di periodici e frequenti accessi ospedalieri, con una media di 3-4 mensili. Questa categoria di malati oltre che essere fragile a causa della gravità e complessità delle patologie incorrono ulteriormente nei rischi connessi alla frequentazione assidua degli ambienti ospedalieri.
In ragione di ciò chiediamo di inserire tale categoria tra quelle ad alta priorità di vaccinazione cosi come anche auspicato dalla SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie).
A quanto sopra, si aggiunga poi la possibilità, laddove il Ministero lo ritenesse utile, considerando che tali soggetti effettuano con cadenza quasi settimanale controlli ematici di routine, la possibilità di eseguire un follow-up periodico sierologico per verificare nel tempo la risposta immunitaria determinata dal vaccino. In tal senso potrebbe anche essere definito un protocollo specifico da parte dello stesso Ministero.
Per quanto espresso, dunque, ribadiamo l’urgenza di inserire tali categorie di malati già nelle prime fasi del piano vaccinale.
Per ulteriori chiarimenti in questioni puramente medico-scientifico potrete rivolgervi alla Società Scientifica al seguente contatto mail segreteriasite@ercongressi.it.
Sicuro di un Vostro riscontro, colgo l’occasione per porgeVi Cordiali Saluti.

Il Presidente
Vindigni Raffaele

EDITING DEL GENOMA, PRIMO CASO IN ITALIA

Primo paziente italiano con talassemia trattato con editing del genoma al Bambino Gesù – Guarda il Servizio

L’editing del genoma per correggere la talassemia. Il primo paziente italiano, quasi 20 anni, è stato trattato con questa tecnica innovativa all’ospedale Pediatrico Bambino Gesù. E il suo caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi promettenti risultati sono stati presentati al 62° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), l’appuntamento annuale che raccoglie i contributi scientifici più qualificati al mondo nell’ambito delle malattie del sangue.

La sperimentazione internazionale

Nel 2019, Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics hanno avviato due trial clinici internazionali per la cura di giovani adulti inizialmente e poi di adolescenti affetti da talassemia e da anemia falciforme attraverso la tecnica di editing del genoma con CRISPR-Cas9. La sperimentazione, in corso di svolgimento, coinvolge l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e altri 13 Centri statunitensi, canadesi ed europei per la selezione dei pazienti, la raccolta delle cellule da “editare” e la somministrazione del trattamento. Nei trial verranno arruolati 45 giovani con talassemia e 45 con anemia falciforme. Il Bambino Gesù è l’unico ospedale italiano coinvolto nella sperimentazione, il cui comitato scientifico internazionale è coordinato dal professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica.

Talassemia e anemia falciforme: come funziona l’editing

Talassemia e anemia falciforme sono due malattie del sangue causate dalle mutazioni dei geni coinvolti nella sintesi dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta ossigeno nell’organismo. Normalmente, nei soggetti adulti, ogni molecola di emoglobina è formata da 4 catene proteiche: 2 catene alfa e 2 catene beta. Nelle forme più gravi di talassemia il problema è l’assenza o la marcatamente ridotta produzione di catene beta e l’eccesso di catene alfa, uno squilibrio che rende necessarie regolari e periodiche trasfusioni di sangue in chi ne è affetto. Nell’anemia falciforme, invece, è l’alterazione della struttura delle catene beta che porta alla formazione di globuli rossi anomali, a falce, che ostacolano flusso sanguigno e ossigenazione nei capillari provocando crisi molto dolorose e infarti nei tessuti.

Esiste, tuttavia, un tipo diverso di emoglobina formato non da catene alfa-beta, ma da catene alfa-gamma. È quella presente nel feto (emoglobina fetale) e che viene progressivamente sostituita a partire dalla nascita, quando si attiva un meccanismo, guidato dal gene BCL11A, che blocca la sintesi delle catene gamma con produzione di catene beta. Alcune persone continuano a produrre emoglobina fetale (alfa-gamma) per tutta la vita, la condizione si chiama persistenza ereditaria di emoglobina fetale. Tra loro anche persone con talassemia e anemia falciforme: in questi casi – è documentato – le manifestazioni della malattia sono molto attenuate.

Il trattamento sperimentato nei due trial internazionali si basa proprio sul ripristino della sintesi dell’emoglobina fetale tramite l’editing del genoma. Le cellule staminali emopoietiche prelevate dai pazienti vengono modificate in appositi laboratori con il complesso CRISPR-Cas9 programmato per “spegnere” il gene BCL11A e far ripartire la produzione di emoglobina fetale. Dopo questa manipolazione genetica, le cellule così modificate vengono infuse nei pazienti che nel frattempo sono stati sottoposti a una terapia farmacologica per “distruggere” il midollo, in modo da fare spazio alle nuove cellule staminali ingegnerizzate che si moltiplicheranno correggendo la malattia.

I risultati

I risultati del trattamento sperimentale sul gruppo di pazienti già sottoposti alla procedura sono molto promettenti: i talassemici arrivano a produrre elevatissime quantità di emoglobina fetale che consente loro di ottenere l’indipendenza da trasfusioni di sangue in ragione dell’effetto terapeutico derivante dalle cellule “editate”. Nei pazienti con anemia falciforme la produzione di emoglobina fetale supera il 40%, un valore che consente loro di non avere più crisi vaso occlusive.

I dati della sperimentazione sono stati presentati al 62° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) in corso in questi giorni (dal 5 all’8 dicembre) per via telematica. L’appuntamento annuale riunisce i maggiori esperti mondiali nel campo dell’ematologia ed è l’occasione per presentare i contributi scientifici più qualificati e innovativi prodotti in questo ambito.

Inoltre, i dati relativi ai primi 2 pazienti inseriti nello studio, uno affetto da talassemia trasfusione-dipendente, l’altro da anemia a cellule falciformi con un follow-up di 18 e 15 mesi, rispettivamente, sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine.

