Commento all’articolo di Musallam, Forni e colleghi: la sopravvivenza nella talassemia β-transfusionale dipendente (TDT) è stata valutata ed è risultata migliore nei pazienti i cui livelli di emoglobina pre-trasfusione mantenuti >10,5 g/dL, all’estremità superiore dell’intervallo di trattamento attualmente raccomandato. In questo studio di riferimento, la sopravvivenza a 10 anni di un gruppo di 779 pazienti con TDT, con età mediana di 33,1 anni (intervallo 18,1-61 anni), è aumentata in modo uniforme dal 91% al 100% in 5 categorie contrassegnate da livelli mediani di emoglobina pre-trasfusione che sono aumentati da <9,0 a ≥10,5 g/dL in incrementi di 0,5 g/dL. È importante notare che l’88% dei decessi correlati alla talassemia si è verificato nei gruppi con una emoglobina mediana <10 g/dL e il 70% sono stati causati da malattie cardiovascolari. Quando i dati sono stati stratificati per la ferritina, l’associazione con i gruppi di livelli di emoglobina è stata significativa solo per la ferritina <1000 ng/mL, coerentemente con un effetto dell’anemia sulla sopravvivenza separato da quello del sovraccarico di ferro.
Anemia falciforme: descrizione, cause e nuove terapie per le crisi vaso-occlusive
C’è un’importante novità per i pazienti con anemia falciforme.
La commissione europea ha approvato crizanlizumab, un nuovo farmaco che riduce le crisi vaso occlusive, la complicanza più temibile per questi pazienti.
Ne parliamo in questa intervista con Dott. Gian Luca Forni del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite – E.O. Ospedali Galliera di Genova, Presidente della Società Italiana Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE).