ATTENZIONE !!! EVENTO ONLINE !!! SAVE THE DATE !!! 5 e 6 DICEMBRE 2020 !!!

L’importante evento organizzato dalla federata ALT Rino Vullo di Ferrara si terrà in streaming. La diretta streaming oltre che seguire gli eventi (sia del 5 che del 6 dicembre) vi darà anche possibilità di intervenire con messaggi in diretta per porre domande o osservazioni. Sin da ora e fino al giorno 28 novembre 2020 potrete inviare, se volete, le vostre domande sui temi trattati dai professionisti che interverranno nelle due giornate. Le domande potranno pervenire anche in forma anonima all’indirizzo mail info@altferrara.it, sarà cura dei moderatori rivolgerle per Voi ai relatori. Sotto trovate il programma dell’evento.

Evento Streaming: 5 dicembre 2020 "Curarsi bene oggi... per guarire domani"

Programma_05Dic2020

Istruzioni-per-partecipare-evento-5dic

Evento Streaming 6 dicembre 2020: "Miglior Emocomponente, complicanze epatiche e coinvolgimento covid"

Programma_06Dic2020

Istruzioni-per-partecipare-evento-6dic

 

Anemia falciforme, descrizione, cause e nuove terapie per le crisi vaso-occlusive.

C’è un’importante novità per i pazienti con anemia falciforme. La commissione europea ha approvato crizanlizumab, un nuovo farmaco che riduce le crisi vaso occlusive, la complicanza più temibile per questi pazienti. Ne parliamo in questa intervista con Dott. Gian Luca Forni, del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite – E.O. Ospedali Galliera, Genova, Presidente della Società Italiana Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE).

Sanità, Cotticelli incontra i rappresentanti delle Associazioni di Talassemici

Il commissario per la Sanità in Calabria, Saverio Cotticelli, ha incontrato, in Cittadella regionale, il presidente della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni e i rappresentanti territoriali delle associazioni federate.

L’incontro è avvenuto grazie all’interessamento della deputata del Movimento 5 StelleDalila Nesci, per illustrare le criticità riscontrate dai pazienti negli ospedali regionali in merito alle terapie per la cura della Talassemia.

Presenti la direttrice del Centro Regionale Sangue, Liliana Rizzo, il presidente dell’Associazione Thalassemici Locri, Maria Giuseppa Sergi, il segretario dell’Associazione Thalassemici Cosenza, Roberto Pasqua, il segretario dell’Associazione Talassemici Crotonese, Nicola CariotiStefania De Lorenzo e Barbara Maria Farinato, rispettivamente presidente e vicepresidente dell’Associazione Reggina per i Microcitemici.

Sotto la lente d’ingrandimento l’Ospedale “SS. Annunziata” di Cosenza. Il rappresentante dell’associazione cosentina ha fatto presente al Commissario Cotticelli le criticità nel protocollo per le terapie trasfusionali e di cura segnalate dai pazienti nell’ambulatorio di medicina trasfusionale, già in passato nel mirino degli ispettori ministeriali per alcune inefficienze. Indipendentemente dalla segnalazione, era già stato disposto con atto aziendale dal 19 ottobre la presa in carico di quei pazienti da parte dell’Unità Operativa Semplice di Ematologia.

Il reparto, però, presenta alcune carenze, quali ad esempio la mancanza di poltrone (almeno 6) per la terapia e attrezzature informatiche per la digitalizzazione delle cartelle, oltre che la necessità di corsi di aggiornamento per il personale sanitario. Il Commissario si è subito attivato per fare acquistare dall’azienda il materiale necessario per garantire, in maniera graduale, l’efficienza del reparto in modo che i pazienti possano essere seguiti in maniera adeguata.

In secondo luogo, sono state illustrate le problematiche emerse nel reparto Uosd di Microcitemia ed Ematologia dell’Ospedale “San Giovanni di Dio” di Crotone, dove si è registrata una carenza di personale medico e infermieristico. Carenza aggravata dal fatto che buona parte del personale attualmente in servizio è prossimo alla pensione. Diventa, pertanto, urgente e necessario, nell’ottica di assicurare la continuità del servizio, affiancare loro nuovi assunti, perché possano maturare la necessaria esperienza nell’assistenza ai pazienti affetti da talassemie ed emoglobinopatie.

Il rappresentante dell’associazione crotonese, inoltre, ha fatto presente che la macchina per la plasmaferesi terapeutica e scambio eritrocitario è ferma da svariati mesi. Ciò ha creato un notevole disagio a quei pazienti, affetti da microdrepanocitosi, che per sottoporsi alle loro terapie salvavita sono costretti a recarsi a Catanzaro. Il Commissario ha assicurato che il problema è in via di soluzione.

Terzo, i rappresentanti delle associazioni hanno posto all’attenzione del Commissario ad acta la situazione dell’Unità Funzionale Multidisciplinare per la Talassemia dell’ospedale di Locri. Innanzitutto, non viene rispettato il fabbisogno periodico di sangue dei singoli pazienti, costringendo gli stessi a sottoporsi alle emotrasfusioni a intervalli molto più brevi di quanto previsto dai protocolli di cura e causando loro una serie di disagi in vari campi (ulteriori rischi per la propria salute, problemi in campo sociale, lavorativo e familiare). In secondo luogo, esiste la reale necessità di una seconda figura medica da affiancare al medico che attualmente ha in cura i pazienti, in modo da organizzare meglio il lavoro. Problematica, questa, più volte segnalata agli organi competenti, ma finora rimasta senza soluzione.

Infine è stata affrontata la questione del Grande Ospedale Metropolitano “Bianchi-Melacrino-Morelli” di Reggio Calabria, dove il Centro per le Microcitemie rischia il declassamento da Unità Operativa Semplice Dipartimentale ad Unità Operativa Semplice. Il declassamento, con conseguente riduzione di risorse e di personale, finirebbe per ripercuotersi sulla qualità e sull’efficienza della struttura che serve attualmente diverse centinaia di pazienti e che già lavora al limite delle proprie capacità per soddisfare il fabbisogno di cure mediche di un vasto comprensorio. La struttura effettua quasi quattromila trasfusioni l’anno.

Ha in carico 76 talassemici, 15 pazienti con microdrepanocitosi, 6 con altre malattie rare che periodicamente devono sottoporsi a terapia trasfusionale; più un centinaio di soggetti affetti da emoglobinopatie congenite e circa centottanta con anemie acquisite e carenza di ferro. Le rappresentanti dell’Associazione reggina, inoltre, hanno evidenziato la necessità di avere una figura specializzata nell’informatizzazione delle cartelle cliniche dei pazienti. Si tratta di un Centro che svolge una funzione importantissima e che, lungi dall’essere declassato, andrebbe invece potenziato con l’aumento del personale medico e infermieristico, per continuare ad erogare un servizio efficiente e di qualità.

Nell’ottica della formazione della Rete di Talassemia Regionale e Nazionale, questo centro possiede tutte le carte in regola per candidarsi come struttura di riferimento regionale. Il Commissario Cotticelli, a tal proposito, si è riservato di valutare attentamente l’eventuale approvazione del nuovo Atto Aziendale.

Come rilevato dal presidente della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, «per risolvere la maggior parte delle criticità presentate, occorre riattivare il tavolo tecnico regionale istituito con Decreto Dirigenziale n° 8510 del 31/07/2018, che prevede la costituzione di un Gruppo Tecnico per la Rete Regionale della Talassemia e delle Emoglobinopatie nominando i Referenti Regionali, i Responsabili dei Centri di Microcitemia, i Direttori dei Dipartimenti di Medicina Trasfusionale e i Rappresentanti delle Associazioni di Talassemici. La formazione di una Rete Regionale andrebbe ad aggiungersi alla costituenda Rete Nazionale della Talassemia e delle Emoglobinopatie. L’istituzione della Rete Nazionale, dopo la proposta di decreto del 23/07/2020 firmato dal Ministro della Salute, attende soltanto il vaglio della conferenza Stato-Regioni». (rrm)

Fonte: CALABRIA.LIVE

Emergenza sangue e implementazione del Registro nazionale Talassemia ed Emoglobinopatie, servono coordinamento e programmazione

La soluzione di problemi cronici, come l’emergenza sangue e l’implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie, passa attraverso un maggiore coordinamento e confronto tra i soggetti coinvolti e una più efficace programmazione. È quanto emerso nell’incontro tra il presidente nazionale della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, e il direttore del Centro nazionale sangue (Cns), Vincenzo De Angeli, che si è tenuto nei giorni scorsi nella sede del Cns a Roma.

All’incontro erano presenti anche Stefania Vaglio, responsabile del coordinamento del Centro regionale sangue (Crs) della Regione Lazio, e Costanza Musci, componente del consiglio direttivo della United. Nel vertice, convocato per fare il punto della situazione sulla raccolta del sangue ai tempi del Covid-19, si è posto l’accento sul fatto che, nonostante il problema sia largamente prevedibile – si ripresenta da decenni con regolarità, negli stessi periodi dell’anno e nelle stesse aree geografiche, per cause già note – si continua a parlare di “emergenza” sangue. Sono in particolare le aree centro meridionali e le isole a soffrire di più, soprattutto durante l’estate, la carenza della preziosa risorsa ematica per l’effetto congiunto del calo di donatori e del fabbisogno crescente. È pur vero che esistono realtà dove l’emergenza viene fronteggiata con risposte adeguate.

Pertanto la United, attraverso il suo presidente Raffaele Vindigni, ha proposto l’istituzione di un organismo consultivo che metta intorno a uno stesso tavolo i rappresentanti dei soggetti coinvolti – istituzioni sanitarie, centri regionali di coordinamento e compensazione, servizi trasfusionali di riferimento, centri di raccolta, associazioni donatori, associazioni pazienti – per studiare i numeri di questa cosiddetta “emergenza”, individuare e analizzare le criticità del sistema, condividere le buone prassi e individuare una strategia di intervento per la soluzione dei vari problemi. La proposta, accolta con interesse dal direttore del Centro nazionale sangue, ha lo scopo di far facilitare il dialogo tra gli stakeholder alla ricerca di una soluzione comune.
Tra gli argomenti affrontati, anche la mancata implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie. Istituito nel 2017 per censire su base nazionale i pazienti affetti da queste patologie e ottimizzare anche a livello regionale la programmazione delle attività di medicina trasfusionale e la gestione della risorsa sangue, il Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie finora è stato implementato solo per ciò che riguarda due regioni, la Sicilia e la Sardegna, ove risiede il maggior numero di pazienti con queste patologie.

Gli intervenuti hanno auspicato che le regioni e gli organismi competenti possano dotarsi di strumenti normativi utili a imprimere un’accelerazione all’aggiornamento del Registro della Talassemia e delle Emoglobinopatie.

Fonte: Pianetasalute.com

Riconoscimento del c.d. “incremento al milione” dal compimento del diciottesimo anno di età nei confronti dei soggetti invalidi civili totali, sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222. Articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, come modificato dall’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104. Sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020

Con la presente circolare si forniscono indicazioni e chiarimenti in merito all’attuazione dell’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104, nella parte in cui, nel recepire la sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020, estende ai soggetti invalidi civili totali o sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222, di età compresa tra i diciotto e i sessanta anni, i benefici di cui all’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, finora spettanti ai soggetti con più di sessanta anni di età.