Il primo caso di editing genomico in Italia

All’interno di questa sperimentazione, lo scorso 17 novembre sono state infuse le cellule staminali “editate” al primo paziente italiano, seguito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Si tratta di un giovane adulto affetto da talassemia, l’unico in Italia (e uno dei pochi al mondo) a essere trattato con la tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9. Nei prossimi mesi, altri pazienti con talassemia e con anemia falciforme verranno sottoposti al trattamento presso l’Ospedale della Santa Sede.

Le prospettive

Spiega il professor Franco Locatelli, coautore del lavoro sul New England Journal of Medicine: “L’editing del genoma rappresenta potenzialmente una rilevante opzione curativa per i pazienti con emoglobinopatie, ovvero talassemia e anemia falciforme, accompagnata da un basso un profilo di rischio; certamente i risultati andranno verificati e confermati nel tempo. Normalmente questi pazienti trovano nel trapianto di midollo la loro principale soluzione terapeutica. Il vantaggio dell’editing del genoma, che si affianca per profilo di sicurezza ed efficacia alla terapia genica, anch’essa assai innovativa e sviluppata con successo nel nostro ospedale, è quello di poter essere applicato anche a chi non ha un donatore di midollo osseo o non può ricevere un trapianto a causa dell’età. Confidiamo che in futuro l’editing potrà essere utilizzato anche per il trattamento di altre malattie genetiche e per migliorare ulteriormente l’efficacia delle cellule CAR-T”.

Fonte: La Repubblica

Sorgente: TG1 Online – SALUTE Editing del genoma, primo caso in Italia

Sorgente: Rai News – Editing genetico per curare la talassemia: al Bambino Gesù di Roma il primo intervento in Italia

ATTENZIONE !!! EVENTO ONLINE !!! SAVE THE DATE !!! 5 e 6 DICEMBRE 2020 !!!

L’importante evento organizzato dalla federata ALT Rino Vullo di Ferrara si terrà in streaming. La diretta streaming oltre che seguire gli eventi (sia del 5 che del 6 dicembre) vi darà anche possibilità di intervenire con messaggi in diretta per porre domande o osservazioni. Sin da ora e fino al giorno 28 novembre 2020 potrete inviare, se volete, le vostre domande sui temi trattati dai professionisti che interverranno nelle due giornate. Le domande potranno pervenire anche in forma anonima all’indirizzo mail info@altferrara.it, sarà cura dei moderatori rivolgerle per Voi ai relatori. Sotto trovate il programma dell’evento.

Evento Streaming: 5 dicembre 2020 "Curarsi bene oggi... per guarire domani"

Programma_05Dic2020

Istruzioni-per-partecipare-evento-5dic

Evento Streaming 6 dicembre 2020: "Miglior Emocomponente, complicanze epatiche e coinvolgimento covid"

Programma_06Dic2020

Istruzioni-per-partecipare-evento-6dic

 

Anemia falciforme, descrizione, cause e nuove terapie per le crisi vaso-occlusive.

C’è un’importante novità per i pazienti con anemia falciforme. La commissione europea ha approvato crizanlizumab, un nuovo farmaco che riduce le crisi vaso occlusive, la complicanza più temibile per questi pazienti. Ne parliamo in questa intervista con Dott. Gian Luca Forni, del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite – E.O. Ospedali Galliera, Genova, Presidente della Società Italiana Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE).

Sanità, Cotticelli incontra i rappresentanti delle Associazioni di Talassemici

Il commissario per la Sanità in Calabria, Saverio Cotticelli, ha incontrato, in Cittadella regionale, il presidente della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni e i rappresentanti territoriali delle associazioni federate.

L’incontro è avvenuto grazie all’interessamento della deputata del Movimento 5 StelleDalila Nesci, per illustrare le criticità riscontrate dai pazienti negli ospedali regionali in merito alle terapie per la cura della Talassemia.

Presenti la direttrice del Centro Regionale Sangue, Liliana Rizzo, il presidente dell’Associazione Thalassemici Locri, Maria Giuseppa Sergi, il segretario dell’Associazione Thalassemici Cosenza, Roberto Pasqua, il segretario dell’Associazione Talassemici Crotonese, Nicola CariotiStefania De Lorenzo e Barbara Maria Farinato, rispettivamente presidente e vicepresidente dell’Associazione Reggina per i Microcitemici.

Sotto la lente d’ingrandimento l’Ospedale “SS. Annunziata” di Cosenza. Il rappresentante dell’associazione cosentina ha fatto presente al Commissario Cotticelli le criticità nel protocollo per le terapie trasfusionali e di cura segnalate dai pazienti nell’ambulatorio di medicina trasfusionale, già in passato nel mirino degli ispettori ministeriali per alcune inefficienze. Indipendentemente dalla segnalazione, era già stato disposto con atto aziendale dal 19 ottobre la presa in carico di quei pazienti da parte dell’Unità Operativa Semplice di Ematologia.

Il reparto, però, presenta alcune carenze, quali ad esempio la mancanza di poltrone (almeno 6) per la terapia e attrezzature informatiche per la digitalizzazione delle cartelle, oltre che la necessità di corsi di aggiornamento per il personale sanitario. Il Commissario si è subito attivato per fare acquistare dall’azienda il materiale necessario per garantire, in maniera graduale, l’efficienza del reparto in modo che i pazienti possano essere seguiti in maniera adeguata.

In secondo luogo, sono state illustrate le problematiche emerse nel reparto Uosd di Microcitemia ed Ematologia dell’Ospedale “San Giovanni di Dio” di Crotone, dove si è registrata una carenza di personale medico e infermieristico. Carenza aggravata dal fatto che buona parte del personale attualmente in servizio è prossimo alla pensione. Diventa, pertanto, urgente e necessario, nell’ottica di assicurare la continuità del servizio, affiancare loro nuovi assunti, perché possano maturare la necessaria esperienza nell’assistenza ai pazienti affetti da talassemie ed emoglobinopatie.

Il rappresentante dell’associazione crotonese, inoltre, ha fatto presente che la macchina per la plasmaferesi terapeutica e scambio eritrocitario è ferma da svariati mesi. Ciò ha creato un notevole disagio a quei pazienti, affetti da microdrepanocitosi, che per sottoporsi alle loro terapie salvavita sono costretti a recarsi a Catanzaro. Il Commissario ha assicurato che il problema è in via di soluzione.

