Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

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