Roma, 15 e 16 giugno 2026
Auditorium del Ministero della Salute
1° Summit Nazionale sulle politiche per le Malattie Rare.
Due giorni intensi di confronto, ascolto e programmazione per il futuro delle persone con malattie rare.
UNITED ETS ha partecipato al primo Summit Nazionale sulle Politiche per le Malattie Rare, un importante momento di dialogo che ha riunito istituzioni, professionisti della salute, ricercatori e associazioni di pazienti con l’obiettivo comune di rafforzare il sistema di tutela e assistenza nel nostro Paese.
Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.