Emergenza sangue e implementazione del Registro nazionale Talassemia ed Emoglobinopatie, servono coordinamento e programmazione

La soluzione di problemi cronici, come l’emergenza sangue e l’implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie, passa attraverso un maggiore coordinamento e confronto tra i soggetti coinvolti e una più efficace programmazione. È quanto emerso nell’incontro tra il presidente nazionale della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, e il direttore del Centro nazionale sangue (Cns), Vincenzo De Angeli, che si è tenuto nei giorni scorsi nella sede del Cns a Roma.

All’incontro erano presenti anche Stefania Vaglio, responsabile del coordinamento del Centro regionale sangue (Crs) della Regione Lazio, e Costanza Musci, componente del consiglio direttivo della United. Nel vertice, convocato per fare il punto della situazione sulla raccolta del sangue ai tempi del Covid-19, si è posto l’accento sul fatto che, nonostante il problema sia largamente prevedibile – si ripresenta da decenni con regolarità, negli stessi periodi dell’anno e nelle stesse aree geografiche, per cause già note – si continua a parlare di “emergenza” sangue. Sono in particolare le aree centro meridionali e le isole a soffrire di più, soprattutto durante l’estate, la carenza della preziosa risorsa ematica per l’effetto congiunto del calo di donatori e del fabbisogno crescente. È pur vero che esistono realtà dove l’emergenza viene fronteggiata con risposte adeguate.

Pertanto la United, attraverso il suo presidente Raffaele Vindigni, ha proposto l’istituzione di un organismo consultivo che metta intorno a uno stesso tavolo i rappresentanti dei soggetti coinvolti – istituzioni sanitarie, centri regionali di coordinamento e compensazione, servizi trasfusionali di riferimento, centri di raccolta, associazioni donatori, associazioni pazienti – per studiare i numeri di questa cosiddetta “emergenza”, individuare e analizzare le criticità del sistema, condividere le buone prassi e individuare una strategia di intervento per la soluzione dei vari problemi. La proposta, accolta con interesse dal direttore del Centro nazionale sangue, ha lo scopo di far facilitare il dialogo tra gli stakeholder alla ricerca di una soluzione comune.
Tra gli argomenti affrontati, anche la mancata implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie. Istituito nel 2017 per censire su base nazionale i pazienti affetti da queste patologie e ottimizzare anche a livello regionale la programmazione delle attività di medicina trasfusionale e la gestione della risorsa sangue, il Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie finora è stato implementato solo per ciò che riguarda due regioni, la Sicilia e la Sardegna, ove risiede il maggior numero di pazienti con queste patologie.

Gli intervenuti hanno auspicato che le regioni e gli organismi competenti possano dotarsi di strumenti normativi utili a imprimere un’accelerazione all’aggiornamento del Registro della Talassemia e delle Emoglobinopatie.

Fonte: Pianetasalute.com

Talassemia e carcinoma epatocellulare: legami e rischi

L’aumento della sopravvivenza e della durata della vita dei pazienti talassemici, nel contesto di un migliore monitoraggio e chelazione del sovraccarico di ferro, hanno tuttavia anche aumentato l’incidenza di malattie e complicanze, che avevano meno probabilità di svilupparsi. Tra questi, uno dei più preoccupanti degli ultimi anni è il carcinoma epatocellulare (HCC). A causa delle trasfusioni di sangue, molti pazienti con talassemia sono o sono stati infettati dal virus dell’epatite C (HCV) o del virus dell’epatite B (HBV), specialmente quelli nati prima degli anni ’90 o in paesi in cui la vaccinazione HBV universale e programmi di sangue sicuri non lo sono ancora completamente implementato. Tuttavia, l’HCC è stato descritto anche in pazienti non trasfusi e in quelli che sono HCV e HBV negativi. Pertanto, altri fattori di rischio sono coinvolti nell’epatocarcinogenesi nella talassemia. La seguente revisione analizza la letteratura recente sul ruolo di diversi fattori di rischio nella progressione della malattia epatica nella talassemia, nonché l’importanza della sorveglianza. Il trattamento dell’HCC nella talassemia è ancora molto dibattuto e richiede ulteriori studi. Leggi

