La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia

Reblozyl regola la maturazione dei globuli rossi (RBC) allo stadio tardivo per ridurre o eliminare potenzialmente la necessità di trasfusioni di globuli rossi regolari

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide ad essere approvato nell’Unione Europea, rappresentando una nuova classe di terapia

PRINCETON, NJ & CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) e Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi.”

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile. “

Informazioni su MEDALIST

MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di Reblozyl più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più la BSC negli adulti con IPSS-R definito molto basso, MDS non del (5q) a rischio basso o intermedio. Tutti i pazienti erano RBC dipendenti dalle trasfusioni ed erano refrattari o intolleranti alla precedente terapia con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), oppure erano naïve all’ESA e probabilmente non rispondevano a causa di livelli sierici di eritropoietina endogena di ≥ 200 U / L e non avevano alcun trattamento precedente con agenti modificanti la malattia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC con Reblozyl , l’endpoint primario dello studio, con il 37,9% dei pazienti trattati con Reblozyl che ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio rispetto al 13,2% di pazienti con placebo. Lo studio ha anche soddisfatto l’endpoint secondario dell’indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane entro le prime 24 e 48 settimane dello studio, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo.

La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) era di grado 1-2. TEAE di grado 3 o 4 sono stati riportati nel 42,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl e nel 44,7% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl. Le reazioni avverse di grado più comune ( > 10%) comprendevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione delle vie respiratorie superiori, bronchite e infezione del tratto urinario.

I risultati dello studio MEDALIST sono stati presentati per la prima volta durante la sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2018 (ASH Abstract # 001) e sono stati selezionati per il Best of ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione MEDALIST nel gennaio 2020.

Informazioni su MDS

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

A proposito di CREDERE

BELIEVE è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 3, controllato verso placebo, che confronta Reblozyl più BSC rispetto a placebo più BSC negli adulti che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari (6-20 unità di globuli rossi ogni 24 settimane senza periodo di trasfusione maggiore di 35 giorni durante quel periodo) a causa della beta talassemia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC durante le settimane da 13 a 24 rispetto all’intervallo di base di 12 settimane prima della randomizzazione (21,4% di Reblozyl contro 4,5% di placebo), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Lo studio ha anche raggiunto l’endpoint secondario di riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33% (con una riduzione di almeno due unità) durante le settimane da 37 a 48, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo. Lo studio ha anche incontrato un endpoint esplorativo, con il 70,5% dei pazienti trattati con Reblozylraggiungere una riduzione di almeno il 33% nel carico trasfusionale di RBC di almeno due unità per 12 settimane consecutive rispetto all’intervallo di 12 settimane prima del trattamento, rispetto al 29,5% dei pazienti trattati con placebo.

La maggior parte dei TEAE era di grado 1-2. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 5,4% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl . Le reazioni avverse più comuni ( > 10%) sono state mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.

I risultati del processo BELIEVE sono stati presentati per la prima volta durante il meeting annuale ASH a dicembre 2018 e selezionati per il meglio di ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione BELIEVE nel marzo 2020.

Informazioni sulla beta talassemia

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di un numero inferiore e inferiore di globuli rossi sani, spesso portando a una grave anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare ad altre complicazioni per i pazienti – nonché ad altri gravi problemi di salute. Le opzioni terapeutiche per l’anemia associata alla beta talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi che possono potenzialmente contribuire al sovraccarico di ferro, il che può causare gravi complicazioni come il danno d’organo. In tutti gli Stati Uniti, Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, ci sono circa 17000 pazienti con beta talassemia.

Informazioni su Reblozyl ®

Reblozyl (luspatercept-aamt), un agente di maturazione eritroide di prima classe, promuove la maturazione dei globuli rossi allo stadio avanzato in modelli animali. Bristol Myers Squibb e Acceleron stanno sviluppando congiuntamente Reblozyl come parte di una collaborazione globale. Reblozyl è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di:

  • anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari e
  • anemia in mancanza di un agente stimolante l’eritropoiesi e che richiede 2 o più unità di globuli rossi nell’arco di 8 settimane in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso o intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS / MPN-RS-T).