 

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INDICE

Premessa

1. Diritto alla maggiorazione per le prestazioni assistenziali agli invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi titolari di pensioni di inabilità. Importi e limiti di reddito

2. Incremento della pensione di inabilità di cui alla legge 12 giugno 1984, n. 222

2.1 Domanda

2.2 Decorrenza

 

Premessa

La sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020 ha dichiarato l’illegittimità costituzionale dell’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, nella parte in cui, con riferimento agli invalidi civili totali, dispone che l’incremento sia concesso “ai soggetti di età pari o superiore a sessanta anni”e non anche “ai soggetti di età superiore a diciotto anni”.

La citata norma infatti riconosceva un incremento del trattamento pensionistico fino a 516,46 euro al mese per tredici mensilità (c.d. “incremento al milione”) ai titolari di pensione di inabilità (invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi) o di pensione di inabilità di cui alla legge n. 222/1984, non prima del compimento del sessantesimo anno di età.

Secondo la Corte Costituzionale il requisito anagrafico di sessanta anni è irragionevole e discriminatorio perché il soggetto totalmente invalido, pur se di età inferiore ai sessanta anni, si trova in una situazione che non è certo meritevole di minor tutela rispetto a quella in cui si troverebbe al compimento del sessantesimo anno di età.

In applicazione di tale pronuncia, il decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104, recante Misure urgenti per il sostegno e il rilancio dell’economia, prevede, all’articolo 15, che: “Con effetto dal 20 luglio 2020 all’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, e successive modificazioni, le parole “di età pari o superiore a sessanta anni” sono sostituite dalle seguenti: “di età superiore a diciotto anni”.

 

1. Diritto alla maggiorazione per le prestazioni assistenziali agli invalidi civili totali, ciechi civili assoluti e sordi (pensioni di inabilità). Importi e limiti di reddito

A decorrere dal 20 luglio 2020, agli invalidi civili totali, ciechi assoluti e sordi titolari di pensione di inabilità è riconosciuta d’ufficio una maggiorazione economica tale da garantire un reddito complessivo pari, per il 2020, a 651,51 euro per tredici mensilità.

 

Requisiti anagrafici

Il diritto alla maggiorazione è riconosciuto a tutti i titolari di pensione di inabilità, in possesso dei requisiti stabiliti dalla legge, che hanno compiuto diciotto anni.

 

Requisiti reddituali

Per avere diritto al beneficio sono necessari i seguenti requisiti reddituali (importi 2020):

a) il beneficiario non coniugato deve possedere redditi propri non superiori a 8.469,63euro (pari all’importo massimo moltiplicato per tredici mensilità);

b) il beneficiario coniugato (non effettivamente e legalmente separato) deve possedere:

  • redditi propri di importo non superiore a 8.469,63 euro;
  • redditi cumulati con quello del coniuge di importo annuo non superiore a 14.447,42 euro.

Se entrambi i coniugi hanno diritto all’incremento, questo concorre al calcolo reddituale. Pertanto, nel caso in cui l’attribuzione del beneficio a uno dei due comporti il raggiungimento del limite di reddito cumulato, nulla è dovuto all’altro coniuge. Se invece il limite non viene raggiunto, l’importo dell’aumento da corrispondere a un coniuge deve tener conto del reddito cumulato comprensivo dell’aumento già riconosciuto all’altro.

Ai fini della valutazione del requisito reddituale concorrono i redditi di qualsiasi natura, ossia i redditi assoggettabili ad IRPEF, sia a tassazione corrente che a tassazione separata, i redditi tassati alla fonte, i redditi esenti da IRPEF, sia del titolare che del coniuge.

Al contrario non concorrono al calcolo reddituale  i seguenti redditi: il reddito della casa di abitazione, le pensioni di guerra, l’indennità di accompagnamento, l’importo aggiuntivo di 300.000 lire (154,94 euro) previsto dal comma 7 dell’articolo 70 della legge 23 dicembre 2000, n. 388, i trattamenti di famiglia, l’indennizzo previsto dalla legge 25 febbraio 1992, n. 210, in favore dei soggetti danneggiati da complicanze di tipo irreversibile a causa di vaccinazioni obbligatorie, trasfusioni e somministrazioni di emoderivati.

 

2. Incremento della pensione di inabilità di cui alla legge 12 giugno 1984, n.222

In forza dell’articolo 38, comma 4, della legge n. 448/2001, come modificato dall’articolo 15 del decreto-legge n. 104/2020,  ai titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge n. 222/1984, di età superiore a diciotto anni, è riconosciuto un incremento per tredici mensilità della misura della maggiorazione sociale di cui all’articolo 1 della legge 29 dicembre 1988, n. 544, fino a garantire un reddito mensile proprio pari a 516,46 euro al mese (c.d. incremento al milione), a condizione che non si superino i limiti di reddito, personale e cumulato con quello del coniuge, fissati dal comma 5 del medesimo articolo 38.

 

2.1 Domanda

Considerato che l’articolo 38, comma 4, della legge n. 448/2001 prevede l’applicazione dell’incremento di cui all’articolo 38, comma 1, alla maggiorazione di cui alla legge n. 544/1988 che, ai sensi dell’articolo 1, comma 10, della medesima legge, può essere riconosciuta solo a domanda, gli interessati di età inferiore ai sessanta anni, ricorrendo i prescritti requisiti, devono presentare istanza per ottenere congiuntamente la maggiorazione ed il relativo incremento, secondo le consuete modalità.

 

2.2 Decorrenza

Il beneficio viene attribuito dal primo giorno del mese successivo alla presentazione della domanda, sempreché ricorrano le condizioni reddituali e il compimento dell’età stabilita dalla disposizione.

Si precisa che la decorrenza non può comunque essere anteriore al 1° agosto 2020.

Per i titolari di pensione di inabilità che presentino la domanda di beneficio entro il 9 ottobre 2020, può essere riconosciuta la decorrenza dal 1° agosto 2020, ove espressamente richiesto.

Con riferimento agli aspetti non disciplinati con la presente circolare si rinvia alle circolari e ai messaggi pubblicati dall’Istituto in materia, ove compatibili.

 

Il Direttore Generale

Gabriella di Michele

 

Fonte: INPS

Talassemia e carcinoma epatocellulare: legami e rischi

L’aumento della sopravvivenza e della durata della vita dei pazienti talassemici, nel contesto di un migliore monitoraggio e chelazione del sovraccarico di ferro, hanno tuttavia anche aumentato l’incidenza di malattie e complicanze, che avevano meno probabilità di svilupparsi. Tra questi, uno dei più preoccupanti degli ultimi anni è il carcinoma epatocellulare (HCC). A causa delle trasfusioni di sangue, molti pazienti con talassemia sono o sono stati infettati dal virus dell’epatite C (HCV) o del virus dell’epatite B (HBV), specialmente quelli nati prima degli anni ’90 o in paesi in cui la vaccinazione HBV universale e programmi di sangue sicuri non lo sono ancora completamente implementato. Tuttavia, l’HCC è stato descritto anche in pazienti non trasfusi e in quelli che sono HCV e HBV negativi. Pertanto, altri fattori di rischio sono coinvolti nell’epatocarcinogenesi nella talassemia. La seguente revisione analizza la letteratura recente sul ruolo di diversi fattori di rischio nella progressione della malattia epatica nella talassemia, nonché l’importanza della sorveglianza. Il trattamento dell’HCC nella talassemia è ancora molto dibattuto e richiede ulteriori studi. Leggi

Scarica il documento: Carcinoma epatocellulare in pazienti adulti con talassemia_ un’opinione di esperti basata su prove attuali

 

Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie. Speranza firma proposta di Decreto Ministeriale

Verranno adottate le linee guida specifiche per la corretta applicazione dei protocolli terapeutici e dei percorsi di assistenza per i malati di talassemia e delle emoglobinopatie, malattie che sono incluse nella lista ufficiale di quelle rare definita nel Decreto Ministeriale n. 279 del 18 maggio 2001, attualmente in vigore e che possono contare su un finanziamento di 100mila euro l’anno.

23 LUG – Il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha firmato oggi la proposta di Decreto Ministeriale per l’istituzione della Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie. Si tratta – si legge in una nota del ministero – “di un ulteriore passo avanti nella direzione della tutela dei malati di talassemia ed emoglobinopatie”.

“Il DM, infatti, – prosegue la nota – consentirà di individuare il Centro di coordinamento in ogni regione deputato ad assicurare il collegamento funzionale tra i singoli presidi della rete e le altre strutture e servizi, come i centri per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia”.

“Siamo in una fase in cui è fondamentale riportare l’attenzione su tutte le patologie che, a causa dell’emergenza Covid-19, negli ultimi mesi sono state trascurate. Tra queste merita grande impegno il mondo delle malattie rare. Serve uno sforzo costante per assicurare ai pazienti una migliore qualità della vita e delle cure. Questo atto va nella giusta direzione di mettere in rete i centri dedicati a talassemia ed emoglobinopatie per far emergere le migliori pratiche e rafforzare il sostegno ai malati”, spiega il ministro Speranza.

Il ministero sottolinea che verranno così adottate le linee guida specifiche per la corretta applicazione dei protocolli terapeutici e dei percorsi di assistenza per i malati di talassemia e delle emoglobinopatie, malattie che sono incluse nella lista ufficiale di quelle rare definita nel Decreto Ministeriale n. 279 del 18 maggio 2001, attualmente in vigore.

La normativa ha previsto un finanziamento di 100mila euro annui, risorse che serviranno a realizzare strumenti informativi per la creazione di una community per il confronto e lo scambio di esperienze, ma anche per la rilevazione di dati per il monitoraggio dei servizi offerti.

“Il Servizio sanitario nazionale – conclude la nota ministeriale – mette dunque ancora una volta al centro del sistema il paziente, assicurandogli, attraverso l’istituzione della Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie, modalità omogenee su tutto il territorio e l’integrazione dell’attività ospedaliera per acuti e post acuti con l’attività territoriale. L’iniziativa nasce anche con il coinvolgimento della Federazione UNITED (Federazione nazionale delle Associazione dei pazienti affetti da Talassamia, Drepanocitosi e anemie rare) e della Società scientifica SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)”.

