In occasione della Giornata mondiale della talassemia, che si celebra l’8 maggio, alla Triennale di Milano specialisti in ematologia e pediatria hanno fatto il punto sullo stato dell’assistenza e sulle prospettive di cura, condividendo, come obiettivo prioritario, la necessità di fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nel trattamento e nella gestione delle emoglobinopatie, con un focus sulla talassemia.
In occasione della Giornata Mondiale della Talassemia, i risultati dell’indagine realizzata grazie alla collaborazione tra bluebird bio e United Onlus
Nella giornata di sabato 4 maggio 2019, presso Sala Congressi Lucrezia, Best Western Premier Hotel Royal Santina in Roma, si è rinnovato il consiglio della Federazione UNITED.
L’Assemblea delle associazioni Federate ha eletto i seguenti membri:
Presidente: Tony Saccà (Messina)
Vicepresidente: Andrea Tetto (Torino)
Tesoreria: Luana De Gioia (Brindisi)
Consigliere: Giuseppe Tavolino (Ragusa)
Consigliere: Alfonso Cannella (Catania)
Consigliere: Enrico Martinelli (Caserta)
Consigliere: Costanza Musci (Firenze) area Drepanocitosi
Si ringrazia tutto il Consiglio Direttivo uscente per il lavoro fin qui svolto e auguri di buon lavoro ai nuovi eletti.
Avere la talassemia è un lavoro, fra visite specialistiche periodiche, prelievi, trasfusioni ogni 20-25 giorni, ma fortunatamente, con una buona presa in carico, si può vivere una vita lunga e piena.
La Federazione rappresenta 7.000 pazienti italiani con anemia mediterranea, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare. Il presidente Valentino Orlandi racconta le loro esigenze e le loro speranze.
29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.
La Giornata internazionale della talassemia, celebrata ogni anno l’8 maggio, è una giornata commemorativa in onore di tutti i pazienti con talassemia e dei loro genitori che non hanno mai perso la speranza di vita, nonostante il fardello della loro malattia, e di tutti gli scienziati che, con instancabile impegno e sforzi duraturi, si sforzano di garantire una migliore qualità della vita alle persone con talassemia in tutto il mondo. Il tema di #ITD2019 è: Accesso universale ai servizi sanitari di qualità della talassemia: costruire ponti con e per i pazienti.
Designazione Fast Track alla terapia CTX001 per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). CTX001 è un farmaco sperimentale basato sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite editing genomico.
Nasce a Palermo “InFormaTal”:consente di accedere in qualsiasi momento e in qualsiasi luogo ai propri dati clinici e prenotare visite e controlli. Iniziativa dell’associazione Piera Cutino.
E’ convocata a norma di Statuto per il giorno 03 Maggio 2019 alle ore 21:00 in prima convocazione, e in seconda convocazione, per il giorno Sabato 04 Maggio 2019 alle ore 10:00 l’Assemblea Generale Ordinaria dell’Unione Italiana Associazioni Anemie Rare, Talassemia e Drepanocitosi UNITED Onlus.
Valentino Orlandi, Presidente di UNITED, ha illustrato le attività nazionali della Federazione, le prossime tappe e i traguardi da perseguire.
UNITED, in collaborazione con A.O.U. – Università degli Studi della Campania “L.Vanvitelli”, i clinici di Napoli, Salerno, Milano, l’ ASSOCIAZIONE PIERA CUTINO – Sez. Napoli e le associazioni di pazienti di Talassemia ed Emoglobinopatie della Campania, hanno organizzato un convegno dal titolo “Talassemia ed Emoglobinopatie oggi”.
BRISBANE, California , 2 aprile 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. una società di medicina genomica, ha annunciato i recenti progressi nel suo portafoglio clinico, compresi i primi dati per ST-400, un ex vivo terapia cellulare con beta talassemia modificata a livello genico sviluppata in collaborazione con Sanofi , e prossimi passi per i suoi programmi di editing genoma in vivo.
Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.
La prof.ssa Cereseto racconta la scoperta di EvoCas9 e spiega come valorizzarla tra università e impresa
29 marzo 2019 – Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. (leggi il comunicato ufficiale)
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