Nasce una scuola di Alta Formazione per migliorare la qualità di vita dei pazienti talassemici ed emoglobinopatici.

clinici talassemiaIn occasione della Giornata mondiale della talassemia, che si celebra l’8 maggio, alla Triennale di Milano specialisti in ematologia e pediatria hanno fatto il punto sullo stato dell’assistenza e sulle prospettive di cura, condividendo, come obiettivo prioritario, la necessità di fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nel trattamento e nella gestione delle emoglobinopatie, con un focus sulla talassemia.

 

 

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TALASSEMIA DAY – 8 maggio 2019

La Giornata internazionale della talassemia, celebrata ogni anno l’8 maggio, è una giornata commemorativa in onore di tutti i pazienti con talassemia e dei loro genitori che non hanno mai perso la speranza di vita, nonostante il fardello della loro malattia, e di tutti gli scienziati che, con instancabile impegno e sforzi duraturi, si sforzano di garantire una migliore qualità della vita alle persone con talassemia in tutto il mondo. Il tema di #ITD2019 è: Accesso universale ai servizi sanitari di qualità della talassemia: costruire ponti con e per i pazienti.

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Primi dati per ST-400 ex vivo terapia cellulare modificata per la beta talassemia

catena cromoBRISBANE, California , 2 aprile 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. una società di medicina genomica, ha annunciato i recenti progressi nel suo portafoglio clinico, compresi i primi dati per ST-400, un ex vivo terapia cellulare con beta talassemia modificata a livello genico sviluppata in collaborazione con Sanofi , e prossimi passi per i suoi programmi di editing genoma in vivo.

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Talassemia, la terapia genica: cosa è e come agisce.

gene terapyPer una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

 

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Terapia Genica: bluebird bio riceve l’opinione favorevole dal CHMP

cellule29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.

 

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