Scarica il documento: Carcinoma epatocellulare in pazienti adulti con talassemia_ un’opinione di esperti basata su prove attuali

 

La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia

Reblozyl regola la maturazione dei globuli rossi (RBC) allo stadio tardivo per ridurre o eliminare potenzialmente la necessità di trasfusioni di globuli rossi regolari

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide ad essere approvato nell’Unione Europea, rappresentando una nuova classe di terapia

PRINCETON, NJ & CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) e Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi.”

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile. “

Informazioni su MEDALIST

MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di Reblozyl più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più la BSC negli adulti con IPSS-R definito molto basso, MDS non del (5q) a rischio basso o intermedio. Tutti i pazienti erano RBC dipendenti dalle trasfusioni ed erano refrattari o intolleranti alla precedente terapia con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), oppure erano naïve all’ESA e probabilmente non rispondevano a causa di livelli sierici di eritropoietina endogena di ≥ 200 U / L e non avevano alcun trattamento precedente con agenti modificanti la malattia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC con Reblozyl , l’endpoint primario dello studio, con il 37,9% dei pazienti trattati con Reblozyl che ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio rispetto al 13,2% di pazienti con placebo. Lo studio ha anche soddisfatto l’endpoint secondario dell’indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane entro le prime 24 e 48 settimane dello studio, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo.

La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) era di grado 1-2. TEAE di grado 3 o 4 sono stati riportati nel 42,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl e nel 44,7% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl. Le reazioni avverse di grado più comune ( > 10%) comprendevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione delle vie respiratorie superiori, bronchite e infezione del tratto urinario.

I risultati dello studio MEDALIST sono stati presentati per la prima volta durante la sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2018 (ASH Abstract # 001) e sono stati selezionati per il Best of ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione MEDALIST nel gennaio 2020.

Informazioni su MDS

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

A proposito di CREDERE

BELIEVE è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 3, controllato verso placebo, che confronta Reblozyl più BSC rispetto a placebo più BSC negli adulti che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari (6-20 unità di globuli rossi ogni 24 settimane senza periodo di trasfusione maggiore di 35 giorni durante quel periodo) a causa della beta talassemia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC durante le settimane da 13 a 24 rispetto all’intervallo di base di 12 settimane prima della randomizzazione (21,4% di Reblozyl contro 4,5% di placebo), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Lo studio ha anche raggiunto l’endpoint secondario di riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33% (con una riduzione di almeno due unità) durante le settimane da 37 a 48, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo. Lo studio ha anche incontrato un endpoint esplorativo, con il 70,5% dei pazienti trattati con Reblozylraggiungere una riduzione di almeno il 33% nel carico trasfusionale di RBC di almeno due unità per 12 settimane consecutive rispetto all’intervallo di 12 settimane prima del trattamento, rispetto al 29,5% dei pazienti trattati con placebo.

La maggior parte dei TEAE era di grado 1-2. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 5,4% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl . Le reazioni avverse più comuni ( > 10%) sono state mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.

I risultati del processo BELIEVE sono stati presentati per la prima volta durante il meeting annuale ASH a dicembre 2018 e selezionati per il meglio di ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione BELIEVE nel marzo 2020.

Informazioni sulla beta talassemia

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di un numero inferiore e inferiore di globuli rossi sani, spesso portando a una grave anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare ad altre complicazioni per i pazienti – nonché ad altri gravi problemi di salute. Le opzioni terapeutiche per l’anemia associata alla beta talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi che possono potenzialmente contribuire al sovraccarico di ferro, il che può causare gravi complicazioni come il danno d’organo. In tutti gli Stati Uniti, Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, ci sono circa 17000 pazienti con beta talassemia.