Reblozyl non è indicato per l’uso come sostituto delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti che richiedono una correzione immediata dell’anemia.

Importanti informazioni sulla sicurezza negli Stati Uniti

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Trombosi / tromboembolia

Nei pazienti adulti con beta talassemia, eventi tromboembolici (TEE) sono stati riportati in pazienti trattati con REBLOZYL 8/223 (3,6%). I TEE includevano trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi venosa portale e ictus ischemico. I pazienti con noti fattori di rischio per tromboembolia (splenectomia o uso concomitante della terapia ormonale sostitutiva) possono presentare un ulteriore aumento del rischio di condizioni tromboemboliche. Considerare la tromboprofilassi nei pazienti ad aumentato rischio di TEE. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di eventi tromboembolici e istituire prontamente il trattamento.

Ipertensione

L’ipertensione è stata riportata nel 10,7% (61/571) dei pazienti trattati con REBLOZYL. In tutti gli studi clinici, l’incidenza di ipertensione di grado da 3 a 4 variava dall’1,8% all’8,6%. Nei pazienti con beta talassemia con pressione arteriosa normale al basale, 13 (6,2%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥130 mm Hg e 33 (16,6%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥80 mm Hg. Nei pazienti adulti con MDS con pressione sanguigna normale al basale, 26 (29,9%) pazienti hanno sviluppato SBP ≥130 mm Hg e 23 (16,4%) pazienti hanno sviluppato DBP ≥80 mm Hg. Monitorare la pressione sanguigna prima di ogni somministrazione. Gestire nuove o esacerbazioni di ipertensione preesistente utilizzando agenti antiipertensivi.

Tossicità embrio-fetale

REBLOZYL può causare danni al feto quando somministrato a donne in gravidanza. REBLOZYL ha causato un aumento della perdita post-impianto, una riduzione delle dimensioni della figliata e un’aumentata incidenza di variazioni scheletriche negli studi su ratto e coniglio in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza il potenziale rischio per un feto. Consigliare alle donne in età fertile di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale.

REAZIONI AVVERSE

Beta Talassemia

  • Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 3,6% dei pazienti trattati con REBLOZYL. Le reazioni avverse gravi che si verificano nell’1% dei pazienti includevano incidente cerebrovascolare e trombosi venosa profonda. Una reazione avversa fatale si è verificata in 1 paziente trattato con REBLOZYL deceduto a causa di un caso non confermato di leucemia mieloide acuta (LMA)
  • Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% per REBLOZYL e l’1% in più rispetto al placebo) sono state mal di testa (26% vs 24%), dolore osseo (20% vs 8%), artralgia (19% vs 12%), affaticamento (14 % vs 13%), tosse (14% vs 11%), dolore addominale (14% vs 12%), diarrea (12% vs 10%) e vertigini (11% vs 5%)

Sindromi mielodisplastiche

  • Le reazioni avverse di grado > 3 (≥2%) includevano affaticamento, ipertensione, sincope e dolore muscoloscheletrico. Una reazione avversa fatale si è verificata in 5 (2,1%) pazienti
  • Le reazioni avverse più comuni (≥10%) includevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite e infezione del tratto urinario

ALLATTAMENTO

Non è noto se REBLOZYL sia escreto nel latte materno o assorbito sistemicamente dopo l’ingestione da parte di un bambino in allattamento. REBLOZYL è stato rilevato nel latte dei ratti in allattamento. Quando un farmaco è presente nel latte animale, è probabile che sia presente nel latte materno. Poiché molti farmaci vengono escreti nel latte materno e a causa degli effetti sconosciuti di REBLOZYL nei bambini, è necessario decidere se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento. A causa della possibilità di gravi reazioni avverse nel bambino allattato al seno, l’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento e per 3 mesi dopo l’ultima dose .

Consultare le informazioni complete sulla prescrizione e il riassunto delle caratteristiche del prodotto per REBLOZYL

Bristol Myers Squibb: Advancing Cancer Research

A Bristol Myers Squibb, i pazienti sono al centro di tutto ciò che facciamo. L’obiettivo della nostra ricerca sul cancro è aumentare la qualità della vita dei pazienti, la sopravvivenza a lungo termine e rendere possibile la cura. Sfruttiamo la nostra profonda esperienza scientifica, tecnologie all’avanguardia e piattaforme di scoperta per scoprire, sviluppare e fornire nuovi trattamenti per i pazienti.