Fonte: quotidianosanità.it

United Onlus partecipa a Italy of Tomorrow

Carissime federate, carissimi associati, gentilissimi lettori e sostenitori, United Onlus partecipa al grande evento Italy Of Tomorrow, una piattaforma digitale per aggregare persone e aziende con l’obiettivo di trovare soluzioni immediate, innovative e utili alla crisi economica e sociale causata dal Covid-19 e che attualmente coinvolge molteplici settori.
Ma, soprattutto, è un’opportunità per tutti di dare concretamente il proprio contributo.
Italy Of Tomorrow è un’iniziativa nata dal lavoro di circa 80 volontari e co-organizzata insieme alla Fondazione GaragErasmus

La pandemia ha accelerato il passaggio a un modello collaborativo non incentrato sulla presenza fisica. Ecco perché il 10, 11 e 12 luglio si svolgerà interamente online l’evento “LABS FOR ITALY, More than a Hackathon”; promosso da Italy Of Tomorrow e co-organizzato dalla Fondazione GaragErasmus. Persone ed aziende, lavorando in team su una piattaforma condivisa, si impegneranno a trovare soluzioni innovative, immediate e attuabili per rispondere alle sfide socio-economiche del nostro Paese. I progetti più validi verranno accompagnati verso la realizzazione attraverso risorse dedicate.
Italy of Tomorrow ha ricevuto l’adesione da diversi partner tra cui: Assolombarda, il Comune di Milano, nell’ambito del progetto APProach in collaborazione con la Comunità Europea e del progetto #STEMintheCity – l’evento per diffondere la cultura delle STEM, rimuovere gli stereotipi culturali che allontanano le ragazze dai percorsi di studio delle materie tecnico scientifiche – nonché da diverse realtà aziendali, associative e accademiche come Italia Start Up, Impact Hub Italia e l’Università di Roma “Tor Vergata”.

Come funziona

L’evento è aperto a tutti: persone e aziende. Studenti e professionisti. Artisti e accademici. Istituzioni e società civile. Chiunque abbia voglia di ascoltare, condividere, proporre e generare sinergie.

Per partecipare è sufficiente avere una connessione internet e iscriversi sul sito.

L’obiettivo è mettere a fattor comune idee per elaborare e sviluppare un progetto di valore, innovativo e attuabile rapidamente a beneficio dell’Italia, a supporto del suo sviluppo, della sua modernizzazione e della sua capacità in futuro di rispondere prontamente a simili emergenze. Un processo concentrato nell’arco di 48 ore, nel classico approccio degli hackathon che ha portato spesso a risultati sorprendenti.

Scarica la Brochure dell’evento

Collegati al sito https://italyoftomorrow.com/, clicca su SFIDE e ci troverai all’interno della sfida “I Problemi del Volontariato”, clicca su Partecipa, registrati e sarai protagonista della nostra sfida.

La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia

Reblozyl regola la maturazione dei globuli rossi (RBC) allo stadio tardivo per ridurre o eliminare potenzialmente la necessità di trasfusioni di globuli rossi regolari

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide ad essere approvato nell’Unione Europea, rappresentando una nuova classe di terapia

PRINCETON, NJ & CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) e Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi.”

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile. “

Informazioni su MEDALIST

MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di Reblozyl più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più la BSC negli adulti con IPSS-R definito molto basso, MDS non del (5q) a rischio basso o intermedio. Tutti i pazienti erano RBC dipendenti dalle trasfusioni ed erano refrattari o intolleranti alla precedente terapia con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), oppure erano naïve all’ESA e probabilmente non rispondevano a causa di livelli sierici di eritropoietina endogena di ≥ 200 U / L e non avevano alcun trattamento precedente con agenti modificanti la malattia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC con Reblozyl , l’endpoint primario dello studio, con il 37,9% dei pazienti trattati con Reblozyl che ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio rispetto al 13,2% di pazienti con placebo. Lo studio ha anche soddisfatto l’endpoint secondario dell’indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane entro le prime 24 e 48 settimane dello studio, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo.

La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) era di grado 1-2. TEAE di grado 3 o 4 sono stati riportati nel 42,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl e nel 44,7% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl. Le reazioni avverse di grado più comune ( > 10%) comprendevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione delle vie respiratorie superiori, bronchite e infezione del tratto urinario.

I risultati dello studio MEDALIST sono stati presentati per la prima volta durante la sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2018 (ASH Abstract # 001) e sono stati selezionati per il Best of ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione MEDALIST nel gennaio 2020.

Informazioni su MDS

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

A proposito di CREDERE

BELIEVE è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 3, controllato verso placebo, che confronta Reblozyl più BSC rispetto a placebo più BSC negli adulti che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari (6-20 unità di globuli rossi ogni 24 settimane senza periodo di trasfusione maggiore di 35 giorni durante quel periodo) a causa della beta talassemia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC durante le settimane da 13 a 24 rispetto all’intervallo di base di 12 settimane prima della randomizzazione (21,4% di Reblozyl contro 4,5% di placebo), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Lo studio ha anche raggiunto l’endpoint secondario di riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33% (con una riduzione di almeno due unità) durante le settimane da 37 a 48, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo. Lo studio ha anche incontrato un endpoint esplorativo, con il 70,5% dei pazienti trattati con Reblozylraggiungere una riduzione di almeno il 33% nel carico trasfusionale di RBC di almeno due unità per 12 settimane consecutive rispetto all’intervallo di 12 settimane prima del trattamento, rispetto al 29,5% dei pazienti trattati con placebo.

La maggior parte dei TEAE era di grado 1-2. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 5,4% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl . Le reazioni avverse più comuni ( > 10%) sono state mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.

I risultati del processo BELIEVE sono stati presentati per la prima volta durante il meeting annuale ASH a dicembre 2018 e selezionati per il meglio di ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione BELIEVE nel marzo 2020.

Informazioni sulla beta talassemia

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di un numero inferiore e inferiore di globuli rossi sani, spesso portando a una grave anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare ad altre complicazioni per i pazienti – nonché ad altri gravi problemi di salute. Le opzioni terapeutiche per l’anemia associata alla beta talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi che possono potenzialmente contribuire al sovraccarico di ferro, il che può causare gravi complicazioni come il danno d’organo. In tutti gli Stati Uniti, Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, ci sono circa 17000 pazienti con beta talassemia.

Informazioni su Reblozyl ®

Reblozyl (luspatercept-aamt), un agente di maturazione eritroide di prima classe, promuove la maturazione dei globuli rossi allo stadio avanzato in modelli animali. Bristol Myers Squibb e Acceleron stanno sviluppando congiuntamente Reblozyl come parte di una collaborazione globale. Reblozyl è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di:

  • anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari e
  • anemia in mancanza di un agente stimolante l’eritropoiesi e che richiede 2 o più unità di globuli rossi nell’arco di 8 settimane in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso o intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS / MPN-RS-T).

Reblozyl non è indicato per l’uso come sostituto delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti che richiedono una correzione immediata dell’anemia.

Importanti informazioni sulla sicurezza negli Stati Uniti

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Trombosi / tromboembolia

Nei pazienti adulti con beta talassemia, eventi tromboembolici (TEE) sono stati riportati in pazienti trattati con REBLOZYL 8/223 (3,6%). I TEE includevano trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi venosa portale e ictus ischemico. I pazienti con noti fattori di rischio per tromboembolia (splenectomia o uso concomitante della terapia ormonale sostitutiva) possono presentare un ulteriore aumento del rischio di condizioni tromboemboliche. Considerare la tromboprofilassi nei pazienti ad aumentato rischio di TEE. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di eventi tromboembolici e istituire prontamente il trattamento.

Ipertensione

L’ipertensione è stata riportata nel 10,7% (61/571) dei pazienti trattati con REBLOZYL. In tutti gli studi clinici, l’incidenza di ipertensione di grado da 3 a 4 variava dall’1,8% all’8,6%. Nei pazienti con beta talassemia con pressione arteriosa normale al basale, 13 (6,2%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥130 mm Hg e 33 (16,6%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥80 mm Hg. Nei pazienti adulti con MDS con pressione sanguigna normale al basale, 26 (29,9%) pazienti hanno sviluppato SBP ≥130 mm Hg e 23 (16,4%) pazienti hanno sviluppato DBP ≥80 mm Hg. Monitorare la pressione sanguigna prima di ogni somministrazione. Gestire nuove o esacerbazioni di ipertensione preesistente utilizzando agenti antiipertensivi.

Tossicità embrio-fetale

REBLOZYL può causare danni al feto quando somministrato a donne in gravidanza. REBLOZYL ha causato un aumento della perdita post-impianto, una riduzione delle dimensioni della figliata e un’aumentata incidenza di variazioni scheletriche negli studi su ratto e coniglio in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza il potenziale rischio per un feto. Consigliare alle donne in età fertile di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale.

REAZIONI AVVERSE

Beta Talassemia

  • Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 3,6% dei pazienti trattati con REBLOZYL. Le reazioni avverse gravi che si verificano nell’1% dei pazienti includevano incidente cerebrovascolare e trombosi venosa profonda. Una reazione avversa fatale si è verificata in 1 paziente trattato con REBLOZYL deceduto a causa di un caso non confermato di leucemia mieloide acuta (LMA)
  • Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% per REBLOZYL e l’1% in più rispetto al placebo) sono state mal di testa (26% vs 24%), dolore osseo (20% vs 8%), artralgia (19% vs 12%), affaticamento (14 % vs 13%), tosse (14% vs 11%), dolore addominale (14% vs 12%), diarrea (12% vs 10%) e vertigini (11% vs 5%)

Sindromi mielodisplastiche

  • Le reazioni avverse di grado > 3 (≥2%) includevano affaticamento, ipertensione, sincope e dolore muscoloscheletrico. Una reazione avversa fatale si è verificata in 5 (2,1%) pazienti
  • Le reazioni avverse più comuni (≥10%) includevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite e infezione del tratto urinario

ALLATTAMENTO

Non è noto se REBLOZYL sia escreto nel latte materno o assorbito sistemicamente dopo l’ingestione da parte di un bambino in allattamento. REBLOZYL è stato rilevato nel latte dei ratti in allattamento. Quando un farmaco è presente nel latte animale, è probabile che sia presente nel latte materno. Poiché molti farmaci vengono escreti nel latte materno e a causa degli effetti sconosciuti di REBLOZYL nei bambini, è necessario decidere se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento. A causa della possibilità di gravi reazioni avverse nel bambino allattato al seno, l’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento e per 3 mesi dopo l’ultima dose .

Consultare le informazioni complete sulla prescrizione e il riassunto delle caratteristiche del prodotto per REBLOZYL

Bristol Myers Squibb: Advancing Cancer Research

A Bristol Myers Squibb, i pazienti sono al centro di tutto ciò che facciamo. L’obiettivo della nostra ricerca sul cancro è aumentare la qualità della vita dei pazienti, la sopravvivenza a lungo termine e rendere possibile la cura. Sfruttiamo la nostra profonda esperienza scientifica, tecnologie all’avanguardia e piattaforme di scoperta per scoprire, sviluppare e fornire nuovi trattamenti per i pazienti.

Basandosi sul nostro lavoro di trasformazione e retaggio in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti tumori, i nostri ricercatori stanno avanzando una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia con cellule immunitarie, questo include agenti per cellule T del recettore dell’antigene chimerico di registrazione (CAR) per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie di terapia cellulare e genica. Stiamo sviluppando terapie antitumorali dirette a percorsi biologici chiave utilizzando la nostra piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata la base delle nostre terapie approvate per il mieloma multiplo e diversi composti promettenti nello sviluppo precoce e intermedio. I nostri scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi che abbiamo fatto e aiutare più pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è la chiave per offrire potenziali nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il crescente problema della resistenza all’immunoterapia. Forniamo innovazione internamente e in collaborazione con il mondo accademico, il governo, i gruppi di patrocinio e le società biotecnologiche, per contribuire a rendere la promessa di medicinali trasformativi una realtà per i pazienti.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un’azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visitaci su BMS.com o seguici su LinkedIn , Twitter , YouTube , Facebook e Instagram .

