L’MHRA autorizza la prima terapia genica al mondo che mira a curare l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente

Casgevy (exagamglogene autotemcel) si basa sull’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, che ha valso ai suoi inventori il Premio Nobel nel 2020

Un nuovo trattamento per l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente è stato autorizzato dall’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni dopo una rigorosa valutazione della sua sicurezza, qualità ed efficacia.

Casgevy è il primo medicinale ad avere ottenuto la licenza che utilizza l’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, per il quale i suoi inventori hanno ricevuto il Premio Nobel nel 2020.

Sia l’anemia falciforme che la β-talassemia sono condizioni genetiche causate da errori nei geni dell’emoglobina, che viene utilizzata dai globuli rossi per trasportare l’ossigeno nel corpo. L’anemia falciforme è particolarmente comune nelle persone con origini familiari africane o caraibiche. La β-talassemia colpisce principalmente le persone di origine mediterranea, dell’Asia meridionale, del Sud-Est asiatico e del Medio Oriente.

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Terapia genica contro la talassemia, dopo 3 anni nove pazienti su dieci sono liberi dalle trasfusioni

Presentato, al congresso della American Society of Hematology, uno studio del Bambino Gesù sull’uso della terapia genica contro la beta talassemia. I risultati sono molto incoraggianti.

Nuove speranze per chi soffre di beta talassemia. Un gruppo di ricerca internazionale, coordinato dall’équipe di Franco Locatelli dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha appena presentato al congresso annuale della Società americana di ematologia (Ash), in corso a New Orleans, i risultati di una sperimentazione clinica sull’uso di una terapia genica per il trattamento della malattia: e sono risultati molto incoraggianti. L’89% dei pazienti che ha partecipato allo studio, infatti, non ha più avuto necessità di sottoporsi a trasfusioni del sangue per almeno tre anni e mezzo dopo la somministrazione della terapia genica. I pazienti continueranno ora a essere monitorati nel tempo, per capire se effettivamente la terapia può considerarsi curativa in modo definitivo e per valutare l’eventuale insorgenza di effetti collaterali: “I dati appena presentati – ha spiegato Stephanie Lee, ex presidente Ash – mostrano che questo approccio potrebbe essere un trattamento curativo una tantum per i pazienti”.

Leggi l’articolo completo di Sandro Iannaccone – Fonte: La Repubblica – Frontiere

La Terapia Genica nella Beta-Talassemia – 20 maggio 2021

Terapia Genica: Nuovo Orizzonte per la Cura della Beta-Talassemia

In collegamento Skype Silvio Breci, giornalista WebMarte intervista:
Raffaele Vindigni – Presidente United Onlus (Federazione Italiana Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare)
Mattia Algeri – Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica (Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma)
Gian Luca Forni – Presidente SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)
Aurelio Maggio – Direttore UOC Ematologia per le Malattie Rare del Sangue (Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello di Palermo)
Raffaella Origa – Dirigente Medico Struttura Semplice Dipartimentale Talassemie (Ospedale Pediatrico Microcitemico “Antonio Cao” di Cagliari)

 

La Terapia Genica nella Beta-Talassemia

Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

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