Terzo, i rappresentanti delle associazioni hanno posto all’attenzione del Commissario ad acta la situazione dell’Unità Funzionale Multidisciplinare per la Talassemia dell’ospedale di Locri. Innanzitutto, non viene rispettato il fabbisogno periodico di sangue dei singoli pazienti, costringendo gli stessi a sottoporsi alle emotrasfusioni a intervalli molto più brevi di quanto previsto dai protocolli di cura e causando loro una serie di disagi in vari campi (ulteriori rischi per la propria salute, problemi in campo sociale, lavorativo e familiare). In secondo luogo, esiste la reale necessità di una seconda figura medica da affiancare al medico che attualmente ha in cura i pazienti, in modo da organizzare meglio il lavoro. Problematica, questa, più volte segnalata agli organi competenti, ma finora rimasta senza soluzione.

Infine è stata affrontata la questione del Grande Ospedale Metropolitano “Bianchi-Melacrino-Morelli” di Reggio Calabria, dove il Centro per le Microcitemie rischia il declassamento da Unità Operativa Semplice Dipartimentale ad Unità Operativa Semplice. Il declassamento, con conseguente riduzione di risorse e di personale, finirebbe per ripercuotersi sulla qualità e sull’efficienza della struttura che serve attualmente diverse centinaia di pazienti e che già lavora al limite delle proprie capacità per soddisfare il fabbisogno di cure mediche di un vasto comprensorio. La struttura effettua quasi quattromila trasfusioni l’anno.

Ha in carico 76 talassemici, 15 pazienti con microdrepanocitosi, 6 con altre malattie rare che periodicamente devono sottoporsi a terapia trasfusionale; più un centinaio di soggetti affetti da emoglobinopatie congenite e circa centottanta con anemie acquisite e carenza di ferro. Le rappresentanti dell’Associazione reggina, inoltre, hanno evidenziato la necessità di avere una figura specializzata nell’informatizzazione delle cartelle cliniche dei pazienti. Si tratta di un Centro che svolge una funzione importantissima e che, lungi dall’essere declassato, andrebbe invece potenziato con l’aumento del personale medico e infermieristico, per continuare ad erogare un servizio efficiente e di qualità.

Nell’ottica della formazione della Rete di Talassemia Regionale e Nazionale, questo centro possiede tutte le carte in regola per candidarsi come struttura di riferimento regionale. Il Commissario Cotticelli, a tal proposito, si è riservato di valutare attentamente l’eventuale approvazione del nuovo Atto Aziendale.

Come rilevato dal presidente della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, «per risolvere la maggior parte delle criticità presentate, occorre riattivare il tavolo tecnico regionale istituito con Decreto Dirigenziale n° 8510 del 31/07/2018, che prevede la costituzione di un Gruppo Tecnico per la Rete Regionale della Talassemia e delle Emoglobinopatie nominando i Referenti Regionali, i Responsabili dei Centri di Microcitemia, i Direttori dei Dipartimenti di Medicina Trasfusionale e i Rappresentanti delle Associazioni di Talassemici. La formazione di una Rete Regionale andrebbe ad aggiungersi alla costituenda Rete Nazionale della Talassemia e delle Emoglobinopatie. L’istituzione della Rete Nazionale, dopo la proposta di decreto del 23/07/2020 firmato dal Ministro della Salute, attende soltanto il vaglio della conferenza Stato-Regioni». (rrm)

Fonte: CALABRIA.LIVE

Emergenza sangue e implementazione del Registro nazionale Talassemia ed Emoglobinopatie, servono coordinamento e programmazione

La soluzione di problemi cronici, come l’emergenza sangue e l’implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie, passa attraverso un maggiore coordinamento e confronto tra i soggetti coinvolti e una più efficace programmazione. È quanto emerso nell’incontro tra il presidente nazionale della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, e il direttore del Centro nazionale sangue (Cns), Vincenzo De Angeli, che si è tenuto nei giorni scorsi nella sede del Cns a Roma.

All’incontro erano presenti anche Stefania Vaglio, responsabile del coordinamento del Centro regionale sangue (Crs) della Regione Lazio, e Costanza Musci, componente del consiglio direttivo della United. Nel vertice, convocato per fare il punto della situazione sulla raccolta del sangue ai tempi del Covid-19, si è posto l’accento sul fatto che, nonostante il problema sia largamente prevedibile – si ripresenta da decenni con regolarità, negli stessi periodi dell’anno e nelle stesse aree geografiche, per cause già note – si continua a parlare di “emergenza” sangue. Sono in particolare le aree centro meridionali e le isole a soffrire di più, soprattutto durante l’estate, la carenza della preziosa risorsa ematica per l’effetto congiunto del calo di donatori e del fabbisogno crescente. È pur vero che esistono realtà dove l’emergenza viene fronteggiata con risposte adeguate.

Pertanto la United, attraverso il suo presidente Raffaele Vindigni, ha proposto l’istituzione di un organismo consultivo che metta intorno a uno stesso tavolo i rappresentanti dei soggetti coinvolti – istituzioni sanitarie, centri regionali di coordinamento e compensazione, servizi trasfusionali di riferimento, centri di raccolta, associazioni donatori, associazioni pazienti – per studiare i numeri di questa cosiddetta “emergenza”, individuare e analizzare le criticità del sistema, condividere le buone prassi e individuare una strategia di intervento per la soluzione dei vari problemi. La proposta, accolta con interesse dal direttore del Centro nazionale sangue, ha lo scopo di far facilitare il dialogo tra gli stakeholder alla ricerca di una soluzione comune.
Tra gli argomenti affrontati, anche la mancata implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie. Istituito nel 2017 per censire su base nazionale i pazienti affetti da queste patologie e ottimizzare anche a livello regionale la programmazione delle attività di medicina trasfusionale e la gestione della risorsa sangue, il Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie finora è stato implementato solo per ciò che riguarda due regioni, la Sicilia e la Sardegna, ove risiede il maggior numero di pazienti con queste patologie.

