United Onlus partecipa a Italy of Tomorrow

Carissime federate, carissimi associati, gentilissimi lettori e sostenitori, United Onlus partecipa al grande evento Italy Of Tomorrow, una piattaforma digitale per aggregare persone e aziende con l’obiettivo di trovare soluzioni immediate, innovative e utili alla crisi economica e sociale causata dal Covid-19 e che attualmente coinvolge molteplici settori.
Ma, soprattutto, è un’opportunità per tutti di dare concretamente il proprio contributo.
Italy Of Tomorrow è un’iniziativa nata dal lavoro di circa 80 volontari e co-organizzata insieme alla Fondazione GaragErasmus

La pandemia ha accelerato il passaggio a un modello collaborativo non incentrato sulla presenza fisica. Ecco perché il 10, 11 e 12 luglio si svolgerà interamente online l’evento “LABS FOR ITALY, More than a Hackathon”; promosso da Italy Of Tomorrow e co-organizzato dalla Fondazione GaragErasmus. Persone ed aziende, lavorando in team su una piattaforma condivisa, si impegneranno a trovare soluzioni innovative, immediate e attuabili per rispondere alle sfide socio-economiche del nostro Paese. I progetti più validi verranno accompagnati verso la realizzazione attraverso risorse dedicate.
Italy of Tomorrow ha ricevuto l’adesione da diversi partner tra cui: Assolombarda, il Comune di Milano, nell’ambito del progetto APProach in collaborazione con la Comunità Europea e del progetto #STEMintheCity – l’evento per diffondere la cultura delle STEM, rimuovere gli stereotipi culturali che allontanano le ragazze dai percorsi di studio delle materie tecnico scientifiche – nonché da diverse realtà aziendali, associative e accademiche come Italia Start Up, Impact Hub Italia e l’Università di Roma “Tor Vergata”.

Come funziona

L’evento è aperto a tutti: persone e aziende. Studenti e professionisti. Artisti e accademici. Istituzioni e società civile. Chiunque abbia voglia di ascoltare, condividere, proporre e generare sinergie.

Per partecipare è sufficiente avere una connessione internet e iscriversi sul sito.

L’obiettivo è mettere a fattor comune idee per elaborare e sviluppare un progetto di valore, innovativo e attuabile rapidamente a beneficio dell’Italia, a supporto del suo sviluppo, della sua modernizzazione e della sua capacità in futuro di rispondere prontamente a simili emergenze. Un processo concentrato nell’arco di 48 ore, nel classico approccio degli hackathon che ha portato spesso a risultati sorprendenti.

Scarica la Brochure dell’evento

Collegati al sito https://italyoftomorrow.com/, clicca su SFIDE e ci troverai all’interno della sfida “I Problemi del Volontariato”, clicca su Partecipa, registrati e sarai protagonista della nostra sfida.

La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia

Reblozyl regola la maturazione dei globuli rossi (RBC) allo stadio tardivo per ridurre o eliminare potenzialmente la necessità di trasfusioni di globuli rossi regolari

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide ad essere approvato nell’Unione Europea, rappresentando una nuova classe di terapia

PRINCETON, NJ & CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) e Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:

  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
  • Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.

“La dipendenza dalle trasfusioni di sangue causate dall’anemia nelle neoplasie ematologiche come l’MDS può spesso significare frequenti e lunghe visite in ospedale, che possono comportare ulteriori rischi per la salute e influire sulla qualità della vita dei pazienti”, ha affermato Uwe Platzbecker, MD, ricercatore capo dello studio MEDALIST, Responsabile della clinica e del policlinico per l’ematologia e la terapia cellulare presso l’ospedale universitario di Lipsia. “L’approvazione odierna di Reblozyl offre agli operatori sanitari una nuova terapia che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nei pazienti con MDS e, in alcuni casi , li ha aiutati a raggiungere l’indipendenza trasfusionale “.

“Mentre la beta talassemia rimane una malattia orfana, le trasfusioni di sangue per tutta la vita spesso necessarie ai pazienti possono avere un impatto significativo sulla limitata afflusso di sangue nelle loro comunità e ci sono poche alternative di trattamento”, ha affermato Maria Domenica Cappellini, MD, investigatrice principale del Studio CREDERE, Professore di Medicina, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. “L’approvazione della Commissione europea di Reblozyl offre ai pazienti adulti idonei con beta talassemia una nuova opzione terapeutica molto necessaria per la loro anemia e, con essa, la possibilità di diventare meno dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi.”