Basandosi sul nostro lavoro di trasformazione e retaggio in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti tumori, i nostri ricercatori stanno avanzando una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia con cellule immunitarie, questo include agenti per cellule T del recettore dell’antigene chimerico di registrazione (CAR) per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie di terapia cellulare e genica. Stiamo sviluppando terapie antitumorali dirette a percorsi biologici chiave utilizzando la nostra piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata la base delle nostre terapie approvate per il mieloma multiplo e diversi composti promettenti nello sviluppo precoce e intermedio. I nostri scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi che abbiamo fatto e aiutare più pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è la chiave per offrire potenziali nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il crescente problema della resistenza all’immunoterapia. Forniamo innovazione internamente e in collaborazione con il mondo accademico, il governo, i gruppi di patrocinio e le società biotecnologiche, per contribuire a rendere la promessa di medicinali trasformativi una realtà per i pazienti.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un’azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visitaci su BMS.com o seguici su LinkedIn , Twitter , YouTube , Facebook e Instagram .

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Acceleron è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie gravi e rare. La leadership di Acceleron nella comprensione della biologia della superfamiglia TGF-beta e dell’ingegneria delle proteine ​​genera composti innovativi che coinvolgono la capacità del corpo di regolare la crescita e la riparazione cellulare.

Acceleron concentra i suoi sforzi di commercializzazione, ricerca e sviluppo nelle malattie ematologiche e polmonari. In ematologia, Acceleron e il suo partner di collaborazione globale, Bristol Myers Squibb, stanno co-promuovendo REBLOZYL® (luspatercept-aamt), il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato, negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia in alcuni disturbi del sangue. Le aziende stanno inoltre sviluppando luspatercept per il trattamento dell’anemia cronica nelle popolazioni di pazienti con MDS, beta talassemia e mielofibrosi. A livello polmonare, Acceleron sta sviluppando sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, dopo aver recentemente riportato risultati positivi al vertice dello studio PULSAR di fase 2.

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Dichiarazione di prudenza di Bristol Myers Squibb in merito alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in merito, tra l’altro, alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono o possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulla performance storica e sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri risultati, obiettivi, piani e obiettivi finanziari futuri e comportano rischi, assunzioni e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, difficili da prevedere, potrebbero essere al di fuori del nostro controllo e potrebbero causare i nostri futuri risultati finanziari, obiettivi, i piani e gli obiettivi differiscono materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Questi rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra l’altro, che l’esito delle negoziazioni sui prezzi e sui rimborsi nei singoli paesi in Europa può ritardare o limitare il potenziale commerciale di Reblozyl per le indicazioni descritte in questo comunicato e se tale prodotto candidato per tali indicazioni aggiuntive descritte in questa versione avranno successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa dovrebbero essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che incidono sul business e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione dei fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2019, aggiornata dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni correnti sul modulo 8- K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro.

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Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sulla strategia, i piani e le prospettive future di Acceleron, comprese le dichiarazioni riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione dei composti di Acceleron, la tempistica per lo sviluppo clinico e l’approvazione normativa dei composti di Acceleron, i tempi previsti per la comunicazione dei dati dai dati clinici in corso studi clinici e il potenziale di Reblozyl® (luspatercept-aamt) come farmaco terapeutico. Le parole “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “” progetto “,” dovrebbe ” “target”, “will”, “vorrebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali,

e che i composti di Acceleron non riceveranno l’approvazione normativa o diventeranno prodotti di successo commerciale. Questi e altri rischi e incertezze sono identificati nella sezione “Fattori di rischio” inclusa nella relazione annuale più recente di Acceleron sul modulo 10-K, nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q e in altri documenti che Acceleron ha effettuato e che può effettuare con la SEC in il futuro.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle opinioni, i piani, le stime, le ipotesi e le proiezioni attuali della direzione in merito a eventi futuri e Acceleron non si assume e declina espressamente alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali.

Fonte: Bristol Myer Squibb

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