Gli intervenuti hanno auspicato che le regioni e gli organismi competenti possano dotarsi di strumenti normativi utili a imprimere un’accelerazione all’aggiornamento del Registro della Talassemia e delle Emoglobinopatie.

Fonte: Pianetasalute.com

Riconoscimento del c.d. “incremento al milione” dal compimento del diciottesimo anno di età nei confronti dei soggetti invalidi civili totali, sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222. Articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, come modificato dall’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104. Sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020

Con la presente circolare si forniscono indicazioni e chiarimenti in merito all’attuazione dell’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104, nella parte in cui, nel recepire la sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020, estende ai soggetti invalidi civili totali o sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222, di età compresa tra i diciotto e i sessanta anni, i benefici di cui all’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, finora spettanti ai soggetti con più di sessanta anni di età.

 

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INDICE

Premessa

1. Diritto alla maggiorazione per le prestazioni assistenziali agli invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi titolari di pensioni di inabilità. Importi e limiti di reddito

2. Incremento della pensione di inabilità di cui alla legge 12 giugno 1984, n. 222

2.1 Domanda

2.2 Decorrenza

 

Premessa

La sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020 ha dichiarato l’illegittimità costituzionale dell’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, nella parte in cui, con riferimento agli invalidi civili totali, dispone che l’incremento sia concesso “ai soggetti di età pari o superiore a sessanta anni”e non anche “ai soggetti di età superiore a diciotto anni”.

La citata norma infatti riconosceva un incremento del trattamento pensionistico fino a 516,46 euro al mese per tredici mensilità (c.d. “incremento al milione”) ai titolari di pensione di inabilità (invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi) o di pensione di inabilità di cui alla legge n. 222/1984, non prima del compimento del sessantesimo anno di età.

Secondo la Corte Costituzionale il requisito anagrafico di sessanta anni è irragionevole e discriminatorio perché il soggetto totalmente invalido, pur se di età inferiore ai sessanta anni, si trova in una situazione che non è certo meritevole di minor tutela rispetto a quella in cui si troverebbe al compimento del sessantesimo anno di età.

In applicazione di tale pronuncia, il decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104, recante Misure urgenti per il sostegno e il rilancio dell’economia, prevede, all’articolo 15, che: “Con effetto dal 20 luglio 2020 all’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, e successive modificazioni, le parole “di età pari o superiore a sessanta anni” sono sostituite dalle seguenti: “di età superiore a diciotto anni”.

 

1. Diritto alla maggiorazione per le prestazioni assistenziali agli invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi (pensioni di inabilità). Importi e limiti di reddito

A decorrere dal 20 luglio 2020, agli invalidi civili totali, ciechi assoluti e sordi titolari di pensione di inabilità è riconosciuta d’ufficio una maggiorazione economica tale da garantire un reddito complessivo pari, per il 2020, a 651,51 euro per tredici mensilità.

 

Requisiti anagrafici

Il diritto alla maggiorazione è riconosciuto a tutti i titolari di pensione di inabilità, in possesso dei requisiti stabiliti dalla legge, che hanno compiuto diciotto anni.

 

Requisiti reddituali

Per avere diritto al beneficio sono necessari i seguenti requisiti reddituali (importi 2020):

a) il beneficiario non coniugato deve possedere redditi propri non superiori a 8.469,63euro (pari all’importo massimo moltiplicato per tredici mensilità);

b) il beneficiario coniugato (non effettivamente e legalmente separato) deve possedere:

  • redditi propri di importo non superiore a 8.469,63 euro;
  • redditi cumulati con quello del coniuge di importo annuo non superiore a 14.447,42 euro.

Se entrambi i coniugi hanno diritto all’incremento, questo concorre al calcolo reddituale. Pertanto, nel caso in cui l’attribuzione del beneficio a uno dei due comporti il raggiungimento del limite di reddito cumulato, nulla è dovuto all’altro coniuge. Se invece il limite non viene raggiunto, l’importo dell’aumento da corrispondere a un coniuge deve tener conto del reddito cumulato comprensivo dell’aumento già riconosciuto all’altro.

Ai fini della valutazione del requisito reddituale concorrono i redditi di qualsiasi natura, ossia i redditi assoggettabili ad IRPEF, sia a tassazione corrente che a tassazione separata, i redditi tassati alla fonte, i redditi esenti da IRPEF, sia del titolare che del coniuge.

Al contrario non concorrono al calcolo reddituale  i seguenti redditi: il reddito della casa di abitazione, le pensioni di guerra, l’indennità di accompagnamento, l’importo aggiuntivo di 300.000 lire (154,94 euro) previsto dal comma 7 dell’articolo 70 della legge 23 dicembre 2000, n. 388, i trattamenti di famiglia, l’indennizzo previsto dalla legge 25 febbraio 1992, n. 210, in favore dei soggetti danneggiati da complicanze di tipo irreversibile a causa di vaccinazioni obbligatorie, trasfusioni e somministrazioni di emoderivati.

 

2. Incremento della pensione di inabilità di cui alla legge 12 giugno 1984, n.222

In forza dell’articolo 38, comma 4, della legge n. 448/2001, come modificato dall’articolo 15 del decreto-legge n. 104/2020,  ai titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge n. 222/1984, di età superiore a diciotto anni, è riconosciuto un incremento per tredici mensilità della misura della maggiorazione sociale di cui all’articolo 1 della legge 29 dicembre 1988, n. 544, fino a garantire un reddito mensile proprio pari a 516,46 euro al mese (c.d. incremento al milione), a condizione che non si superino i limiti di reddito, personale e cumulato con quello del coniuge, fissati dal comma 5 del medesimo articolo 38.

 

2.1 Domanda

Considerato che l’articolo 38, comma 4, della legge n. 448/2001 prevede l’applicazione dell’incremento di cui all’articolo 38, comma 1, alla maggiorazione di cui alla legge n. 544/1988 che, ai sensi dell’articolo 1, comma 10, della medesima legge, può essere riconosciuta solo a domanda, gli interessati di età inferiore ai sessanta anni, ricorrendo i prescritti requisiti, devono presentare istanza per ottenere congiuntamente la maggiorazione ed il relativo incremento, secondo le consuete modalità.