Reblozyl è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato nell’Unione Europea, che rappresenta una nuova classe di terapia per i pazienti idonei. Questa approvazione si basa sui dati degli studi cardine di Fase 3 MEDALIST e CREDERE, valutando la capacità di Reblozyl di affrontare efficacemente l’anemia associata a MDS e beta talassemia, rispettivamente.

“In tutta l’UE, ogni anno si verificano 25 milioni di trasfusioni di sangue, alcune delle quali sono necessarie per i pazienti con anemia dovuta a malattie ematologiche come la MDS e la beta talassemia”, ha affermato Diane McDowell, MD, vicepresidente, Ematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb . ” Reblozyl ha il potenziale per affrontare l’eritropoiesi inefficace associata a MDS e beta talassemia, ridurre la dipendenza dei pazienti dalle trasfusioni di globuli rossi e influire sulle conseguenze sottostanti dell’alto carico di anemia per questi pazienti. Insieme ai nostri partner di Acceleron, riconosciamo la continua necessità di anemie legate alla malattia e ci impegniamo a collaborare con le autorità sanitarie europee per rendere Reblozyl disponibile a questi pazienti il ​​più rapidamente possibile. “

Informazioni su MEDALIST

MEDALIST è uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di Reblozyl più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più la BSC negli adulti con IPSS-R definito molto basso, MDS non del (5q) a rischio basso o intermedio. Tutti i pazienti erano RBC dipendenti dalle trasfusioni ed erano refrattari o intolleranti alla precedente terapia con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), oppure erano naïve all’ESA e probabilmente non rispondevano a causa di livelli sierici di eritropoietina endogena di ≥ 200 U / L e non avevano alcun trattamento precedente con agenti modificanti la malattia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC con Reblozyl , l’endpoint primario dello studio, con il 37,9% dei pazienti trattati con Reblozyl che ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio rispetto al 13,2% di pazienti con placebo. Lo studio ha anche soddisfatto l’endpoint secondario dell’indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane entro le prime 24 e 48 settimane dello studio, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo.

La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) era di grado 1-2. TEAE di grado 3 o 4 sono stati riportati nel 42,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl e nel 44,7% dei pazienti che hanno ricevuto placebo. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl. Le reazioni avverse di grado più comune ( > 10%) comprendevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione delle vie respiratorie superiori, bronchite e infezione del tratto urinario.

I risultati dello studio MEDALIST sono stati presentati per la prima volta durante la sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2018 (ASH Abstract # 001) e sono stati selezionati per il Best of ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione MEDALIST nel gennaio 2020.

Informazioni su MDS

Le MDS sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate da una produzione inefficace di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani, che possono portare ad anemia e infezioni frequenti o gravi e possono progredire fino alla leucemia mieloide acuta (LMA). Le persone con MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue regolari per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un aumentato rischio di reazioni trasfusionali, infezioni e sovraccarico di ferro. Ci sono circa 50.000 pazienti con MDS nei paesi EU5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito).

A proposito di CREDERE

BELIEVE è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 3, controllato verso placebo, che confronta Reblozyl più BSC rispetto a placebo più BSC negli adulti che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari (6-20 unità di globuli rossi ogni 24 settimane senza periodo di trasfusione maggiore di 35 giorni durante quel periodo) a causa della beta talassemia.

Lo studio ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo del carico trasfusionale di RBC durante le settimane da 13 a 24 rispetto all’intervallo di base di 12 settimane prima della randomizzazione (21,4% di Reblozyl contro 4,5% di placebo), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Lo studio ha anche raggiunto l’endpoint secondario di riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33% (con una riduzione di almeno due unità) durante le settimane da 37 a 48, che è stato raggiunto in una percentuale significativamente maggiore di pazienti che hanno ricevuto Reblozyl rispetto al placebo. Lo studio ha anche incontrato un endpoint esplorativo, con il 70,5% dei pazienti trattati con Reblozylraggiungere una riduzione di almeno il 33% nel carico trasfusionale di RBC di almeno due unità per 12 settimane consecutive rispetto all’intervallo di 12 settimane prima del trattamento, rispetto al 29,5% dei pazienti trattati con placebo.

La maggior parte dei TEAE era di grado 1-2. L’interruzione a causa di una reazione avversa (gradi 1-4) si è verificata nel 5,4% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl . Le reazioni avverse più comuni ( > 10%) sono state mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.