Informazioni su Reblozyl ®

Reblozyl (luspatercept-aamt), un agente di maturazione eritroide di prima classe, promuove la maturazione dei globuli rossi allo stadio avanzato in modelli animali. Bristol Myers Squibb e Acceleron stanno sviluppando congiuntamente Reblozyl come parte di una collaborazione globale. Reblozyl è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di:

  • anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari e
  • anemia in mancanza di un agente stimolante l’eritropoiesi e che richiede 2 o più unità di globuli rossi nell’arco di 8 settimane in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso o intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS / MPN-RS-T).

Reblozyl non è indicato per l’uso come sostituto delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti che richiedono una correzione immediata dell’anemia.

Importanti informazioni sulla sicurezza negli Stati Uniti

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Trombosi / tromboembolia

Nei pazienti adulti con beta talassemia, eventi tromboembolici (TEE) sono stati riportati in pazienti trattati con REBLOZYL 8/223 (3,6%). I TEE includevano trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi venosa portale e ictus ischemico. I pazienti con noti fattori di rischio per tromboembolia (splenectomia o uso concomitante della terapia ormonale sostitutiva) possono presentare un ulteriore aumento del rischio di condizioni tromboemboliche. Considerare la tromboprofilassi nei pazienti ad aumentato rischio di TEE. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di eventi tromboembolici e istituire prontamente il trattamento.

Ipertensione

L’ipertensione è stata riportata nel 10,7% (61/571) dei pazienti trattati con REBLOZYL. In tutti gli studi clinici, l’incidenza di ipertensione di grado da 3 a 4 variava dall’1,8% all’8,6%. Nei pazienti con beta talassemia con pressione arteriosa normale al basale, 13 (6,2%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥130 mm Hg e 33 (16,6%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥80 mm Hg. Nei pazienti adulti con MDS con pressione sanguigna normale al basale, 26 (29,9%) pazienti hanno sviluppato SBP ≥130 mm Hg e 23 (16,4%) pazienti hanno sviluppato DBP ≥80 mm Hg. Monitorare la pressione sanguigna prima di ogni somministrazione. Gestire nuove o esacerbazioni di ipertensione preesistente utilizzando agenti antiipertensivi.

Tossicità embrio-fetale

REBLOZYL può causare danni al feto quando somministrato a donne in gravidanza. REBLOZYL ha causato un aumento della perdita post-impianto, una riduzione delle dimensioni della figliata e un’aumentata incidenza di variazioni scheletriche negli studi su ratto e coniglio in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza il potenziale rischio per un feto. Consigliare alle donne in età fertile di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale.

REAZIONI AVVERSE

Beta Talassemia

  • Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 3,6% dei pazienti trattati con REBLOZYL. Le reazioni avverse gravi che si verificano nell’1% dei pazienti includevano incidente cerebrovascolare e trombosi venosa profonda. Una reazione avversa fatale si è verificata in 1 paziente trattato con REBLOZYL deceduto a causa di un caso non confermato di leucemia mieloide acuta (LMA)
  • Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% per REBLOZYL e l’1% in più rispetto al placebo) sono state mal di testa (26% vs 24%), dolore osseo (20% vs 8%), artralgia (19% vs 12%), affaticamento (14 % vs 13%), tosse (14% vs 11%), dolore addominale (14% vs 12%), diarrea (12% vs 10%) e vertigini (11% vs 5%)

Sindromi mielodisplastiche

  • Le reazioni avverse di grado > 3 (≥2%) includevano affaticamento, ipertensione, sincope e dolore muscoloscheletrico. Una reazione avversa fatale si è verificata in 5 (2,1%) pazienti
  • Le reazioni avverse più comuni (≥10%) includevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite e infezione del tratto urinario

ALLATTAMENTO

Non è noto se REBLOZYL sia escreto nel latte materno o assorbito sistemicamente dopo l’ingestione da parte di un bambino in allattamento. REBLOZYL è stato rilevato nel latte dei ratti in allattamento. Quando un farmaco è presente nel latte animale, è probabile che sia presente nel latte materno. Poiché molti farmaci vengono escreti nel latte materno e a causa degli effetti sconosciuti di REBLOZYL nei bambini, è necessario decidere se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento. A causa della possibilità di gravi reazioni avverse nel bambino allattato al seno, l’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento e per 3 mesi dopo l’ultima dose .