 

2.2 Decorrenza

Il beneficio viene attribuito dal primo giorno del mese successivo alla presentazione della domanda, sempreché ricorrano le condizioni reddituali e il compimento dell’età stabilita dalla disposizione.

Si precisa che la decorrenza non può comunque essere anteriore al 1° agosto 2020.

Per i titolari di pensione di inabilità che presentino la domanda di beneficio entro il 9 ottobre 2020, può essere riconosciuta la decorrenza dal 1° agosto 2020, ove espressamente richiesto.

Con riferimento agli aspetti non disciplinati con la presente circolare si rinvia alle circolari e ai messaggi pubblicati dall’Istituto in materia, ove compatibili.

 

Il Direttore Generale

Gabriella di Michele

 

Fonte: INPS

Talassemia e carcinoma epatocellulare: legami e rischi

L’aumento della sopravvivenza e della durata della vita dei pazienti talassemici, nel contesto di un migliore monitoraggio e chelazione del sovraccarico di ferro, hanno tuttavia anche aumentato l’incidenza di malattie e complicanze, che avevano meno probabilità di svilupparsi. Tra questi, uno dei più preoccupanti degli ultimi anni è il carcinoma epatocellulare (HCC). A causa delle trasfusioni di sangue, molti pazienti con talassemia sono o sono stati infettati dal virus dell’epatite C (HCV) o del virus dell’epatite B (HBV), specialmente quelli nati prima degli anni ’90 o in paesi in cui la vaccinazione HBV universale e programmi di sangue sicuri non lo sono ancora completamente implementato. Tuttavia, l’HCC è stato descritto anche in pazienti non trasfusi e in quelli che sono HCV e HBV negativi. Pertanto, altri fattori di rischio sono coinvolti nell’epatocarcinogenesi nella talassemia. La seguente revisione analizza la letteratura recente sul ruolo di diversi fattori di rischio nella progressione della malattia epatica nella talassemia, nonché l’importanza della sorveglianza. Il trattamento dell’HCC nella talassemia è ancora molto dibattuto e richiede ulteriori studi. Leggi

Scarica il documento: Carcinoma epatocellulare in pazienti adulti con talassemia_ un’opinione di esperti basata su prove attuali

 

Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie. Speranza firma proposta di Decreto Ministeriale

Verranno adottate le linee guida specifiche per la corretta applicazione dei protocolli terapeutici e dei percorsi di assistenza per i malati di talassemia e delle emoglobinopatie, malattie che sono incluse nella lista ufficiale di quelle rare definita nel Decreto Ministeriale n. 279 del 18 maggio 2001, attualmente in vigore e che possono contare su un finanziamento di 100mila euro l’anno.

23 LUG – Il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha firmato oggi la proposta di Decreto Ministeriale per l’istituzione della Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie. Si tratta – si legge in una nota del ministero – “di un ulteriore passo avanti nella direzione della tutela dei malati di talassemia ed emoglobinopatie”.

“Il DM, infatti, – prosegue la nota – consentirà di individuare il Centro di coordinamento in ogni regione deputato ad assicurare il collegamento funzionale tra i singoli presidi della rete e le altre strutture e servizi, come i centri per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia”.

“Siamo in una fase in cui è fondamentale riportare l’attenzione su tutte le patologie che, a causa dell’emergenza Covid-19, negli ultimi mesi sono state trascurate. Tra queste merita grande impegno il mondo delle malattie rare. Serve uno sforzo costante per assicurare ai pazienti una migliore qualità della vita e delle cure. Questo atto va nella giusta direzione di mettere in rete i centri dedicati a talassemia ed emoglobinopatie per far emergere le migliori pratiche e rafforzare il sostegno ai malati”, spiega il ministro Speranza.

Il ministero sottolinea che verranno così adottate le linee guida specifiche per la corretta applicazione dei protocolli terapeutici e dei percorsi di assistenza per i malati di talassemia e delle emoglobinopatie, malattie che sono incluse nella lista ufficiale di quelle rare definita nel Decreto Ministeriale n. 279 del 18 maggio 2001, attualmente in vigore.

La normativa ha previsto un finanziamento di 100mila euro annui, risorse che serviranno a realizzare strumenti informativi per la creazione di una community per il confronto e lo scambio di esperienze, ma anche per la rilevazione di dati per il monitoraggio dei servizi offerti.

“Il Servizio sanitario nazionale – conclude la nota ministeriale – mette dunque ancora una volta al centro del sistema il paziente, assicurandogli, attraverso l’istituzione della Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie, modalità omogenee su tutto il territorio e l’integrazione dell’attività ospedaliera per acuti e post acuti con l’attività territoriale. L’iniziativa nasce anche con il coinvolgimento della Federazione UNITED (Federazione nazionale delle Associazione dei pazienti affetti da Talassamia, Drepanocitosi e anemie rare) e della Società scientifica SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)”.

Fonte: quotidianosanità.it

United Onlus partecipa a Italy of Tomorrow

Carissime federate, carissimi associati, gentilissimi lettori e sostenitori, United Onlus partecipa al grande evento Italy Of Tomorrow, una piattaforma digitale per aggregare persone e aziende con l’obiettivo di trovare soluzioni immediate, innovative e utili alla crisi economica e sociale causata dal Covid-19 e che attualmente coinvolge molteplici settori.
Ma, soprattutto, è un’opportunità per tutti di dare concretamente il proprio contributo.
Italy Of Tomorrow è un’iniziativa nata dal lavoro di circa 80 volontari e co-organizzata insieme alla Fondazione GaragErasmus

La pandemia ha accelerato il passaggio a un modello collaborativo non incentrato sulla presenza fisica. Ecco perché il 10, 11 e 12 luglio si svolgerà interamente online l’evento “LABS FOR ITALY, More than a Hackathon”; promosso da Italy Of Tomorrow e co-organizzato dalla Fondazione GaragErasmus. Persone ed aziende, lavorando in team su una piattaforma condivisa, si impegneranno a trovare soluzioni innovative, immediate e attuabili per rispondere alle sfide socio-economiche del nostro Paese. I progetti più validi verranno accompagnati verso la realizzazione attraverso risorse dedicate.
Italy of Tomorrow ha ricevuto l’adesione da diversi partner tra cui: Assolombarda, il Comune di Milano, nell’ambito del progetto APProach in collaborazione con la Comunità Europea e del progetto #STEMintheCity – l’evento per diffondere la cultura delle STEM, rimuovere gli stereotipi culturali che allontanano le ragazze dai percorsi di studio delle materie tecnico scientifiche – nonché da diverse realtà aziendali, associative e accademiche come Italia Start Up, Impact Hub Italia e l’Università di Roma “Tor Vergata”.