Celgene e Juno Therapeutics sono controllate al 100% da Bristol-Myers Squibb Company. In alcuni paesi al di fuori degli Stati Uniti, a causa delle leggi locali, Celgene e Juno Therapeutics sono denominati Celgene, una società Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, una società Bristol Myers Squibb.

Informazioni su Acceleron

Acceleron è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie gravi e rare. La leadership di Acceleron nella comprensione della biologia della superfamiglia TGF-beta e dell’ingegneria delle proteine ​​genera composti innovativi che coinvolgono la capacità del corpo di regolare la crescita e la riparazione cellulare.

Acceleron concentra i suoi sforzi di commercializzazione, ricerca e sviluppo nelle malattie ematologiche e polmonari. In ematologia, Acceleron e il suo partner di collaborazione globale, Bristol Myers Squibb, stanno co-promuovendo REBLOZYL® (luspatercept-aamt), il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato, negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia in alcuni disturbi del sangue. Le aziende stanno inoltre sviluppando luspatercept per il trattamento dell’anemia cronica nelle popolazioni di pazienti con MDS, beta talassemia e mielofibrosi. A livello polmonare, Acceleron sta sviluppando sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, dopo aver recentemente riportato risultati positivi al vertice dello studio PULSAR di fase 2.

Per ulteriori informazioni, visitare www.acceleronpharma.com . Segui Acceleron sui social media: @AcceleronPharma e LinkedIn .

Dichiarazione di prudenza di Bristol Myers Squibb in merito alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in merito, tra l’altro, alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono o possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulla performance storica e sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri risultati, obiettivi, piani e obiettivi finanziari futuri e comportano rischi, assunzioni e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, difficili da prevedere, potrebbero essere al di fuori del nostro controllo e potrebbero causare i nostri futuri risultati finanziari, obiettivi, i piani e gli obiettivi differiscono materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Questi rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra l’altro, che l’esito delle negoziazioni sui prezzi e sui rimborsi nei singoli paesi in Europa può ritardare o limitare il potenziale commerciale di Reblozyl per le indicazioni descritte in questo comunicato e se tale prodotto candidato per tali indicazioni aggiuntive descritte in questa versione avranno successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa dovrebbero essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che incidono sul business e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione dei fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2019, aggiornata dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni correnti sul modulo 8- K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro.

Dichiarazione cautelativa di Acceleron relativa alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sulla strategia, i piani e le prospettive future di Acceleron, comprese le dichiarazioni riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione dei composti di Acceleron, la tempistica per lo sviluppo clinico e l’approvazione normativa dei composti di Acceleron, i tempi previsti per la comunicazione dei dati dai dati clinici in corso studi clinici e il potenziale di Reblozyl® (luspatercept-aamt) come farmaco terapeutico. Le parole “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “” progetto “,” dovrebbe ” “target”, “will”, “vorrebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali,

e che i composti di Acceleron non riceveranno l’approvazione normativa o diventeranno prodotti di successo commerciale. Questi e altri rischi e incertezze sono identificati nella sezione “Fattori di rischio” inclusa nella relazione annuale più recente di Acceleron sul modulo 10-K, nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q e in altri documenti che Acceleron ha effettuato e che può effettuare con la SEC in il futuro.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle opinioni, i piani, le stime, le ipotesi e le proiezioni attuali della direzione in merito a eventi futuri e Acceleron non si assume e declina espressamente alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali.

Fonte: Bristol Myer Squibb

Ricerca ematologica, medaglia Henry M. Stratton alla professoressa Cappellini dell’Università di Milano

Prof. Maria Cappellini

Washington (USA),

23 giugno 2020 – La Società Americana di Ematologia conferisce a Maria Domenica Cappellini, dell’Università degli Studi di Milano, e a Michelle Le Beau, dell’Università di Chicago, la Medaglia Henry M. Stratton 2020 per il contributo alla ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

Intitolata alla memoria di Henry Maurice Stratton, cofondatore di Grune & Stratton (la casa editrice medica che per prima pubblicò Blood, la rivista ufficiale dell’American Society of Hematology), la medaglia Henry M. Stratton premia due senior investigators che abbiano fornito un contributo pluriennale e riconosciuto nell’ambito della ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

La Professoressa Maria Domenica Cappellini, docente dell’Università Statale di Milano, è stata premiata per le ricerche su terapie innovative per le sindromi talassemiche e l’anemia falciforme, tra cui la terapia genica e altri nuovi trattamenti farmacologici. Le nuove cure potrebbero cambiare significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita di questi pazienti oggi dipendenti dalla terapia trasfusionale.

Maria Domenica Cappellini lavora da circa quarant’anni nella ricerca traslazionale e clinica sulla talassemia. Con l’avvento delle tecniche di biologia molecolare negli anni Ottanta, ha caratterizzato i genotipi e i fenotipi di beta talassemia major, beta talassemia intermedia, alfa talassemia e rare combinazioni di talassemie la cui definizione ha contribuito al riconoscimento delle basi genetiche e dei meccanismi fisiopatologici di queste condizioni ereditarie. I risultati ottenuti hanno costituito un importante patrimonio  riconosciuto a livello internazionale per la consulenza genetica e la diagnosi prenatale.

“È per me un grande onore ricevere un premio così importante dall’American Society of Hematology – commenta Cappellini – Non mi sarei mai aspettata il riconoscimento della comunità scientifica internazionale per il lavoro compiuto in 40 anni di ricerca sulle malattie ematologiche rare. Sarà un momento molto emozionante nella mia vita”.

L’ultimo studio internazionale coordinato da Maria Domenica Cappellini, ha coinvolto 65 centri in 15 diversi paesi nel mondo ed è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La ricerca illustra i risultati che hanno portato alla registrazione di un farmaco, il Luspatercept, in grado di ridurre il fabbisogno trasfusionale nei pazienti affetti da talassemia. Questo è il primo studio che introduce una terapia farmacologica in alternativa alle trasfusioni per la terapia delle sindromi talassemiche.

Fonte: insalute news

LA DREPANOCITOSI TRA TERAPIE ATTUALI E NUOVE CURE

Oggi, 19 giugno, si celebra la giornata internazionale della Drepanocitosi. La UNITED coglie l’occasione per portarvi a conoscenza delle nuove terapie e dei nuovi farmaci in fase di registrazione in Italia. Non c’è maniera migliore di celebrare la giornata internazionale dei Drapanocitici informandovi sulle nuove terapie farmacologiche.
Buona visione !!!

#united #Drepanocitosi #avis #fratres #fidas #Talassemia #crocerossa #giornatainternazionaledelladrepanocitosi #mettiamocilafaccia #live #webmarte #health #hospital

Diretta Live !!! Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.

Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.
Promossa dalla United Onlus in collaborazione con Web Marte, conversazione con la professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte mondiali di beta-talassemia.

La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!

Buona Visione.

Diretta Live !!! Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Discussione in diretta LIVE sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Buona Visione.

Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Vi invitiamo a seguire il 5 giugno, alle ore 19:00, una discussione in diretta sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione sarà trasmessa LIVE sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Non perdetela!

Grave lutto per Fasted Sicilia, ieri sera è venuta a mancare la Consigliera Giusy Mastroeni

Un terribile momento di angoscia e amarezza ci ha colti ieri sera per la notizia della tragica scomparsa della consigliera di Fasted Sicilia Giusy Mastroeni. Prima fondatrice e Vice-Presidente della FASTED S. AGATA, Consigliere Regionale dal 2017, e da alcuni mesi Vice-Presidente della FASTED MESSINA, nostre federate.

Giusy aveva solo 40 anni e si è sempre distinta per la sua gioia di vivere, per la sua combattività, per la sua tenacia a lottare per la talassemia, con sacrifici fisici indicibili anche quando già combatteva la sua personale battaglia contro un male disgraziato che alla fine l’ha vinta.

Fino ai suoi ultimi momenti ha avuto il pensiero alle incombenze dell’Associazione e degli associati e in ultimo ha voluto, piuttosto che fiori e corone per il proprio funerale, che si devolvessero donazioni all’Associazione di Messina.

Noi vogliamo ricordarla e ringraziarla per la splendida collaborazione nella campagna di sensibilizzazione alla donazione del sangue #mettiamocilafaccia, lanciata durante il periodo più duro dell’emergenza Covid, e vogliamo ricordarla per la sua straordinaria forza.

Alla famiglia, al suo compagno e a tutta la famiglia di Fasted Messina va il nostro più sentito cordoglio.

Ciao Giusy

Il Presidente Raffaele Vindigni

 

Impatto Covid-19 sulla popolazione talassemica

ALT FERRARA con la collaborazione di UNITED ONLUS, da seguito alla pubblicazione del risultato del questionario che abbiamo fatto in questo periodo di emergenza di Covid-19.

La UNITED patrocina iniziative proposte delle Federate ad essa associate, ALT FERRARA in questo periodo di emergenza Covid-19, ha ritenuto opportuno capire lo stato emotivo vissuto dal paziente Talassemico ed il suo rapporto con la propria Associazione di riferimento.

Invitiamo tutte le Federate Italiane a presentare i propri progetti per studiarne la fattibilità ed eseguirli insieme.

La UNITED ringrazia ALT FERRARA, per la bella iniziativa, augurandosi che il risultato del questionario sia da aiuto per future ricerche.

Scarica il questionario cliccando qui o sull’immagine sopra.

Fonte: United Onlus

International Thalassaemia Day 2020 – Messaggio del Presidente United Onlus

Oggi 8 Maggio giornata Internazionale della Talassemia, il presidente Raffaele Vindigni insieme al Direttivo si rivolge a tutti quanti i pazienti, alla comunità scientifica, alle associazioni donatori e pazienti per ringraziarvi dell’impegno assunto e mantenuto sino ad oggi, e augurare il meglio per questo giorno. Cerchiamo di rimanere gioiosi e di fare festa anche oggi, nonostante l’emergenza Covid-19, perché per essere felici non è necessaria una festa in piazza, ma basta accendere i nostri cuori, ogni giorno.

 

Giornata mondiale della talassemia, il ringraziamento dei pazienti ai donatori di sangue

logo AVIS nazionale

«Abbiamo e avremo sempre bisogno di voi. Perché donare il sangue significa donare vita». È il messaggio, tanto semplice quanto potentissimo, che i pazienti talassemici hanno voluto registrare e inviare ad AVIS Nazionale e a tutte le altre associazioni di donatori, per la straordinaria risposta fornita di fronte alla carenza di sangue che si era registrata a inizio marzo. Una carenza accentuata dalle difficoltà nel potersi recare nei centri trasfusionali a causa dell’emergenza Coronavirus.