I risultati del processo BELIEVE sono stati presentati per la prima volta durante il meeting annuale ASH a dicembre 2018 e selezionati per il meglio di ASH. Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati della sperimentazione BELIEVE nel marzo 2020.

Informazioni sulla beta talassemia

La beta talassemia è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico dell’emoglobina. La malattia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che si traduce nella produzione di un numero inferiore e inferiore di globuli rossi sani, spesso portando a una grave anemia – una condizione che può essere debilitante e può portare ad altre complicazioni per i pazienti – nonché ad altri gravi problemi di salute. Le opzioni terapeutiche per l’anemia associata alla beta talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi che possono potenzialmente contribuire al sovraccarico di ferro, il che può causare gravi complicazioni come il danno d’organo. In tutti gli Stati Uniti, Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, ci sono circa 17000 pazienti con beta talassemia.

Informazioni su Reblozyl ®

Reblozyl (luspatercept-aamt), un agente di maturazione eritroide di prima classe, promuove la maturazione dei globuli rossi allo stadio avanzato in modelli animali. Bristol Myers Squibb e Acceleron stanno sviluppando congiuntamente Reblozyl come parte di una collaborazione globale. Reblozyl è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di:

  • anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono trasfusioni di globuli rossi regolari e
  • anemia in mancanza di un agente stimolante l’eritropoiesi e che richiede 2 o più unità di globuli rossi nell’arco di 8 settimane in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso o intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS / MPN-RS-T).

Reblozyl non è indicato per l’uso come sostituto delle trasfusioni di globuli rossi nei pazienti che richiedono una correzione immediata dell’anemia.

Importanti informazioni sulla sicurezza negli Stati Uniti

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Trombosi / tromboembolia

Nei pazienti adulti con beta talassemia, eventi tromboembolici (TEE) sono stati riportati in pazienti trattati con REBLOZYL 8/223 (3,6%). I TEE includevano trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi venosa portale e ictus ischemico. I pazienti con noti fattori di rischio per tromboembolia (splenectomia o uso concomitante della terapia ormonale sostitutiva) possono presentare un ulteriore aumento del rischio di condizioni tromboemboliche. Considerare la tromboprofilassi nei pazienti ad aumentato rischio di TEE. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di eventi tromboembolici e istituire prontamente il trattamento.

Ipertensione

L’ipertensione è stata riportata nel 10,7% (61/571) dei pazienti trattati con REBLOZYL. In tutti gli studi clinici, l’incidenza di ipertensione di grado da 3 a 4 variava dall’1,8% all’8,6%. Nei pazienti con beta talassemia con pressione arteriosa normale al basale, 13 (6,2%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥130 mm Hg e 33 (16,6%) pazienti hanno sviluppato pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥80 mm Hg. Nei pazienti adulti con MDS con pressione sanguigna normale al basale, 26 (29,9%) pazienti hanno sviluppato SBP ≥130 mm Hg e 23 (16,4%) pazienti hanno sviluppato DBP ≥80 mm Hg. Monitorare la pressione sanguigna prima di ogni somministrazione. Gestire nuove o esacerbazioni di ipertensione preesistente utilizzando agenti antiipertensivi.

Tossicità embrio-fetale

REBLOZYL può causare danni al feto quando somministrato a donne in gravidanza. REBLOZYL ha causato un aumento della perdita post-impianto, una riduzione delle dimensioni della figliata e un’aumentata incidenza di variazioni scheletriche negli studi su ratto e coniglio in gravidanza. Consiglia alle donne in gravidanza il potenziale rischio per un feto. Consigliare alle donne in età fertile di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale.

REAZIONI AVVERSE

Beta Talassemia

  • Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 3,6% dei pazienti trattati con REBLOZYL. Le reazioni avverse gravi che si verificano nell’1% dei pazienti includevano incidente cerebrovascolare e trombosi venosa profonda. Una reazione avversa fatale si è verificata in 1 paziente trattato con REBLOZYL deceduto a causa di un caso non confermato di leucemia mieloide acuta (LMA)
  • Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% per REBLOZYL e l’1% in più rispetto al placebo) sono state mal di testa (26% vs 24%), dolore osseo (20% vs 8%), artralgia (19% vs 12%), affaticamento (14 % vs 13%), tosse (14% vs 11%), dolore addominale (14% vs 12%), diarrea (12% vs 10%) e vertigini (11% vs 5%)