Come funziona

L’evento è aperto a tutti: persone e aziende. Studenti e professionisti. Artisti e accademici. Istituzioni e società civile. Chiunque abbia voglia di ascoltare, condividere, proporre e generare sinergie.

Per partecipare è sufficiente avere una connessione internet e iscriversi sul sito.

L’obiettivo è mettere a fattor comune idee per elaborare e sviluppare un progetto di valore, innovativo e attuabile rapidamente a beneficio dell’Italia, a supporto del suo sviluppo, della sua modernizzazione e della sua capacità in futuro di rispondere prontamente a simili emergenze. Un processo concentrato nell’arco di 48 ore, nel classico approccio degli hackathon che ha portato spesso a risultati sorprendenti.

Scarica la Brochure dell’evento

Collegati al sito https://italyoftomorrow.com/, clicca su SFIDE e ci troverai all’interno della sfida “I Problemi del Volontariato”, clicca su Partecipa, registrati e sarai protagonista della nostra sfida.

La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia

Reblozyl regola la maturazione dei globuli rossi (RBC) allo stadio tardivo per ridurre o eliminare potenzialmente la necessità di trasfusioni di globuli rossi regolari

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide ad essere approvato nell’Unione Europea, rappresentando una nuova classe di terapia

PRINCETON, NJ & CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) e Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi.”

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile. “

Informazioni su MEDALIST

MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di Reblozyl più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più la BSC negli adulti con IPSS-R definito molto basso, MDS non del (5q) a rischio basso o intermedio. Tutti i pazienti erano RBC dipendenti dalle trasfusioni ed erano refrattari o intolleranti alla precedente terapia con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), oppure erano naïve all’ESA e probabilmente non rispondevano a causa di livelli sierici di eritropoietina endogena di ≥ 200 U / L e non avevano alcun trattamento precedente con agenti modificanti la malattia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC con Reblozyl , l’endpoint primario dello studio, con il 37,9% dei pazienti trattati con Reblozyl che ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio rispetto al 13,2% di pazienti con placebo. Lo studio ha anche soddisfatto l’endpoint secondario dell’indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane entro le prime 24 e 48 settimane dello studio, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo.

La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) era di grado 1-2. TEAE di grado 3 o 4 sono stati riportati nel 42,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl e nel 44,7% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl. Le reazioni avverse di grado più comune ( > 10%) comprendevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione delle vie respiratorie superiori, bronchite e infezione del tratto urinario.

I risultati dello studio MEDALIST sono stati presentati per la prima volta durante la sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2018 (ASH Abstract # 001) e sono stati selezionati per il Best of ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione MEDALIST nel gennaio 2020.

Informazioni su MDS

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

A proposito di CREDERE

BELIEVE è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 3, controllato verso placebo, che confronta Reblozyl più BSC rispetto a placebo più BSC negli adulti che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari (6-20 unità di globuli rossi ogni 24 settimane senza periodo di trasfusione maggiore di 35 giorni durante quel periodo) a causa della beta talassemia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC durante le settimane da 13 a 24 rispetto all’intervallo di base di 12 settimane prima della randomizzazione (21,4% di Reblozyl contro 4,5% di placebo), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Lo studio ha anche raggiunto l’endpoint secondario di riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33% (con una riduzione di almeno due unità) durante le settimane da 37 a 48, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo. Lo studio ha anche incontrato un endpoint esplorativo, con il 70,5% dei pazienti trattati con Reblozylraggiungere una riduzione di almeno il 33% nel carico trasfusionale di RBC di almeno due unità per 12 settimane consecutive rispetto all’intervallo di 12 settimane prima del trattamento, rispetto al 29,5% dei pazienti trattati con placebo.

La maggior parte dei TEAE era di grado 1-2. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 5,4% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl . Le reazioni avverse più comuni ( > 10%) sono state mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.

I risultati del processo BELIEVE sono stati presentati per la prima volta durante il meeting annuale ASH a dicembre 2018 e selezionati per il meglio di ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione BELIEVE nel marzo 2020.

Informazioni sulla beta talassemia

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di un numero inferiore e inferiore di globuli rossi sani, spesso portando a una grave anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare ad altre complicazioni per i pazienti – nonché ad altri gravi problemi di salute. Le opzioni terapeutiche per l’anemia associata alla beta talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi che possono potenzialmente contribuire al sovraccarico di ferro, il che può causare gravi complicazioni come il danno d’organo. In tutti gli Stati Uniti, Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, ci sono circa 17000 pazienti con beta talassemia.

Informazioni su Reblozyl ®

Reblozyl (luspatercept-aamt), un agente di maturazione eritroide di prima classe, promuove la maturazione dei globuli rossi allo stadio avanzato in modelli animali. Bristol Myers Squibb e Acceleron stanno sviluppando congiuntamente Reblozyl come parte di una collaborazione globale. Reblozyl è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di:

  • anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari e
  • anemia in mancanza di un agente stimolante l’eritropoiesi e che richiede 2 o più unità di globuli rossi nell’arco di 8 settimane in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso o intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS / MPN-RS-T).

Reblozyl non è indicato per l’uso come sostituto delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti che richiedono una correzione immediata dell’anemia.