Un messaggio che, in occasione della Giornata mondiale della talassemia che si celebra l’8 maggio, assume un significato ancora più profondo: «L’inizio della pandemia stava mettendo a dura prova non solo il sistema sanitario, ma i pazienti stessi che rischiavano di non poter ricevere le trasfusioni di cui hanno costantemente bisogno – spiega Raffaele Vindigni, presidente di United Onlus, la Federazione nazionale delle associazioni di talassemia, drepanocitosi e anemie rare – Per fortuna gli appelli lanciati da istituzioni e associazioni hanno avuto effetto e le scorte di sangue sono state ripristinate in poco tempo».

Il Covid-19 ha impedito ai volontari di United di scendere nelle piazze per le iniziative organizzate in occasione della giornata mondiale: niente camminate non agonistiche nelle piazze italiane, con autoemoteche per la raccolta di sangue e banchetti informativi per sensibilizzare alla donazione. Tutto rinviato al prossimo anno. Internet e, soprattutto, i social network, hanno però permesso di avviare, nel corso delle settimane, campagne informative volte a promuovere la cultura del dono e la sua importanza strategica per migliaia di pazienti.

«Abbiamo lanciato l’hashtag #mettiamocilafaccia – racconta il presidente – e abbiamo aderito alla campagna #magnificodonare promossa da AVIS in collaborazione con la cantante Chiara Galiazzo. L’obiettivo era quello di spiegare a cosa serve il sangue che viene donato, perché non serve soltanto alle persone talassemiche, ma è un bene primario al servizio della collettività». Come sempre avviene, è nei momenti di difficoltà che viene fuori il meglio di noi, per questo Vindigni ha voluto sottolineare come «questa emergenza ci ha fatto capire che le donazioni devono avvenire regolarmente così da garantire a tutti la possibilità di curarsi e di vivere».

Ad oggi sono oltre 7mila i pazienti in Italia affetti da questa malattia ereditaria del sangue, nota anche come “anemia mediterranea” per via dell’area geografica in cui, nel corso degli anni, si è diffusa maggiormente.

Fonte: AVIS

International Thalassaemia Day 2020

Come ogni anno, la Giornata internazionale della talassemia quest’anno ha un tema distinto, con l’obiettivo di raggiungere la sua missione nel migliorare la vita e superare le aspettative per i pazienti affetti da talassemia in tutto il mondo.
Il tema del 2020 è : ” L’alba di una nuova era per la talassemia: È tempo di uno sforzo globale per rendere accessibili e accessibili ai pazienti nuove terapie ”.
Perché è stato selezionato questo tema:

I notevoli sviluppi scientifici nel campo della talassemia, negli ultimi anni, inclusa la recente approvazione da parte delle autorità regolatorie ufficiali di nuove terapie che promettono di cambiare radicalmente il decorso di questa malattia, hanno ispirato la selezione di questo argomento per la Giornata internazionale della talassemia 2020. Qui al TIF crediamo che queste terapie nuove e innovative   stiano segnando una svolta nella storia del disturbo e offrano opportunità straordinarie, che dobbiamo cogliere se vogliamo migliorare la nostra qualità della vita.

Inoltre, questo tema corrisponde alla recente decisione della Federazione di lanciare il “Forum internazionale TIF sull’accessibilità, l’efficacia e la sostenibilità delle terapie per i disturbi dell’emoglobina (TIF.ACCESS)”, che con il supporto del Comitato scientifico consultivo internazionale del TIF e del comitato consultivo della comunità di pazienti , mira a:

  1. fornire informazioni e formazione tempestive e affidabili a pazienti, operatori sanitari e altre parti interessate e partner attivi nel campo delle emoglobinopatie, considerando l’aumento di terapie innovative e
  2. affrontare le questioni relative all’accessibilità, sicurezza, efficacia e disponibilità (ASEA) di nuove terapie in diverse regioni del mondo, tenendo conto dell’indice di sviluppo umano e della spesa sanitaria di ciascun paese interessato.
Terapie nuove e innovative per la talassemia:

La scoperta e lo sviluppo di nuove terapie e farmaci per la talassemia è stata notevole, per non dire altro, negli ultimi anni. Nel 2019, diverse aziende farmaceutiche hanno compiuto progressi significativi negli studi clinici sui medicinali per questo disturbo dell’emoglobina, 2 dei quali si distinguono per la loro recente autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Food and Drug Administration (FDA) o dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Nel frattempo, altre terapie e farmaci per la talassemia con un potenziale significativo sono attualmente in preparazione.

ZYNTEGLO (cellule autologhe CD34 + che codificano per il gene βA-T87Q-globina †) è la prima e unica terapia genica innovativa una tantum per la β-talassemia dipendente dalle trasfusioni di Bluebird Bio che offre ai pazienti il ​​potenziale per raggiungere la completa indipendenza trasfusionale. La terapia è stata approvata dall’EMA a giugno 2019 e la Germania è il primo paese a offrire commercialmente Zynteglo con l’ospedale universitario di Heidelberg, il primo centro di trattamento qualificato per somministrare questa terapia genica ai pazienti.

TIF ha pubblicato 2 opuscoli educativi sulla rivoluzionaria terapia genica che possono aiutarti a migliorare la tua comprensione sulla sua applicazione per i pazienti con talassemia.
Clicca sulle immagini per scoprire di più:

Nel novembre 2019, la FDA ha approvato REBLOZYL  (Luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia nella β-talassemia negli adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi regolari (RBC). Reblozyl è un agente di maturazione eritroide, sviluppato congiuntamente da Celgene e Acceleron Pharma. L’approvazione del ME è attualmente in attesa e dovrebbe essere ottenuta nel 2020. Questo farmaco promette immensi miglioramenti della qualità della vita e della salute dei pazienti con talassemia oltre a significativi benefici per la salute pubblica, come la spesa sanitaria.

 

 

 

 

Ulteriori informazioni su Reblozyl

 

TIF ha sviluppato un opuscolo informativo per il paziente appositamente per Reblozyl di cui è possibile accedere QUI.

Fonte: TIF – Thalassaemia International Federation

Grave lutto per il Presidente United

Il Consiglio Direttivo di United partecipa al dolore del Presidente Raffaele Vindigni per la perdita del caro papà. In questo momento stanno pervenendo da parte dei presidenti e dei componenti delle asssociazioni federate numerosi messaggi di cordoglio.

Sentite condoglianze da parte di tutti noi Raffaele.

Il Consiglio Direttivo,

Anemia dipendente dalle trasfusioni, parere positivo europeo a luspatercept, capostipite di una nuova classe

Il comitato di esperti dell’agenzia europea del farmaco, il Chmp, ha dato parere favorevole all’approvazione di luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l’organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina).

Sviluppato da Celgene, ora parte di BritsolMyerSquibb, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà posto in commercio con il marchio  Reblozyl. Sarà disponibile in polvere da 25 mg e 75 mg per soluzione iniettabile.

Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) ed è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il nuovo farmaco agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

I benefici del farmaco si basano sulla sua capacità di ridurre il numero di trasfusioni in pazienti con SMD o beta-talassemia. Gli effetti collaterali più comuni sono bronchite, infezione delle vie urinarie, infezione delle vie respiratorie superiori, influenza, ipersensibilità, iperuricemia, vertigini, mal di testa, cefalea, sincope o presincope, vertigini, ipertensione, eventi tromboembolici, dispnea, diarrea, nausea, mal di schiena, artralgia, dolore osseo, stanchezza, astenia e reazioni del sito di iniezione.

L’indicazione completa che ha ricevuto il parere positivo del Chmp è: “trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (SMD) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono ammissibili per la terapia a base di eritropoietina e per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a beta-talassemia”.

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul NEJM, che ha valutato il farmaco in pazienti con SMD a bassissimo, basso e medio rischio non-del(5q) con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale maggiore di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio, rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti del gruppo luspatercept rispetto al placebo ha raggiunto almeno 12 settimane di indipendenza dalle trasfusioni durante le prime 24 e 48 settimane dello studio.

Fonte: Pharmastar

Anemia falciforme, il punto sulle ultime novità dal congresso americano di ematologia.

All’ultimo congresso americano di ematologia, l’ASH, sono state presentate diverse novità sulla terapia dell’anemia falciforme, dagli ultimi dati sull’anticorpo monoclonale crizanliizumab e su un altro farmaco, voxeletor, ai risultati preliminari su nuovi farmaci che interferiscono con l’infiammazione, agli studi sulla terapia genica. Ne parliamo in quest’intervista con la Professoressa Lucia De Franceschi, Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona. L’abbiamo incontrata a Napoli al convegno post-Orlando 2019, nel quale i massimi esperti italiani hanno presentato una sintesi degli studi e i risultati più significativi di cui si è parlato al meeting americano.

Fonte: PharmaStar

LA PANDEMIA COVID-19 E LE EMOGLOBINOPATIE

L’infezione dal SARS CoV-2 presenta alcune particolarità e pericoli per i pazienti con emoglobinopatie. Il virus colpisce innanzitutto il sistema respiratorio, potendo causare da piccoli sintomi naso-faringei alla polmonite conclamata. I sintomi elencati di seguito possono presentarsi fino a 14 giorni dopo il contatto con qualcuno che è stato infettato dal COVID-19:
* tosse
* difficoltà di respirazione
* febbre.

Questi sintomi possono verificarsi per un comune raffreddore o per l’influenza, per questo è difficile sapere se una persona sia realmente infettata da questo virus in particolare. In ogni caso chiunque abbia questi sintomi deve restare a casa in attesa che passino. Se i sintomi non si risolvono o peggiorano è necessario consultarsi col proprio medico per telefono.
Generalmente, queste infezioni possono causare sintomi gravi in persone con un sistema immunitario indebolito, anziani e persone con malattie croniche come il diabete, malattie polmonari e forme tumorali. Non esiste alcuna evidenza che i bambini si ammalino di più rispetto agli altri gruppi di età, giacché pochissimi casi di bambini sono stati riportati finora. La maggior parte delle persone (80%) che si sono infettate hanno sintomi leggeri e poi guariscono, ma i sintomi possono essere molto più gravi per altri. Molte delle morti riportate sono dovute a complicanze respiratorie che richiedono il ricovero in terapia intensiva, spesso con supporto respiratorio. Nonostante ciò, in alcuni casi prevale una grave risposta infiammatoria con compromissione multiorgano.

Fino ad ora si è maturata poca esperienza di pazienti emoglobinopatici infettati. Qualsiasi affermazione al riguardo rientra nel campo di semplici ipotesi; la prudenza è comunque necessaria, considerando la rapida diffusione del virus e i fattori che possono rendere questi pazienti fragili per fronteggiare l’infezione. TIF ritiene che i servizi sanitari debbano essere avvertiti di questi rischi e i pazienti emoglobinopatici messi sull’avviso cosicché si assumano ulteriori misure precauzionali.

Le emoglobinopatie non sono generalmente associate a complicanze respiratorie. Tuttavia, complicanze che riguardano il cuore, i polmoni ed il sistema immunitario possono essere presenti in questi pazienti e la positività al COVID-19 può innescare complicanze molto gravi. Oltretutto, alcuni di questi pazienti possono essere splenectomizzati e i pazienti con drepanocitosi avere un asplenismo funzionale (in cui la milza non funziona correttamente).