Sindromi mielodisplastiche

  • Le reazioni avverse di grado > 3 (≥2%) includevano affaticamento, ipertensione, sincope e dolore muscoloscheletrico. Una reazione avversa fatale si è verificata in 5 (2,1%) pazienti
  • Le reazioni avverse più comuni (≥10%) includevano affaticamento, dolore muscoloscheletrico, vertigini, diarrea, nausea, reazioni di ipersensibilità, ipertensione, mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite e infezione del tratto urinario

ALLATTAMENTO

Non è noto se REBLOZYL sia escreto nel latte materno o assorbito sistemicamente dopo l’ingestione da parte di un bambino in allattamento. REBLOZYL è stato rilevato nel latte dei ratti in allattamento. Quando un farmaco è presente nel latte animale, è probabile che sia presente nel latte materno. Poiché molti farmaci vengono escreti nel latte materno e a causa degli effetti sconosciuti di REBLOZYL nei bambini, è necessario decidere se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento. A causa della possibilità di gravi reazioni avverse nel bambino allattato al seno, l’allattamento al seno non è raccomandato durante il trattamento e per 3 mesi dopo l’ultima dose .

Consultare le informazioni complete sulla prescrizione e il riassunto delle caratteristiche del prodotto per REBLOZYL

Bristol Myers Squibb: Advancing Cancer Research

A Bristol Myers Squibb, i pazienti sono al centro di tutto ciò che facciamo. L’obiettivo della nostra ricerca sul cancro è aumentare la qualità della vita dei pazienti, la sopravvivenza a lungo termine e rendere possibile la cura. Sfruttiamo la nostra profonda esperienza scientifica, tecnologie all’avanguardia e piattaforme di scoperta per scoprire, sviluppare e fornire nuovi trattamenti per i pazienti.

Basandosi sul nostro lavoro di trasformazione e retaggio in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti tumori, i nostri ricercatori stanno avanzando una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia con cellule immunitarie, questo include agenti per cellule T del recettore dell’antigene chimerico di registrazione (CAR) per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie di terapia cellulare e genica. Stiamo sviluppando terapie antitumorali dirette a percorsi biologici chiave utilizzando la nostra piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata la base delle nostre terapie approvate per il mieloma multiplo e diversi composti promettenti nello sviluppo precoce e intermedio. I nostri scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi che abbiamo fatto e aiutare più pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è la chiave per offrire potenziali nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il crescente problema della resistenza all’immunoterapia. Forniamo innovazione internamente e in collaborazione con il mondo accademico, il governo, i gruppi di patrocinio e le società biotecnologiche, per contribuire a rendere la promessa di medicinali trasformativi una realtà per i pazienti.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un’azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visitaci su BMS.com o seguici su LinkedIn , Twitter , YouTube , Facebook e Instagram .

Celgene e Juno Therapeutics sono controllate al 100% da Bristol-Myers Squibb Company. In alcuni paesi al di fuori degli Stati Uniti, a causa delle leggi locali, Celgene e Juno Therapeutics sono denominati Celgene, una società Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, una società Bristol Myers Squibb.

Informazioni su Acceleron

Acceleron è una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie gravi e rare. La leadership di Acceleron nella comprensione della biologia della superfamiglia TGF-beta e dell’ingegneria delle proteine ​​genera composti innovativi che coinvolgono la capacità del corpo di regolare la crescita e la riparazione cellulare.

Acceleron concentra i suoi sforzi di commercializzazione, ricerca e sviluppo nelle malattie ematologiche e polmonari. In ematologia, Acceleron e il suo partner di collaborazione globale, Bristol Myers Squibb, stanno co-promuovendo REBLOZYL® (luspatercept-aamt), il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato, negli Stati Uniti per il trattamento dell’anemia in alcuni disturbi del sangue. Le aziende stanno inoltre sviluppando luspatercept per il trattamento dell’anemia cronica nelle popolazioni di pazienti con MDS, beta talassemia e mielofibrosi. A livello polmonare, Acceleron sta sviluppando sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, dopo aver recentemente riportato risultati positivi al vertice dello studio PULSAR di fase 2.

Per ulteriori informazioni, visitare www.acceleronpharma.com . Segui Acceleron sui social media: @AcceleronPharma e LinkedIn .