Importanti informazioni sulla sicurezza negli Stati Uniti

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Trombosi / tromboembolia

Nei pazienti adulti con beta talassemia, eventi tromboembolici (TEE) sono stati riportati in pazienti trattati con REBLOZYL 8/223 (3,6%). I TEE includevano trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi venosa portale e ictus ischemico. I pazienti con noti fattori di rischio per tromboembolia (splenectomia o uso concomitante della terapia ormonale sostitutiva) possono presentare un ulteriore aumento del rischio di condizioni tromboemboliche. Considerare la tromboprofilassi nei pazienti ad aumentato rischio di TEE. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di eventi tromboembolici e istituire prontamente il trattamento.

Ipertensione

L’ipertensione è stata riportata nel 10,7% (61/571) dei pazienti trattati con REBLOZYL. In tutti gli studi clinici, l’incidenza di ipertensione di grado da 3 a 4 variava dall’1,8% all’8,6%. Nei pazienti con beta talassemia con pressione arteriosa normale al basale, 13 (6,2%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥130 mm Hg e 33 (16,6%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥80 mm Hg. Nei pazienti adulti con MDS con pressione sanguigna normale al basale, 26 (29,9%) pazienti hanno sviluppato SBP ≥130 mm Hg e 23 (16,4%) pazienti hanno sviluppato DBP ≥80 mm Hg. Monitorare la pressione sanguigna prima di ogni somministrazione. Gestire nuove o esacerbazioni di ipertensione preesistente utilizzando agenti antiipertensivi.

Tossicità embrio-fetale

REBLOZYL può causare danni al feto quando somministrato a donne in gravidanza. REBLOZYL ha causato un aumento della perdita post-impianto, una riduzione delle dimensioni della figliata e un’aumentata incidenza di variazioni scheletriche negli studi su ratto e coniglio in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza il potenziale rischio per un feto. Consigliare alle donne in età fertile di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale.

REAZIONI AVVERSE

Beta Talassemia

  • Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 3,6% dei pazienti trattati con REBLOZYL. Le reazioni avverse gravi che si verificano nell’1% dei pazienti includevano incidente cerebrovascolare e trombosi venosa profonda. Una reazione avversa fatale si è verificata in 1 paziente trattato con REBLOZYL deceduto a causa di un caso non confermato di leucemia mieloide acuta (LMA)
  • Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% per REBLOZYL e l’1% in più rispetto al placebo) sono state mal di testa (26% vs 24%), dolore osseo (20% vs 8%), artralgia (19% vs 12%), affaticamento (14 % vs 13%), tosse (14% vs 11%), dolore addominale (14% vs 12%), diarrea (12% vs 10%) e vertigini (11% vs 5%)

Sindromi mielodisplastiche

  • Le reazioni avverse di grado > 3 (≥2%) includevano affaticamento, ipertensione, sincope e dolore muscoloscheletrico. Una reazione avversa fatale si è verificata in 5 (2,1%) pazienti
  • Le reazioni avverse più comuni (≥10%) includevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite e infezione del tratto urinario

ALLATTAMENTO

Non è noto se REBLOZYL sia escreto nel latte materno o assorbito sistemicamente dopo l’ingestione da parte di un bambino in allattamento. REBLOZYL è stato rilevato nel latte dei ratti in allattamento. Quando un farmaco è presente nel latte animale, è probabile che sia presente nel latte materno. Poiché molti farmaci vengono escreti nel latte materno e a causa degli effetti sconosciuti di REBLOZYL nei bambini, è necessario decidere se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento. A causa della possibilità di gravi reazioni avverse nel bambino allattato al seno, l’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento e per 3 mesi dopo l’ultima dose .

Consultare le informazioni complete sulla prescrizione e il riassunto delle caratteristiche del prodotto per REBLOZYL

Bristol Myers Squibb: Advancing Cancer Research

A Bristol Myers Squibb, i pazienti sono al centro di tutto ciò che facciamo. L’obiettivo della nostra ricerca sul cancro è aumentare la qualità della vita dei pazienti, la sopravvivenza a lungo termine e rendere possibile la cura. Sfruttiamo la nostra profonda esperienza scientifica, tecnologie all’avanguardia e piattaforme di scoperta per scoprire, sviluppare e fornire nuovi trattamenti per i pazienti.

Basandosi sul nostro lavoro di trasformazione e retaggio in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti tumori, i nostri ricercatori stanno avanzando una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia con cellule immunitarie, questo include agenti per cellule T del recettore dell’antigene chimerico di registrazione (CAR) per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie di terapia cellulare e genica. Stiamo sviluppando terapie antitumorali dirette a percorsi biologici chiave utilizzando la nostra piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata la base delle nostre terapie approvate per il mieloma multiplo e diversi composti promettenti nello sviluppo precoce e intermedio. I nostri scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi che abbiamo fatto e aiutare più pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è la chiave per offrire potenziali nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il crescente problema della resistenza all’immunoterapia. Forniamo innovazione internamente e in collaborazione con il mondo accademico, il governo, i gruppi di patrocinio e le società biotecnologiche, per contribuire a rendere la promessa di medicinali trasformativi una realtà per i pazienti.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un’azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visitaci su BMS.com o seguici su LinkedIn , Twitter , YouTube , Facebook e Instagram .

Celgene e Juno Therapeutics sono controllate al 100% da Bristol-Myers Squibb Company. In alcuni paesi al di fuori degli Stati Uniti, a causa delle leggi locali, Celgene e Juno Therapeutics sono denominati Celgene, una società Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, una società Bristol Myers Squibb.

Informazioni su Acceleron

Acceleron è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie gravi e rare. La leadership di Acceleron nella comprensione della biologia della superfamiglia TGF-beta e dell’ingegneria delle proteine ​​genera composti innovativi che coinvolgono la capacità del corpo di regolare la crescita e la riparazione cellulare.