Scarica la guida > La-Pandemia-COVID-19-e-le-Emoglobinopatie 

I PAZIENTI CON EMOGLOBINOPATIE SONO PIU’ VULNERABILI AL COVID-19?

Al momento non esiste letteratura sull’argomento, quindi le indicazioni che possono essere date derivano dall’esperienza acquisita con i precedenti Coronavirus e sulle infezioni polmonari e che sintetizziamo di seguito:

Al pari della popolazione generale, la presenza di comorbilità quali diabete, cardiopatia, ipertensione polmonare, funzionalità renale e/o epatica ridotte, aggrava gli effetti della infezione.

Sindromi Falcemiche
La Sindrome Polmonare Acuta (ACS) è la principale causa di morbilità in queste forme e spesso è scatenata da eventi infettivi. Devono essere quindi prese in considerazione le misure atte a prevenire e curare precocemente l’ACS nel caso di infezione virale.

La splenectomia
I pazienti splenectomizzati, o nel caso delle sindromi falcemiche con un iposplenismo funzionale, sono più vulnerabili alle infezioni batteriche. Nel soggetto splenectomizzato l’infezione virale di per sé non rappresenta un rischio maggiore, è importante prevenire e/o curare eventuali sovrainfezioni batteriche. Nel caso di sepsi, particolarmente nei pazienti talassemici più anziani, deve essere tenuta in considerazione la coesistenza di una ipofunzione surrenalica che potrebbe richiedere somministrazione di glucocorticoide.

Trasfusione di sangue
Non esiste evidenza che virus della classe del Corona virus-19 possano essere trasmessi attraverso il sangue donato.

Misure precauzionali
Tutte le raccomandazioni generali sulla riduzione del rischio di infezione da Coronavirus sono valide per le emoglobinopatie. Si rimanda per questo alle misure divulgate ed aggiornate dalle autorità competenti.

Anche in assenza di urgenza, la terapia trasfusionale ha i caratteri della terapia salvavita e non procastinabile se non per brevi periodi. In caso di carenza importante i Centri di Cura per Emoglobinopatie sono chiamati ad un impegno importante per limitare al minimo gli effetti negativi di alterazioni del protocollo trasfusionale individuale prescritto. E’ auspicabile la miglior interazione funzionale con il proprio Centro Trasfusionale.
Si chiede di segnalare eventuali problematiche organizzative che possano influenzare negativamente la funzionalità del Centro.

Considerata l’importanza di avere più informazioni possibili da elaborare scientificamente ed evitare la dispersione di dati preziosi, sarà cura della SITE mettere a breve a disposizione una scheda di raccolta dati sui soggetti con emoglobinopatie entrati in contatto con l’infezione COVID-19.

Fonte: SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)

“Tornate a donare sangue”: l’invito di Mario Venuti in uno spot per UNITED Onlus

Guarda lo Spot

“Stiamo tutti lottando contro il Covid19. Però nel frattempo le riserve di sangue scarseggiano. Quindi è molto importante che voi torniate a donare sangue”. Così il cantautore siciliano Mario Venuti, nello spot che sarà diffuso sui media nazionali dalla Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare UNITED Onlus, in collaborazione con l’AVIS (Associazione Volontari Italiani del Sangue), il CNS (Centro Nazionale Sangue), la FIDAS (Federazione italiana associazioni donatori di sangue), Fratres e la CRI (Croce Rossa Italiana). Il messaggio, forte e chiaro, è rivolto a tutti i donatori di sangue affinché, anche in un momento così difficile, non facciano mancare il loro fondamentale apporto in ordine a una risorsa preziosa e indispensabile per quei pazienti che sono costretti a effettuare trattamenti trasfusionali periodici.

L’artista siciliano ricorda che è possibile continuare a donare in tutta sicurezza, nel rispetto delle disposizioni dei Decreti per il contenimento dell’emergenza da Coronavirus, prenotando un appuntamento nei consueti centri di raccolta del sangue e portando con sé il tesserino di donatore, l’autocertificazione e la conferma della prenotazione. Chi si reca a donare, infatti, non è soggetto alle restrizioni imposte alla mobilità per contenere il contagio.

Lo spot, realizzato con il coordinamento e la regia di Giuseppe Savarino (Sava&Sava), dura circa 30 secondi e sarà trasmesso da domani, 24 marzo, sui principali canali televisivi italiani. È stato girato con la generosa collaborazione di Mario Venuti all’interno della sua abitazione, nel massimo rispetto dei protocolli di sicurezza evitando le riprese in esterna.

Il messaggio veicolato dallo spot va a rafforzare gli appelli lanciati in coro, nei giorni scorsi, dalle suddette associazioni di donatori sulla mancanza di sangue negli ospedali italiani. Già in un precedente comunicato, il Presidente della United Onlus Raffaele Vindigni, aveva fatto appello al senso di responsabilità dei donatori: “Chiediamo a tutti i cittadini italiani – si legge – un atto di fiducia e responsabilità: andate a donare il sangue presso i Presidi Ospedalieri o attraverso i canali delle Associazioni dei Donatori. Chiediamo, inoltre, a chi può di iniziare a donare ora, per garantire continuità alle terapie salvavita anche nelle zone maggiormente colpite dall’epidemia di Coronavirus”.

La United Onlus è nata nel 2012 per dare rappresentanza unitaria alle organizzazioni locali e regionali a tutela dei pazienti affetti da Talassemia, Drepanocitosi e anemie rare dinanzi alle Istituzioni nazionali e internazionali e allo scopo di fornire loro e alle rispettive famiglie un’assistenza globale, tutelandone il diritto alla salute, all’accesso alle cure, alla parità sociale, alle opportunità di lavoro.

Fonte: Giornale Ibleo

Misure transitorie relative alla proroga dei piani terapeutici AIFA in tema di contenimento e gestione dell’emergenza epidemiologica da Covid-19

In considerazione della necessità di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2 nei pazienti anziani e/o con malattie croniche, limitando l’affluenza negli ambulatori specialistici al fine di ottenere il rinnovo di piani terapeutici di medicinali soggetti a monitoraggio AIFA web-based o cartaceo, AIFA comunica le seguenti disposizioni transitorie. Tali misure saranno valide per il tempo strettamente necessario alla gestione dell’emergenza epidemiologica da COVID-19.

In particolare si comunica che la validità dei piani terapeutici (PT) web-based o cartacei già sottoscritti dai medici specialisti e che risultano in scadenza nei mesi di marzo e aprile sarà estesa di 90 giorni a partire dal momento della scadenza. Al termine del suddetto periodo di proroga, in assenza di nuove comunicazioni, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità.

Nel caso il paziente presenti un peggioramento della patologia di base o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista di riferimento con modalità che saranno definite dalle singole Regioni.

Fonte: AIFA

CORONAVIRUS (SARS-CoV-2): L’APPELLO DELLA FEDERAZIONE ITALIANA TALASSEMIA, DREPANOCITOSI E ANEMIE RARE

“DONIAMO SANGUE, PER GARANTIRE CONTINUITÀ ALLE TERAPIE SALVAVITA”

Tremestieri Eteneo (CT) 28 febbraio 2020 – “Chiediamo a tutti i donatori di sangue di continuare anche in questo momento di paura e confusione ad aiutarci, affinché le terapie salvavita siano garantite per tutti, in tutte le Regioni d’Italia.” Questo l’appello di Raffaele Vindigni, Presidente di UNITED Onlus, la Federazione Italiana Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare.
L’Italia è tra i Paesi leader nella cura di Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare e i suoi centri di eccellenza costituiscono un punto di riferimento a livello internazionale, per pazienti da tutto il mondo. Per la maggior parte dei pazienti con queste patologie il trattamento trasfusionale periodico è indispensabile ed indifferibile per vivere ma al momento molti donatori attivi residenti nelle zone maggiormente colpite dal virus non possono donare in questo momento, nel rispetto delle disposizioni delle Autorità Sanitarie Nazionali.
“Chiediamo, dunque, – aggiunge il Presidente Vindigni – a tutti i cittadini italiani un atto di fiducia e responsabilità: andate a donare il sangue presso i Presidi Ospedalieri o attraverso i canali delle Associazioni dei Donatori. Chiediamo, inoltre, a chi può di iniziare a donare ora, per garantire continuità alle terapie salvavita anche nelle zone maggiormente colpite dall’epidemia di Coronavirus.”
Conclude Vindigni: “Ringraziamo tutto il Personale Sanitario e delle Amministrazioni Pubbliche, ma soprattutto tutti i Donatori di sangue per l’impegno e l’aiuto che ci stanno dando in questo momento così faticoso per tutto il Nostro Paese. “
Da sempre, UNITED Onlus è al fianco dei pazienti con Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare per tutelare il loro il diritto alla salute e l’accesso costante alle cure.
UNITED Onlus – La UNITED Onlus, costituita nel 2012, rappresenta in modo unitario dinanzi alle Istituzioni Nazionali ed Internazionali le tante organizzazioni locali e regionali a tutela dei pazienti affetti da Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare. Il suo scopo è fornire ai pazienti e alle loro famiglie un’assistenza globale, tutelando il loro diritto alla salute, l’accesso alle cure, la parità sociale e le opportunità di lavoro.

Incontro United – TIF a Cipro

Venerdi 7 febbraio 2020 – Incontro presso la sede della #TIF a Nicosia, #Cipro con il Sig. Raffaele Vindigni, neoeletto Presidente di United Onlus (Federazione Italiana delle Thalassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi.), e il Sig. Marco Bianchi, Membro del Comitato Consultivo Pazienti di United Onlus.

Le conversazioni in corso si concentrano sullo stato attuale della cura e trattamento dei pazienti con #talassaemia in #Italia, il rafforzamento della partnership di lunga data della TIF con la United e l’implementazione di nuove attività congiunte per sensibilizzare ulteriormente tutte le parti interessate sulla #talassemia e sulla #drepanocitosi, entrambi in #Italia e a livello internazionale.

 

Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

La TDT è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente ridotti. Per sopravvivere, le persone affette da TDT mantengono adeguati livelli di emoglobina mediante trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita. Tali trasfusioni comportano un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, si accompagna al rischio di progressivi danni multiorgano.

La terapia genica, somministrata come trattamento una-tantum e mirata verso la causa genetica all’origine della TDT, offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, condizione che, una volta conseguita, ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita.

In considerazione della natura altamente tecnica e specialistica della somministrazione della terapia genica per le malattie rare, bluebird bio sta lavorando con gli istituti con esperienza nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento di pazienti affetti da TDT al fine di creare centri di trattamento qualificati che siano idonei a somministrare la terapia. bluebird bio ha pertanto stabilito una collaborazione con la Clinica Universitaria di Heidelberg, identificata come primo centro di trattamento qualificato in Germania.

bluebird ha inoltre siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, per fare in modo che i pazienti e gli operatori sanitari possano avere accesso al trattamento e che il costo della terapia sia sostenuto solo se essa si dimostri efficace.