Consultare le informazioni complete sulla prescrizione e il riassunto delle caratteristiche del prodotto per REBLOZYL

Bristol Myers Squibb: Advancing Cancer Research

A Bristol Myers Squibb, i pazienti sono al centro di tutto ciò che facciamo. L’obiettivo della nostra ricerca sul cancro è aumentare la qualità della vita dei pazienti, la sopravvivenza a lungo termine e rendere possibile la cura. Sfruttiamo la nostra profonda esperienza scientifica, tecnologie all’avanguardia e piattaforme di scoperta per scoprire, sviluppare e fornire nuovi trattamenti per i pazienti.

Basandosi sul nostro lavoro di trasformazione e retaggio in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti tumori, i nostri ricercatori stanno avanzando una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia con cellule immunitarie, questo include agenti per cellule T del recettore dell’antigene chimerico di registrazione (CAR) per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie di terapia cellulare e genica. Stiamo sviluppando terapie antitumorali dirette a percorsi biologici chiave utilizzando la nostra piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata la base delle nostre terapie approvate per il mieloma multiplo e diversi composti promettenti nello sviluppo precoce e intermedio. I nostri scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi che abbiamo fatto e aiutare più pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è la chiave per offrire potenziali nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il crescente problema della resistenza all’immunoterapia. Forniamo innovazione internamente e in collaborazione con il mondo accademico, il governo, i gruppi di patrocinio e le società biotecnologiche, per contribuire a rendere la promessa di medicinali trasformativi una realtà per i pazienti.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un’azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visitaci su BMS.com o seguici su LinkedIn , Twitter , YouTube , Facebook e Instagram .

Celgene e Juno Therapeutics sono controllate al 100% da Bristol-Myers Squibb Company. In alcuni paesi al di fuori degli Stati Uniti, a causa delle leggi locali, Celgene e Juno Therapeutics sono denominati Celgene, una società Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, una società Bristol Myers Squibb.

Informazioni su Acceleron

Acceleron è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie gravi e rare. La leadership di Acceleron nella comprensione della biologia della superfamiglia TGF-beta e dell’ingegneria delle proteine ​​genera composti innovativi che coinvolgono la capacità del corpo di regolare la crescita e la riparazione cellulare.

Acceleron concentra i suoi sforzi di commercializzazione, ricerca e sviluppo nelle malattie ematologiche e polmonari. In ematologia, Acceleron e il suo partner di collaborazione globale, Bristol Myers Squibb, stanno co-promuovendo REBLOZYL® (luspatercept-aamt), il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato, negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia in alcuni disturbi del sangue. Le aziende stanno inoltre sviluppando luspatercept per il trattamento dell’anemia cronica nelle popolazioni di pazienti con MDS, beta talassemia e mielofibrosi. A livello polmonare, Acceleron sta sviluppando sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, dopo aver recentemente riportato risultati positivi al vertice dello studio PULSAR di fase 2.

Per ulteriori informazioni, visitare www.acceleronpharma.com . Segui Acceleron sui social media: @AcceleronPharma e LinkedIn .

Dichiarazione di prudenza di Bristol Myers Squibb in merito alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in merito, tra l’altro, alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono o possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulla performance storica e sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri risultati, obiettivi, piani e obiettivi finanziari futuri e comportano rischi, assunzioni e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, difficili da prevedere, potrebbero essere al di fuori del nostro controllo e potrebbero causare i nostri futuri risultati finanziari, obiettivi, i piani e gli obiettivi differiscono materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Questi rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra l’altro, che l’esito delle negoziazioni sui prezzi e sui rimborsi nei singoli paesi in Europa può ritardare o limitare il potenziale commerciale di Reblozyl per le indicazioni descritte in questo comunicato e se tale prodotto candidato per tali indicazioni aggiuntive descritte in questa versione avranno successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa dovrebbero essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che incidono sul business e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione dei fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2019, aggiornata dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni correnti sul modulo 8- K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro.

