Primi dati per ST-400 ex vivo terapia cellulare modificata per la beta talassemia

catena cromoBRISBANE, California , 2 aprile 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. una società di medicina genomica, ha annunciato i recenti progressi nel suo portafoglio clinico, compresi i primi dati per ST-400, un ex vivo terapia cellulare con beta talassemia modificata a livello genico sviluppata in collaborazione con Sanofi , e prossimi passi per i suoi programmi di editing genoma in vivo.

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Talassemia, la terapia genica: cosa è e come agisce.

gene terapyPer una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

 

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Terapia Genica: bluebird bio riceve l’opinione favorevole dal CHMP

cellule29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.

 

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Terapia genica per la Beta Talassemia, via libera europeo preliminare per il farmaco della Bluebird Bio

ricercatore genetica29 marzo 2019 – Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. (leggi il comunicato ufficiale)

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Procedure Trapiantologiche in Ematologia, evento in Bari del 31 gennaio 2019

tavolo clinici Il Giorno 31 gennaio 2019 alle ore 14.00 presso l’Aula Magna “De Benedictis” AOU Policlino di Bari si è tenuto un importante Convegno riguardante gli “Aggiornamenti sulle Procedure Trapiantologiche in Ematologia”. Sono intervenuti vari Clinici del settore: il Dr G. Migliore, il Dr L. Gesualdo, la Prof.ssa G. Specchia, il Dr N. Santoro,, il Prof. F. Locatelli, la Dott.ssa F. Del Bufalo, il Prof. G. La Nasa.

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Beta-talassemia: il Luspatercept riduce drasticamente necessità trasfusioni

sangueIl Luspatercept è un biologico con un innovativo meccanismo d’azione che agisce sull’eritropoiesi inefficace. Due studi presentati al congresso dell’American Society of Hematology lo hanno testato sulla beta-talassemia e sulle sindromi mielodisplastiche. In entrambi i contesti il farmaco ha corretto l’anemia in una significativa percentuale di pazienti, riducendo così drasticamente la necessità di ricorrere alle trasfusioni. Il farmaco potrebbe arrivare ai pazienti entro la prima metà del 2020 e sarà prodotto da uno stabilimento di Monza.

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