Fonte: Corriere Nazionale

“Diagnosi e terapia delle epatopatie croniche e disturbi del ritmo cardiaco nelle emoglobinopatie: Luci ed ombre”.

 

Evento Nazionale ed Internazionale di grande importanza

Si terrà a Ferrara, il 15 Dicembre 2019 alle ore 9.30, presso la Sale Imbarcadero del Castello Estense il convegno dal titolo: “Diagnosi e terapia delle epatopatie croniche e disturbi del ritmo cardiaco nelle emoglobinopatie: Luci ed ombre”.

Parteciperanno:

Agastiniotis M. – Medical Advisor – Thalassaemia International Federation – Cipro
Bertini M. – Dirigente Medico U.O. Cardiologia, Azienda Ospedaliero -Universitaria di Ferrara
Bianchi M. – Associazione Lotta alla Talassemia “Rino Vullo” Ferrara
Cescon M. – Direttore Centro Trapianti di Fegato e Multiorgano – Ospedale Sant’Orsola – Bologna
Costantinou G. – Consigliere – Thalassaemia International Federation – Cipro
Derchi G. E. – Dirigente cardiologo E.O. – Ospedale Galliera – Genova
De Sanctis V. – Specialista in Pediatria ed Endocrinologia – Ferrara e Coordinatore ICET-A
Eleftheriou A. – Executiv Director – Thalassaemia International Federation – Cipro
Forni G. – Presidente SITE
Gallerani M. – Direttore del Dipartimento Medico ad Attività integrata Interaziendale Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara – AUSL Ferrara, Direttore del U.O. Complessa di Medicina Interna Ospedaliera, dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Gamberini M. R. – Day Hospital della talassemia ed emoglobinopatie Centro Hub Regione E/R per le talassemie ed emoglobinopatie, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Mangia A. – Dirigente Medico Scienze mediche di epatologia – Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza – San Giovanni Rotondo – Foggia
Mangolini A. – Vice Presidente ALT “Rino Vullo” Ferrara
Merighi A. – Direttore Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Orlandi V. – Presidente ALT “Rino Vullo” Ferrara
Paglino G. – Medico specialista in Cardiologia ed Aritmologia – Ospedale San Raffaele – Milano
Pansini G. – Dirigente Medico Dipartimento Morfologia, Chirurgia e Medicina sperimentale – Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
Serra C. – Dirigente Medico – Medicina interna – Ospedale Sant’Orsola – Bologna
Vindigni R. – Presidente UNITED

Brochure Evento

L’EMOCOMPONENTE IDEALE PER I PAZIENTI TALASSEMICI

Si terrà a Ferrara, il 14 Dicembre 2019 alle ore 9.30 presso l’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Ferrara Aula N° 3, Arcispedale S. Anna – Cona – Ferrara il convegno dal titolo: L’emocomponente ideale per i pazienti talassemici.

STUDIO CROSS OVER – Risultati e strategie future
Premessa generale : la trasfusione nella talassemia (obiettivi – quale è l’emocomponente ideale – cosa dicono le linee guida) – Dr.ssa M.R. Gamberini
Sinergie ed impegni della Regione Emilia-Romagna del Centro Regionale Sangue, Associazioni Donatori, Punti Raccolta e Donatori Sangue. – Dr.ssa V. Randi
Le trasfusioni ai pazienti con talassemia a Ferrara e la nascita dello studio cross-over – Dr. R. Reverberi
Organizzazione tra i SIT per la produzione delle unità dedicate – Dr. M. Govoni
La selezione e il follow-up dei pazienti inclusi nello studio – Dr.ssa M.R. Gamberini
Processazione delle unità prima e dopo la loro somministrazione, raccolta dei dati – Dr.ssa M. Fortini
Valutazione statistica e risultati – Dr. R. Reverberi

Brochure Evento

 

Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro

Mercoledì 4 dicembre 2019 alle ore 9:00 a Catania, presso “Le Ciminiere” sala C3, si terrà il secondo importante convegno dal titolo “Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro” organizzato da Fasted Sicilia Onlus e la Federata Catania Onlus, con l’intervento dei seguenti illustri ospiti:

Acuto Santina – Coordinatrice Centro di Ricerca “Piera Cutino” – A.O.R. “Villa Sofia
Calà Filippo – Avv. Cassazionista- Esperto di Cause del Lavoro
Cannella Alfonso – Presidente FASTED CATANIA ONLUS
Caruso Giuseppe – Dott. Commercialista e Consulente del Lavoro
Cassaro Francesco – Direttore Patronato ENASC di Caltanissetta
De Nicola Fabrizio – Direttore Generale A.R.N.A.S. “Garibaldi”
Gamberini Maria Rita – Day Hospital della Talassemia e Emoglobinopatie, Ospedaliero – Universitaria di Ferrara
La Rocca Ruvolo Margherita – Presidente VI Commissione Salute, Servizi Sociali e Sanitari A.R.S.
Lazzara Antonio – Direttore Sanitario A.O.U.P. Catania
Lisi Roberto – Resp. UOSD di Talassemia A.R.N.A.S. “Garibaldi”
Maggio Aurelio – Direttore UOC Ematologia II Talassemia – A.O.R. “Villa Sofia Cervello”
Razza Ruggero – Assessore Regionale alla Salute
Rosso Rosamaria – Resp. f.f. UOSD di Talassemia A.O.U.P. Catania

MODERATORI:
Di Raimondo Francesco – Direttore UOC Ematologia con Trapianto di Midollo – AOUP V. Emanuele – Catania
Manoli Giancarlo – Vice-Presidente Vicario FASTED SICILIA ONLUS

Locandina: Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro – Catania

1° INCONTRO MEDICI – PAZIENTI THALASSEMIA – Città di Rende

 

 

NUOVE PROSPETTIVE DIAGNOSTICO TERAPEUTICHE – A GRANDI PASSI

INTERVERRANNO
Dott. Francesco SORRENTINO – Talassemia: dove siamo arrivati, quale futuro
Prof. Francesco LOCATELLI  – Stato dell’arte dei protocolli di terapia genica
Dott.ssa Susana BARELLA – Nuovi Farmaci per la cura della Talassemia
Dott. Maurizio POGGI – Trattamento dell’osteoporosi in Talassemia
Dott.ssa Liliano RIZZO – Rete Regionale delle talassemie – Prospettive

MODERATORI
S. BAGNATO, D. D’ASCOLA, M.C. GALATI , D. SPERLÌ
A. TERREMOTO, G. MESSINA, L. LEO, R. VINDIGNI, V. ORLANDI

Brochure-Cosenza-2019

Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro

Giovedì 21 novembre 2019 alle ore 9:00 ad Agrigento, presso l’Hotel della Valle si terrà un importante convegno “Talassemia ed Emoglobinopatie nel Futuro” organizzato da Fasted Sicilia Onlus e le Federate Fasted Sciacca Onlus e Fasted Agrigento Onlus, con l’intervento di: Acuto Santina – Coordinatrice Centro di Ricerca “Piera Cutino” – A.O.R. “Villa Sofia-Cervello” – Argento Crocetta – Resp. UOSD Talassemia di Agrigento – Calà Filippo
Avvocato Cassazionista- Esperto di Cause del Lavoro – Caruso Giuseppe – Dottore Commercialista e Consulente del Lavoro – Cassaro Francesco – Direttore Patronato ENASC di Caltanissetta – Gerardi Calogera – Resp. UOSD Talassemia di Sciacca – Maggio Aurelio – Direttore UOC Ematologia II Talassemia A.O.R. “Villa Sofia -Cervello”
e Coordinatore della Rete Regionale – Mancuso Gaetano – Direttore Sanitario ASP Agrigento – Restivo Calogero
Presidente FASTED SCIACCA ONLUS – Rigano Paolo – Dirigente Medico UOC Ematologia II Talassemia – A.O.R. “Villa Sofia-Cervello” – Sutera Sardo Giuseppe – Presidente FASTED AGRIGENTO ONLUS

Locandina: CONVEGNO “TALASSEMIA ED EMOGLOBINOPATIE NEL FUTURO

Talassemia e qualità della vita.

Cardiologi, endocrinologi e gastroenterologi. Sono tanti gli specialisti che, in equipe, rendono sempre più elevata la qualità di vita dei talassemici i quali, oltre a sottoporsi a periodiche trasfusioni ‘salvavita’ devono gestire anche tutti gli altri aspetti della loro salute quotidiana. Di questo si parla in questa puntata di “Sanità e Benessere Oggi”. A parlare di questo tema, in studio, ci saranno medici, ricercatori e rappresentanti delle Associazione per la Lotta alla Talassemia di Ferrara, federata United Onlus.

Magnifico Donare

Ci siamo! Vi aspettiamo domani a Milano per l’evento di presentazione di «Magnifico Donare», una campagna sull’importanza di donare il sangue, un bene prezioso e raro per molti pazienti. Con noi ci sarà Chiara Galiazzo, testimonial della campagna, che ci sorprenderà con la sua splendida voce. Ma non finisce qui, dopo l’evento vi aspettiamo in Piazza San Babila per uno spettacolo unico!
Non mancate!

 

📅 29 ottobre
 ore 18.00
📍 Milano – Museo Bagatti Valsecchi, Via Santo Spirito 10

Ricordate…donare è magnifico! #magnificodonare

ASCAT 2019 – Londra – United Partecipa ai Lavori

Oltre 40 pazienti europei ma anche dall’Africa, dall’Australia e dagli USA hanno lavorato insieme mettendosi in gioco! Abbiamo condiviso le nostre esperienze personali e i nostri desideri per oggi e per domani. Non è stato semplice far emergere soltanto 10 topic ma con il supporto dei professionisti che guidano il workshop e del lavoro di un team di psicologi che lavorano sulla drepanocitosi da anni siamo riusciti ad essere compatti e propositivi!

Stay tuned il lavoro continua…

Emoglobinopatia e fertilità maschile. Convegno all’AOU di Ferrara

Ferrara, 19 ottobre 2019 – Presso il Polo Didattico dell’Azienda Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara si è tenuto, sabato 19 ottobre a partire dalle ore 8.45 e fino alle 17.45, un convegno dal titolo: “La fertilità nel paziente di sesso maschile con emoglobinopatia”.

Il convegno è stato organizzato dalla dott.ssa Maria Rita Gamberini, responsabile del Day Hospital della Talassemia e di Emoglobinopatie, – Centro Hub Regionale Emilia-Romagna per la cura di queste patologie – in collaborazione con la prof.ssa Maria Rosaria Ambrosio, specialista in Endocrinologia, referente dell’ambulatorio dedicato alle complicanze endocrine della talassemia dell’Unità Operativa di Endocrinologia e Malattie del Ricambio.

Dott.ssa Maria Rita Gamberini

L’obiettivo del corso è stato quello di mettere a fuoco le alterazioni dello sviluppo sessuale e della fertilità nel sesso maschile nei pazienti affetti da emoglobinopatie. Queste problematiche, molto comuni nei soggetti affetti da talassemia e da drepanocitosi, incidono in modo rilevante sulla qualità di vita poiché esse influenzano negativamente la realizzazione di un aspettativa importante dell’esistenza, quale creare una famiglia e avere figli propri.