Dichiarazione cautelativa di Acceleron relativa alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sulla strategia, i piani e le prospettive future di Acceleron, comprese le dichiarazioni riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione dei composti di Acceleron, la tempistica per lo sviluppo clinico e l’approvazione normativa dei composti di Acceleron, i tempi previsti per la comunicazione dei dati dai dati clinici in corso studi clinici e il potenziale di Reblozyl® (luspatercept-aamt) come farmaco terapeutico. Le parole “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “” progetto “,” dovrebbe ” “target”, “will”, “vorrebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali,

e che i composti di Acceleron non riceveranno l’approvazione normativa o diventeranno prodotti di successo commerciale. Questi e altri rischi e incertezze sono identificati nella sezione “Fattori di rischio” inclusa nella relazione annuale più recente di Acceleron sul modulo 10-K, nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q e in altri documenti che Acceleron ha effettuato e che può effettuare con la SEC in il futuro.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle opinioni, i piani, le stime, le ipotesi e le proiezioni attuali della direzione in merito a eventi futuri e Acceleron non si assume e declina espressamente alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali.

Fonte: Bristol Myer Squibb

Diretta Live !!! Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.

Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.
Promossa dalla United Onlus in collaborazione con Web Marte, conversazione con la professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte mondiali di beta-talassemia.

La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!

Buona Visione.

Diretta Live !!! Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Discussione in diretta LIVE sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Buona Visione.

Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Vi invitiamo a seguire il 5 giugno, alle ore 19:00, una discussione in diretta sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione sarà trasmessa LIVE sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Non perdetela!

Impatto Covid-19 sulla popolazione talassemica

ALT FERRARA con la collaborazione di UNITED ONLUS, da seguito alla pubblicazione del risultato del questionario che abbiamo fatto in questo periodo di emergenza di Covid-19.

La UNITED patrocina iniziative proposte delle Federate ad essa associate, ALT FERRARA in questo periodo di emergenza Covid-19, ha ritenuto opportuno capire lo stato emotivo vissuto dal paziente Talassemico ed il suo rapporto con la propria Associazione di riferimento.

Invitiamo tutte le Federate Italiane a presentare i propri progetti per studiarne la fattibilità ed eseguirli insieme.

La UNITED ringrazia ALT FERRARA, per la bella iniziativa, augurandosi che il risultato del questionario sia da aiuto per future ricerche.

Scarica il questionario cliccando qui o sull’immagine sopra.

Fonte: United Onlus

International Thalassaemia Day 2020

Come ogni anno, la Giornata internazionale della talassemia quest’anno ha un tema distinto, con l’obiettivo di raggiungere la sua missione nel migliorare la vita e superare le aspettative per i pazienti affetti da talassemia in tutto il mondo.
Il tema del 2020 è : ” L’alba di una nuova era per la talassemia: È tempo di uno sforzo globale per rendere accessibili e accessibili ai pazienti nuove terapie ”.
Perché è stato selezionato questo tema:

I notevoli sviluppi scientifici nel campo della talassemia, negli ultimi anni, inclusa la recente approvazione da parte delle autorità regolatorie ufficiali di nuove terapie che promettono di cambiare radicalmente il decorso di questa malattia, hanno ispirato la selezione di questo argomento per la Giornata internazionale della talassemia 2020. Qui al TIF crediamo che queste terapie nuove e innovative   stiano segnando una svolta nella storia del disturbo e offrano opportunità straordinarie, che dobbiamo cogliere se vogliamo migliorare la nostra qualità della vita.