Dichiarazione di prudenza di Bristol Myers Squibb in merito alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 in merito, tra l’altro, alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono o possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulla performance storica e sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri risultati, obiettivi, piani e obiettivi finanziari futuri e comportano rischi, assunzioni e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, difficili da prevedere, potrebbero essere al di fuori del nostro controllo e potrebbero causare i nostri futuri risultati finanziari, obiettivi, i piani e gli obiettivi differiscono materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Questi rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra l’altro, che l’esito delle negoziazioni sui prezzi e sui rimborsi nei singoli paesi in Europa può ritardare o limitare il potenziale commerciale di Reblozyl per le indicazioni descritte in questo comunicato e se tale prodotto candidato per tali indicazioni aggiuntive descritte in questa versione avranno successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa dovrebbero essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che incidono sul business e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione dei fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2019, aggiornata dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni correnti sul modulo 8- K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro. Rapporti attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali incluse in questo documento sono rese solo alla data del presente documento e salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze modificate o altro.

Dichiarazione cautelativa di Acceleron relativa alle dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sulla strategia, i piani e le prospettive future di Acceleron, comprese le dichiarazioni riguardanti lo sviluppo e la commercializzazione dei composti di Acceleron, la tempistica per lo sviluppo clinico e l’approvazione normativa dei composti di Acceleron, i tempi previsti per la comunicazione dei dati dai dati clinici in corso studi clinici e il potenziale di Reblozyl® (luspatercept-aamt) come farmaco terapeutico. Le parole “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “” progetto “,” dovrebbe ” “target”, “will”, “vorrebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali,

e che i composti di Acceleron non riceveranno l’approvazione normativa o diventeranno prodotti di successo commerciale. Questi e altri rischi e incertezze sono identificati nella sezione “Fattori di rischio” inclusa nella relazione annuale più recente di Acceleron sul modulo 10-K, nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q e in altri documenti che Acceleron ha effettuato e che può effettuare con la SEC in il futuro.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle opinioni, i piani, le stime, le ipotesi e le proiezioni attuali della direzione in merito a eventi futuri e Acceleron non si assume e declina espressamente alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali.

Fonte: Bristol Myer Squibb

Ricerca ematologica, medaglia Henry M. Stratton alla professoressa Cappellini dell’Università di Milano

Prof. Maria Cappellini

Washington (USA),

23 giugno 2020 – La Società Americana di Ematologia conferisce a Maria Domenica Cappellini, dell’Università degli Studi di Milano, e a Michelle Le Beau, dell’Università di Chicago, la Medaglia Henry M. Stratton 2020 per il contributo alla ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

Intitolata alla memoria di Henry Maurice Stratton, cofondatore di Grune & Stratton (la casa editrice medica che per prima pubblicò Blood, la rivista ufficiale dell’American Society of Hematology), la medaglia Henry M. Stratton premia due senior investigators che abbiano fornito un contributo pluriennale e riconosciuto nell’ambito della ricerca ematologica di base e clinico-traslazionale.

La Professoressa Maria Domenica Cappellini, docente dell’Università Statale di Milano, è stata premiata per le ricerche su terapie innovative per le sindromi talassemiche e l’anemia falciforme, tra cui la terapia genica e altri nuovi trattamenti farmacologici. Le nuove cure potrebbero cambiare significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita di questi pazienti oggi dipendenti dalla terapia trasfusionale.

Maria Domenica Cappellini lavora da circa quarant’anni nella ricerca traslazionale e clinica sulla talassemia. Con l’avvento delle tecniche di biologia molecolare negli anni Ottanta, ha caratterizzato i genotipi e i fenotipi di beta talassemia major, beta talassemia intermedia, alfa talassemia e rare combinazioni di talassemie la cui definizione ha contribuito al riconoscimento delle basi genetiche e dei meccanismi fisiopatologici di queste condizioni ereditarie. I risultati ottenuti hanno costituito un importante patrimonio  riconosciuto a livello internazionale per la consulenza genetica e la diagnosi prenatale.

“È per me un grande onore ricevere un premio così importante dall’American Society of Hematology – commenta Cappellini – Non mi sarei mai aspettata il riconoscimento della comunità scientifica internazionale per il lavoro compiuto in 40 anni di ricerca sulle malattie ematologiche rare. Sarà un momento molto emozionante nella mia vita”.