Acceleron concentra i suoi sforzi di commercializzazione, ricerca e sviluppo nelle malattie ematologiche e polmonari. In ematologia, Acceleron e il suo partner di collaborazione globale, Bristol Myers Squibb, stanno co-promuovendo REBLOZYL® (luspatercept-aamt), il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato, negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia in alcuni disturbi del sangue. Le aziende stanno inoltre sviluppando luspatercept per il trattamento dell’anemia cronica nelle popolazioni di pazienti con MDS, beta talassemia e mielofibrosi. A livello polmonare, Acceleron sta sviluppando sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, dopo aver recentemente riportato risultati positivi al vertice dello studio PULSAR di fase 2.

Per ulteriori informazioni, visitare www.acceleronpharma.com . Segui Acceleron sui social media: @AcceleronPharma e LinkedIn .

Dichiarazione di prudenza di Bristol Myers Squibb in merito alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in merito, tra l’altro, alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono o possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulla performance storica e sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri risultati, obiettivi, piani e obiettivi finanziari futuri e comportano rischi, assunzioni e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, difficili da prevedere, potrebbero essere al di fuori del nostro controllo e potrebbero causare i nostri futuri risultati finanziari, obiettivi, i piani e gli obiettivi differiscono materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Questi rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra l’altro, che l’esito delle negoziazioni sui prezzi e sui rimborsi nei singoli paesi in Europa può ritardare o limitare il potenziale commerciale di Reblozyl per le indicazioni descritte in questo comunicato e se tale prodotto candidato per tali indicazioni aggiuntive descritte in questa versione avranno successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa dovrebbero essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che incidono sul business e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione dei fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2019, aggiornata dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni correnti sul modulo 8- K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro.

Dichiarazione cautelativa di Acceleron relativa alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sulla strategia, i piani e le prospettive future di Acceleron, comprese le dichiarazioni riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione dei composti di Acceleron, la tempistica per lo sviluppo clinico e l’approvazione normativa dei composti di Acceleron, i tempi previsti per la comunicazione dei dati dai dati clinici in corso studi clinici e il potenziale di Reblozyl® (luspatercept-aamt) come farmaco terapeutico. Le parole “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “” progetto “,” dovrebbe ” “target”, “will”, “vorrebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali,

e che i composti di Acceleron non riceveranno l’approvazione normativa o diventeranno prodotti di successo commerciale. Questi e altri rischi e incertezze sono identificati nella sezione “Fattori di rischio” inclusa nella relazione annuale più recente di Acceleron sul modulo 10-K, nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q e in altri documenti che Acceleron ha effettuato e che può effettuare con la SEC in il futuro.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle opinioni, i piani, le stime, le ipotesi e le proiezioni attuali della direzione in merito a eventi futuri e Acceleron non si assume e declina espressamente alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali.

Fonte: Bristol Myer Squibb

Ricerca ematologica, medaglia Henry M. Stratton alla professoressa Cappellini dell’Università di Milano

Prof. Maria Cappellini

Washington (USA),

23 giugno 2020 – La Società Americana di Ematologia conferisce a Maria Domenica Cappellini, dell’Università degli Studi di Milano, e a Michelle Le Beau, dell’Università di Chicago, la Medaglia Henry M. Stratton 2020 per il contributo alla ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

Intitolata alla memoria di Henry Maurice Stratton, cofondatore di Grune & Stratton (la casa editrice medica che per prima pubblicò Blood, la rivista ufficiale dell’American Society of Hematology), la medaglia Henry M. Stratton premia due senior investigators che abbiano fornito un contributo pluriennale e riconosciuto nell’ambito della ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

La Professoressa Maria Domenica Cappellini, docente dell’Università Statale di Milano, è stata premiata per le ricerche su terapie innovative per le sindromi talassemiche e l’anemia falciforme, tra cui la terapia genica e altri nuovi trattamenti farmacologici. Le nuove cure potrebbero cambiare significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita di questi pazienti oggi dipendenti dalla terapia trasfusionale.

Maria Domenica Cappellini lavora da circa quarant’anni nella ricerca traslazionale e clinica sulla talassemia. Con l’avvento delle tecniche di biologia molecolare negli anni Ottanta, ha caratterizzato i genotipi e i fenotipi di beta talassemia major, beta talassemia intermedia, alfa talassemia e rare combinazioni di talassemie la cui definizione ha contribuito al riconoscimento delle basi genetiche e dei meccanismi fisiopatologici di queste condizioni ereditarie. I risultati ottenuti hanno costituito un importante patrimonio  riconosciuto a livello internazionale per la consulenza genetica e la diagnosi prenatale.

“È per me un grande onore ricevere un premio così importante dall’American Society of Hematology – commenta Cappellini – Non mi sarei mai aspettata il riconoscimento della comunità scientifica internazionale per il lavoro compiuto in 40 anni di ricerca sulle malattie ematologiche rare. Sarà un momento molto emozionante nella mia vita”.

L’ultimo studio internazionale coordinato da Maria Domenica Cappellini, ha coinvolto 65 centri in 15 diversi paesi nel mondo ed è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La ricerca illustra i risultati che hanno portato alla registrazione di un farmaco, il Luspatercept, in grado di ridurre il fabbisogno trasfusionale nei pazienti affetti da talassemia. Questo è il primo studio che introduce una terapia farmacologica in alternativa alle trasfusioni per la terapia delle sindromi talassemiche.

Fonte: insalute news

LA DREPANOCITOSI TRA TERAPIE ATTUALI E NUOVE CURE

Oggi, 19 giugno, si celebra la giornata internazionale della Drepanocitosi. La UNITED coglie l’occasione per portarvi a conoscenza delle nuove terapie e dei nuovi farmaci in fase di registrazione in Italia. Non c’è maniera migliore di celebrare la giornata internazionale dei Drapanocitici informandovi sulle nuove terapie farmacologiche.
Buona visione !!!

#united #Drepanocitosi #avis #fratres #fidas #Talassemia #crocerossa #giornatainternazionaledelladrepanocitosi #mettiamocilafaccia #live #webmarte #health #hospital

Diretta Live !!! Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.

Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.
Promossa dalla United Onlus in collaborazione con Web Marte, conversazione con la professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte mondiali di beta-talassemia.

La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!

Buona Visione.