Inoltre, questo tema corrisponde alla recente decisione della Federazione di lanciare il “Forum internazionale TIF sull’accessibilità, l’efficacia e la sostenibilità delle terapie per i disturbi dell’emoglobina (TIF.ACCESS)”, che con il supporto del Comitato scientifico consultivo internazionale del TIF e del comitato consultivo della comunità di pazienti , mira a:

  1. fornire informazioni e formazione tempestive e affidabili a pazienti, operatori sanitari e altre parti interessate e partner attivi nel campo delle emoglobinopatie, considerando l’aumento di terapie innovative e
  2. affrontare le questioni relative all’accessibilità, sicurezza, efficacia e disponibilità (ASEA) di nuove terapie in diverse regioni del mondo, tenendo conto dell’indice di sviluppo umano e della spesa sanitaria di ciascun paese interessato.
Terapie nuove e innovative per la talassemia:

La scoperta e lo sviluppo di nuove terapie e farmaci per la talassemia è stata notevole, per non dire altro, negli ultimi anni. Nel 2019, diverse aziende farmaceutiche hanno compiuto progressi significativi negli studi clinici sui medicinali per questo disturbo dell’emoglobina, 2 dei quali si distinguono per la loro recente autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Food and Drug Administration (FDA) o dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Nel frattempo, altre terapie e farmaci per la talassemia con un potenziale significativo sono attualmente in preparazione.

ZYNTEGLO (cellule autologhe CD34 + che codificano per il gene βA-T87Q-globina †) è la prima e unica terapia genica innovativa una tantum per la β-talassemia dipendente dalle trasfusioni di Bluebird Bio che offre ai pazienti il ​​potenziale per raggiungere la completa indipendenza trasfusionale. La terapia è stata approvata dall’EMA a giugno 2019 e la Germania è il primo paese a offrire commercialmente Zynteglo con l’ospedale universitario di Heidelberg, il primo centro di trattamento qualificato per somministrare questa terapia genica ai pazienti.

TIF ha pubblicato 2 opuscoli educativi sulla rivoluzionaria terapia genica che possono aiutarti a migliorare la tua comprensione sulla sua applicazione per i pazienti con talassemia.
Clicca sulle immagini per scoprire di più:

Nel novembre 2019, la FDA ha approvato REBLOZYL  (Luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia nella β-talassemia negli adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi regolari (RBC). Reblozyl è un agente di maturazione eritroide, sviluppato congiuntamente da Celgene e Acceleron Pharma. L’approvazione del ME è attualmente in attesa e dovrebbe essere ottenuta nel 2020. Questo farmaco promette immensi miglioramenti della qualità della vita e della salute dei pazienti con talassemia oltre a significativi benefici per la salute pubblica, come la spesa sanitaria.

 

 

 

 

Ulteriori informazioni su Reblozyl

 

TIF ha sviluppato un opuscolo informativo per il paziente appositamente per Reblozyl di cui è possibile accedere QUI.

Fonte: TIF – Thalassaemia International Federation

Anemia dipendente dalle trasfusioni, parere positivo europeo a luspatercept, capostipite di una nuova classe

Il comitato di esperti dell’agenzia europea del farmaco, il Chmp, ha dato parere favorevole all’approvazione di luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l’organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina).

Sviluppato da Celgene, ora parte di BritsolMyerSquibb, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà posto in commercio con il marchio  Reblozyl. Sarà disponibile in polvere da 25 mg e 75 mg per soluzione iniettabile.

Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) ed è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il nuovo farmaco agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

I benefici del farmaco si basano sulla sua capacità di ridurre il numero di trasfusioni in pazienti con SMD o beta-talassemia. Gli effetti collaterali più comuni sono bronchite, infezione delle vie urinarie, infezione delle vie respiratorie superiori, influenza, ipersensibilità, iperuricemia, vertigini, mal di testa, cefalea, sincope o presincope, vertigini, ipertensione, eventi tromboembolici, dispnea, diarrea, nausea, mal di schiena, artralgia, dolore osseo, stanchezza, astenia e reazioni del sito di iniezione.