L’ultimo studio internazionale coordinato da Maria Domenica Cappellini, ha coinvolto 65 centri in 15 diversi paesi nel mondo ed è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La ricerca illustra i risultati che hanno portato alla registrazione di un farmaco, il Luspatercept, in grado di ridurre il fabbisogno trasfusionale nei pazienti affetti da talassemia. Questo è il primo studio che introduce una terapia farmacologica in alternativa alle trasfusioni per la terapia delle sindromi talassemiche.

Fonte: insalute news

LA DREPANOCITOSI TRA TERAPIE ATTUALI E NUOVE CURE

Oggi, 19 giugno, si celebra la giornata internazionale della Drepanocitosi. La UNITED coglie l’occasione per portarvi a conoscenza delle nuove terapie e dei nuovi farmaci in fase di registrazione in Italia. Non c’è maniera migliore di celebrare la giornata internazionale dei Drapanocitici informandovi sulle nuove terapie farmacologiche.
Buona visione !!!

#united #Drepanocitosi #avis #fratres #fidas #Talassemia #crocerossa #giornatainternazionaledelladrepanocitosi #mettiamocilafaccia #live #webmarte #health #hospital

Diretta Live !!! Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.

Luspatercept, una rivoluzione nel trattamento della talassemia.
Promossa dalla United Onlus in collaborazione con Web Marte, conversazione con la professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte mondiali di beta-talassemia.

La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!

Buona Visione.

Diretta Live !!! Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Discussione in diretta LIVE sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione è possibile seguirla sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Buona Visione.

Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro !

Vi invitiamo a seguire il 5 giugno, alle ore 19:00, una discussione in diretta sull’argomento ”Talassemia & COVID-19: Tra Presente e Futuro”!
In questo evento virtuale della United, Dottori e Professori di Emoglobinopatie, Rappresentanti di associazioni pazienti e donatori di sangue, pazienti con talassemia e tanti altri, discuterranno su argomenti come:
– la risposta della comunità scientifica per l’emergenza Covid-19 nei confronti dei pazienti talassemici,
– la gestione dell’ emergenza sangue a livello nazionale e regionale,
– gli interventi delle Federate Regionali per i loro soci, ecc.
La discussione sarà trasmessa LIVE sia sulla pagina Facebook della United Onlus che sulla pagina Facebook della WEBMARTE.TV!
Non perdetela!

Grave lutto per Fasted Sicilia, ieri sera è venuta a mancare la Consigliera Giusy Mastroeni

Un terribile momento di angoscia e amarezza ci ha colti ieri sera per la notizia della tragica scomparsa della consigliera di Fasted Sicilia Giusy Mastroeni. Prima fondatrice e Vice-Presidente della FASTED S. AGATA, Consigliere Regionale dal 2017, e da alcuni mesi Vice-Presidente della FASTED MESSINA, nostre federate.

Giusy aveva solo 40 anni e si è sempre distinta per la sua gioia di vivere, per la sua combattività, per la sua tenacia a lottare per la talassemia, con sacrifici fisici indicibili anche quando già combatteva la sua personale battaglia contro un male disgraziato che alla fine l’ha vinta.

Fino ai suoi ultimi momenti ha avuto il pensiero alle incombenze dell’Associazione e degli associati e in ultimo ha voluto, piuttosto che fiori e corone per il proprio funerale, che si devolvessero donazioni all’Associazione di Messina.

Noi vogliamo ricordarla e ringraziarla per la splendida collaborazione nella campagna di sensibilizzazione alla donazione del sangue #mettiamocilafaccia, lanciata durante il periodo più duro dell’emergenza Covid, e vogliamo ricordarla per la sua straordinaria forza.

Alla famiglia, al suo compagno e a tutta la famiglia di Fasted Messina va il nostro più sentito cordoglio.

Ciao Giusy

Il Presidente Raffaele Vindigni

 

Impatto Covid-19 sulla popolazione talassemica

ALT FERRARA con la collaborazione di UNITED ONLUS, da seguito alla pubblicazione del risultato del questionario che abbiamo fatto in questo periodo di emergenza di Covid-19.

La UNITED patrocina iniziative proposte delle Federate ad essa associate, ALT FERRARA in questo periodo di emergenza Covid-19, ha ritenuto opportuno capire lo stato emotivo vissuto dal paziente Talassemico ed il suo rapporto con la propria Associazione di riferimento.

Invitiamo tutte le Federate Italiane a presentare i propri progetti per studiarne la fattibilità ed eseguirli insieme.