Gli esperti chiamati a intervenire hanno trattato gli aspetti diagnostici e terapeutici delle alterazioni dello sviluppo sessuale, sia nell’adolescenza, sia nell’adulto; inoltre sono stati discussi gli interventi possibili per preservare la fertilità e sono state illustrate le tecniche attualmente disponibili per la procreazione assistita nei soggetti con problemi di fertilità.
Nella seconda parte del convegno c’è stato un incontro con i pazienti, sia per ascoltare il loro vissuto su queste problematica, sia per porre domande e chiarimenti agli esperti.

Con questo convegno il Day Hospital della Talassemia ed Emoglobinoptie si era posto l’obiettivo di delineare un percorso di collaborazione con i Centri di Procreazione Assistita destinati ai soggetti che necessitano di preservazione della fertilità (congelamento degli spermatozoi) e di intervento per ottenere una gravidanza.

Scarica gli ATTI DEL CONVEGNO

Comunicato Stampa Elezione Nuovo Consiglio Direttivo United

E’ un Siciliano il neo Presidente della United Onlus; con residenza a Modica; la
federazione Italiana dei pazienti affetti da Talassemia, drepanocitosi ed emoglobinopatie in generale. Si tratta di Raffaele Vindigni. L’elezione è avvenuta lo scorso 12 Ottobre a Roma nel corso dell’assemblea convocata alla presenza delle associazioni federate al fine di eleggere il Consiglio direttivo. Il neo presidente Vindigni nel ringraziare i suoi predecessori per l’importante lavoro compiuto sino ad oggi, ha evidenziato, nel suo discorso di insediamento, la necessità di impegnarsi ancora moltissimo affinchè i talassemici possano essere tutti uguali ed avere gli stessi trattamenti clinici e le stesse tipologie di cure in qualsiasi parte d’Italia essi si trovino. In Italia sono presenti circa tre milioni di portatori sani, concentrati prevalentemente in Sicilia e Sardegna nelle regioni meridionali ma anche nel delta padano e veneto. Si stima siano circa 7000 le persone affette dalla forma grave della malattia. In tutto il territorio nazionale esistono centri di diagnosi e cura della Talassemie che altro non sono che strutture individuate dalle Regioni e accreditate per la formulazione della diagnosi e per l’erogazione delle relative cure in regime di esenzione. I centri di diagnosi e cura erogano le prestazioni finalizzate alla diagnosi (comprese le indagini genetiche ai fini della diagnosi di origine ereditaria) in regime di esenzione e, una volta diagnosticata provvedono anche alla formulazione del piano terapeutico appropriato. Nonostante questa rete di organizzazione, sostiene il Presidente Vindigni, va ancora fatto molto per consentire una reale parità di trattamento di tutti i talassemici, con il DECRETO ATTUATIVO DEL MINISTERO DELLA SALUTE SULLA RETE NAZIONALE DELLA TALASSEMIA E DELLE EMOGLOBINOPATIE (L. 27 dicembre 2017, n. 205, commi 437 e 438) SECONDO LO SCHEMA DI DECRETO GIA’ CONCORDATO DA UNITED E SITE. La United Onlus in qualità di federazione di associazioni di talassemici si propone il compito di rappresentare le Associazioni aderenti dinanzi alle istituzioni nazionali ed internazionali ivi comprese le Commissioni specifiche sui temi per i quali la Federazione O.N.L.U.S. si è costituita. Promuove a livello
nazionale ed internazionale il miglioramento dei protocolli terapeutici per la cura e la guarigione della Thalassemia, della Drepanocitosi. Si occupa di promuovere la ricerca scientifica, clinica e farmacologica nel settore specifico ed inoltre promuove le campagne
nazionali di informazione e culturali in tema di Thalassemia e Drepanocitosi. I componenti del restante direttivo sono, Bruno Gabriella, Vice – Presidente Associazione Bambino Thalassemico Taranto Onlus, il Dott. Cannella Alfonso, cassiere – Tesoriere, FASTED Catania Onlus, Manoli Giancarlo, FASTED Lentini Onlus, Martinelli Enrico, Comitato A Nostra Difesa di Santa Maria Capua Vetere, Dott.ssa Musci Costanza, Comitato Famiglie Talassemiche “Speranza di Vivere” di Firenze, Turolla Lorenza, Associazione per la Lotta alla Talassemia “Rino Vullo” di Ferrara.

Il Presidente
Vindigni Raffaele

Comunicato Stampa: 4 Ottobre 2019 – GIORNO DEL DONO

4 OTTOBRE 2019 – GIORNO DEL DONO:
A ROMA LA TAPPA ISTITUZIONALE DELLA NUOVA CAMPAGNA PROMOZIONALE NAZIONALE FRATRES – UNITED “Legami di Sangue #DaMeATe”

Grazie all’iniziativa della Senatrice Paola Boldrini, membro della Commissione Igiene e Sanità Senato, la nuova Campagna Promozionale Nazionale FRATRES – UNITED Legami di Sangue #DaMeATe”, lanciata ad Agosto sui social e diventata subito virale, registrando nei due mesi passati un record di visualizzazioni, condivisioni ed interazioni, fa tappa a Roma per una storica giornata istituzionale.

Venerdì 4 Ottobre p.v, infatti, dalle ore 11 alle 13.30, presso la Sala dell’Istituto S. Maria in Aquiro sita a Roma in Piazza Capranica n° 72, si terrà uno speciale evento dedicato a tale Campagna al quale parteciperanno, oltre alle previste rappresentanze nazionali di FRATRES ed UNITED, i rappresentanti delle Istituzioni Pubbliche, le altre Associazioni e Federazioni del dono biologico e note autorità, tra le quali il Senatore Edo Patriarca, già Presidente sia dell’Istituto Italiano della Donazione che del Centro Nazionale per il Volontariato che portavoce del Forum Nazionale del Terzo Settore.

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Evento: TERAPIA GENICA – Biblioteca del Senato, Roma 2 Ottobre 2019

ALTEMS – Università Cattolica del Sacro Cuore, in collaborazione con lo Studio Legale LSCube e con il contributo incondizionato di bluebird bio, evento :

TERAPIA GENICA. Una sfida per il Servizio Sanitario Nazionale, un’opportunità per i pazienti.  Un modello di pagamento “value-based” che si terrà presso la Biblioteca del Senato della Repubblica “Giovanni Spadolini”, Sala degli Atti parlamentari il 2 ottobre p.v. a partire dalle ore 15.00

La partecipazione all’evento è gratuita; in ragione di un limitato numero di posti è necessario registrarsi all’evento accordandosi con United onlus.

Programma evento.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Sabato 14 Dicembre 2019 – ore 9.30

Presso Ospedale Sant’Anna – Cona (FE)
Importante Evento di aggiornamento medico scientifico – terapia trasfusionale e risultati studio Cross-Over
organizzato da ALT “Rino Vullo” Ferrara

seguiranno aggiornamenti…

Sabato 15 Dicembre 2019

Presso Castello Estense di Ferrara
Importante evento medico scientifico su
complicanze relative a fegato e cuore
in Talassemia e Drepanocitosi
organizzato da ALT “Rino Vullo” Ferrara in collaborazione con United e I-Cet

seguiranno aggiornamenti…

Registro nazionale Talassemie ed Emoglobinopatie

Con il Decreto del Presidente del Consiglio dei Ministri del 3 marzo 2017, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 109 del successivo 12 maggio 2017, “Identificazione dei sistemi di sorveglianza e dei registri di mortalità, di tumori e di altre patologie”, è stato istituito presso il Centro Nazionale Sangue (CNS), il Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie.

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Talassemia: un farmaco scoperto “per caso” è una potenziale nuova terapia.

La molecola, già utilizzata contro l’osteoporosi, riduce in modo significativo la necessità di trasfusioni. La serendipità è quando si fa una scoperta felice, per puro caso. Ed è quello che è accaduto con luspatercept, un farmaco che è usato nelle donne in menopausa per combattere l’osteoporosi, e che si è rivelato anche una nuova potenziale terapia contro due gravi patologie: la talassemia e le sindromi mielodisplastiche. La conferma arriva da uno studio scientifico coordinato a livello mondiale da Domenica Cappellini, direttore della Medicina Generale e responsabile del Malattie Rare Center del Policlinico di Milano: “I dati – conferma l’esperta – mostrano che con luspatercept si riduce in modo significativo il fabbisogno di trasfusioni a cui i malati devono continuamente sottoporsi”.

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Malato di Talassemia all’età di 11 mesi: “Se non fosse per i donatori non sarei qui”.

Tony SaccàHa scoperto di essere malato di talassemia alla tenera età di 11 mesi. Vive a Messina, dove è nato. Sposato e papà di tre figli, è il presidente di United Onlus, la fondazione che raccoglie su tutto il territorio nazionale circa 40 associazioni di pazienti con talassemia, drepanocitosi (detta anche “anemia falciforme”, provocata da una mutazione del gene che produce l’emoglobina) e altre forme di anemie rare.

 

 

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Sconfitta la Talassemia

Sconfitta la Talassemia! Complice è stata la terapia genica sperimentata al Bambino Gesù nell’ambito di uno studio internazionale che ha visto il Dipartimento di oncoematologia del professor Franco Locatelli fra i sei centri di riferimento, l’unico italiano. Le cellule difettose dei due ragazzi sono state modificate grazie all’uso di un farmaco biologico chiamato LentiGlobin e poi reinfuse in modo che quelle sane scalzassero le altre malate. Il trattamento è stato approvato quest’anno dall’agenzia europea Ema, ora tocca all’Italia.

ATTENZIONE però, ottimismo ma è bene non cedere a facili illusioni! Curarsi bene, quotidianamente, e seguire le terapie e cure che i nostri magnifici clinici ci dicono di fare è d’obbligo! Quindi ottimismo si ma NO ILLUSIONI! La cura è alle fasi iniziali e non sara’ per tutti e comunque non da subito! Quindi sempre avanti da bravi pazienti! 

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Donare Sangue è sempre una buona idea. Soprattutto in estate.

Non è possibile ricreare sangue in laboratorio quindi la donazione spontanea è l’unico modo per metterlo a disposizione di chi ne ha bisogno. Ciascuna donazione, poi, può salvare fino a tre vite. Questo gesto d’amore ha ricadute positive anche sulla nostra salute: nei soggetti idonei migliora il flusso sanguigno e, grazie ad analisi specifiche, può rilevare malattie a uno stadio precoce. Un incentivo a prendersi cura di noi e sentirci più responsabili scegliendo un sano stile di vita. Il sangue può essere definito un vero e proprio farmaco salvavita e una donazione può aiutare in molteplici casi: trasfusioni per emergenze, patologie tumorali, interventi chirurgici complessi, difetti congeniti come la talassemia. La donazione di sangue è un grande atto di umanità e di civiltà.

 

locandina post united onlus

Terapia Genica: bluebird bio riceve l’opinione favorevole dal CHMP

cellule29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.

 

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