L’indicazione completa che ha ricevuto il parere positivo del Chmp è: “trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (SMD) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono ammissibili per la terapia a base di eritropoietina e per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a beta-talassemia”.

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul NEJM, che ha valutato il farmaco in pazienti con SMD a bassissimo, basso e medio rischio non-del(5q) con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale maggiore di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio, rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti del gruppo luspatercept rispetto al placebo ha raggiunto almeno 12 settimane di indipendenza dalle trasfusioni durante le prime 24 e 48 settimane dello studio.

Fonte: Pharmastar

Incontro United – TIF a Cipro

Venerdi 7 febbraio 2020 – Incontro presso la sede della #TIF a Nicosia, #Cipro con il Sig. Raffaele Vindigni, neoeletto Presidente di United Onlus (Federazione Italiana delle Thalassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi.), e il Sig. Marco Bianchi, Membro del Comitato Consultivo Pazienti di United Onlus.

Le conversazioni in corso si concentrano sullo stato attuale della cura e trattamento dei pazienti con #talassaemia in #Italia, il rafforzamento della partnership di lunga data della TIF con la United e l’implementazione di nuove attività congiunte per sensibilizzare ulteriormente tutte le parti interessate sulla #talassemia e sulla #drepanocitosi, entrambi in #Italia e a livello internazionale.

 

Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

La TDT è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente ridotti. Per sopravvivere, le persone affette da TDT mantengono adeguati livelli di emoglobina mediante trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita. Tali trasfusioni comportano un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, si accompagna al rischio di progressivi danni multiorgano.

La terapia genica, somministrata come trattamento una-tantum e mirata verso la causa genetica all’origine della TDT, offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, condizione che, una volta conseguita, ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita.

In considerazione della natura altamente tecnica e specialistica della somministrazione della terapia genica per le malattie rare, bluebird bio sta lavorando con gli istituti con esperienza nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento di pazienti affetti da TDT al fine di creare centri di trattamento qualificati che siano idonei a somministrare la terapia. bluebird bio ha pertanto stabilito una collaborazione con la Clinica Universitaria di Heidelberg, identificata come primo centro di trattamento qualificato in Germania.

bluebird ha inoltre siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, per fare in modo che i pazienti e gli operatori sanitari possano avere accesso al trattamento e che il costo della terapia sia sostenuto solo se essa si dimostri efficace.

Fonte: Corriere Nazionale

“Diagnosi e terapia delle epatopatie croniche e disturbi del ritmo cardiaco nelle emoglobinopatie: Luci ed ombre”.

 

Evento Nazionale ed Internazionale di grande importanza

Si terrà a Ferrara, il 15 Dicembre 2019 alle ore 9.30, presso la Sale Imbarcadero del Castello Estense il convegno dal titolo: “Diagnosi e terapia delle epatopatie croniche e disturbi del ritmo cardiaco nelle emoglobinopatie: Luci ed ombre”.

Parteciperanno:

Agastiniotis M. – Medical Advisor – Thalassaemia International Federation – Cipro
Bertini M. – Dirigente Medico U.O. Cardiologia, Azienda Ospedaliero -Universitaria di Ferrara
Bianchi M. – Associazione Lotta alla Talassemia “Rino Vullo” Ferrara
Cescon M. – Direttore Centro Trapianti di Fegato e Multiorgano – Ospedale Sant’Orsola – Bologna
Costantinou G. – Consigliere – Thalassaemia International Federation – Cipro
Derchi G. E. – Dirigente cardiologo E.O. – Ospedale Galliera – Genova
De Sanctis V. – Specialista in Pediatria ed Endocrinologia – Ferrara e Coordinatore ICET-A
Eleftheriou A. – Executiv Director – Thalassaemia International Federation – Cipro
Forni G. – Presidente SITE
Gallerani M. – Direttore del Dipartimento Medico ad Attività integrata Interaziendale Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara – AUSL Ferrara, Direttore del U.O. Complessa di Medicina Interna Ospedaliera, dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Gamberini M. R. – Day Hospital della talassemia ed emoglobinopatie Centro Hub Regione E/R per le talassemie ed emoglobinopatie, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Mangia A. – Dirigente Medico Scienze mediche di epatologia – Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza – San Giovanni Rotondo – Foggia
Mangolini A. – Vice Presidente ALT “Rino Vullo” Ferrara
Merighi A. – Direttore Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Orlandi V. – Presidente ALT “Rino Vullo” Ferrara
Paglino G. – Medico specialista in Cardiologia ed Aritmologia – Ospedale San Raffaele – Milano
Pansini G. – Dirigente Medico Dipartimento Morfologia, Chirurgia e Medicina sperimentale – Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Serra C. – Dirigente Medico – Medicina interna – Ospedale Sant’Orsola – Bologna
Vindigni R. – Presidente UNITED

Brochure Evento

L’EMOCOMPONENTE IDEALE PER I PAZIENTI TALASSEMICI

Si terrà a Ferrara, il 14 Dicembre 2019 alle ore 9.30 presso l’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Ferrara Aula N° 3, Arcispedale S. Anna – Cona – Ferrara il convegno dal titolo: L’emocomponente ideale per i pazienti talassemici.

STUDIO CROSS OVER – Risultati e strategie future
Premessa generale : la trasfusione nella talassemia (obiettivi – quale è l’emocomponente ideale – cosa dicono le linee guida) – Dr.ssa M.R. Gamberini
Sinergie ed impegni della Regione Emilia-Romagna del Centro Regionale Sangue, Associazioni Donatori, Punti Raccolta e Donatori Sangue. – Dr.ssa V. Randi
Le trasfusioni ai pazienti con talassemia a Ferrara e la nascita dello studio cross-over – Dr. R. Reverberi
Organizzazione tra i SIT per la produzione delle unità dedicate – Dr. M. Govoni
La selezione e il follow-up dei pazienti inclusi nello studio – Dr.ssa M.R. Gamberini
Processazione delle unità prima e dopo la loro somministrazione, raccolta dei dati – Dr.ssa M. Fortini
Valutazione statistica e risultati – Dr. R. Reverberi

Brochure Evento

 

Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro

Mercoledì 4 dicembre 2019 alle ore 9:00 a Catania, presso “Le Ciminiere” sala C3, si terrà il secondo importante convegno dal titolo “Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro” organizzato da Fasted Sicilia Onlus e la Federata Catania Onlus, con l’intervento dei seguenti illustri ospiti:

Acuto Santina – Coordinatrice Centro di Ricerca “Piera Cutino” – A.O.R. “Villa Sofia
Calà Filippo – Avv. Cassazionista- Esperto di Cause del Lavoro
Cannella Alfonso – Presidente FASTED CATANIA ONLUS
Caruso Giuseppe – Dott. Commercialista e Consulente del Lavoro
Cassaro Francesco – Direttore Patronato ENASC di Caltanissetta
De Nicola Fabrizio – Direttore Generale A.R.N.A.S. “Garibaldi”
Gamberini Maria Rita – Day Hospital della Talassemia e Emoglobinopatie, Ospedaliero – Universitaria di Ferrara
La Rocca Ruvolo Margherita – Presidente VI Commissione Salute, Servizi Sociali e Sanitari A.R.S.
Lazzara Antonio – Direttore Sanitario A.O.U.P. Catania
Lisi Roberto – Resp. UOSD di Talassemia A.R.N.A.S. “Garibaldi”
Maggio Aurelio – Direttore UOC Ematologia II Talassemia – A.O.R. “Villa Sofia Cervello”
Razza Ruggero – Assessore Regionale alla Salute
Rosso Rosamaria – Resp. f.f. UOSD di Talassemia A.O.U.P. Catania

MODERATORI:
Di Raimondo Francesco – Direttore UOC Ematologia con Trapianto di Midollo – AOUP V. Emanuele – Catania
Manoli Giancarlo – Vice-Presidente Vicario FASTED SICILIA ONLUS

Locandina: Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro – Catania