La UNITED ringrazia ALT FERRARA, per la bella iniziativa, augurandosi che il risultato del questionario sia da aiuto per future ricerche.

Scarica il questionario cliccando qui o sull’immagine sopra.

Fonte: United Onlus

International Thalassaemia Day 2020 – Messaggio del Presidente United Onlus

Oggi 8 Maggio giornata Internazionale della Talassemia, il presidente Raffaele Vindigni insieme al Direttivo si rivolge a tutti quanti i pazienti, alla comunità scientifica, alle associazioni donatori e pazienti per ringraziarvi dell’impegno assunto e mantenuto sino ad oggi, e augurare il meglio per questo giorno. Cerchiamo di rimanere gioiosi e di fare festa anche oggi, nonostante l’emergenza Covid-19, perché per essere felici non è necessaria una festa in piazza, ma basta accendere i nostri cuori, ogni giorno.

 

Giornata mondiale della talassemia, il ringraziamento dei pazienti ai donatori di sangue

logo AVIS nazionale

«Abbiamo e avremo sempre bisogno di voi. Perché donare il sangue significa donare vita». È il messaggio, tanto semplice quanto potentissimo, che i pazienti talassemici hanno voluto registrare e inviare ad AVIS Nazionale e a tutte le altre associazioni di donatori, per la straordinaria risposta fornita di fronte alla carenza di sangue che si era registrata a inizio marzo. Una carenza accentuata dalle difficoltà nel potersi recare nei centri trasfusionali a causa dell’emergenza Coronavirus.

Un messaggio che, in occasione della Giornata mondiale della talassemia che si celebra l’8 maggio, assume un significato ancora più profondo: «L’inizio della pandemia stava mettendo a dura prova non solo il sistema sanitario, ma i pazienti stessi che rischiavano di non poter ricevere le trasfusioni di cui hanno costantemente bisogno – spiega Raffaele Vindigni, presidente di United Onlus, la Federazione nazionale delle associazioni di talassemia, drepanocitosi e anemie rare – Per fortuna gli appelli lanciati da istituzioni e associazioni hanno avuto effetto e le scorte di sangue sono state ripristinate in poco tempo».

Il Covid-19 ha impedito ai volontari di United di scendere nelle piazze per le iniziative organizzate in occasione della giornata mondiale: niente camminate non agonistiche nelle piazze italiane, con autoemoteche per la raccolta di sangue e banchetti informativi per sensibilizzare alla donazione. Tutto rinviato al prossimo anno. Internet e, soprattutto, i social network, hanno però permesso di avviare, nel corso delle settimane, campagne informative volte a promuovere la cultura del dono e la sua importanza strategica per migliaia di pazienti.

«Abbiamo lanciato l’hashtag #mettiamocilafaccia – racconta il presidente – e abbiamo aderito alla campagna #magnificodonare promossa da AVIS in collaborazione con la cantante Chiara Galiazzo. L’obiettivo era quello di spiegare a cosa serve il sangue che viene donato, perché non serve soltanto alle persone talassemiche, ma è un bene primario al servizio della collettività». Come sempre avviene, è nei momenti di difficoltà che viene fuori il meglio di noi, per questo Vindigni ha voluto sottolineare come «questa emergenza ci ha fatto capire che le donazioni devono avvenire regolarmente così da garantire a tutti la possibilità di curarsi e di vivere».

Ad oggi sono oltre 7mila i pazienti in Italia affetti da questa malattia ereditaria del sangue, nota anche come “anemia mediterranea” per via dell’area geografica in cui, nel corso degli anni, si è diffusa maggiormente.

Fonte: AVIS

International Thalassaemia Day 2020

Come ogni anno, la Giornata internazionale della talassemia quest’anno ha un tema distinto, con l’obiettivo di raggiungere la sua missione nel migliorare la vita e superare le aspettative per i pazienti affetti da talassemia in tutto il mondo.
Il tema del 2020 è : ” L’alba di una nuova era per la talassemia: È tempo di uno sforzo globale per rendere accessibili e accessibili ai pazienti nuove terapie ”.
Perché è stato selezionato questo tema:

I notevoli sviluppi scientifici nel campo della talassemia, negli ultimi anni, inclusa la recente approvazione da parte delle autorità regolatorie ufficiali di nuove terapie che promettono di cambiare radicalmente il decorso di questa malattia, hanno ispirato la selezione di questo argomento per la Giornata internazionale della talassemia 2020. Qui al TIF crediamo che queste terapie nuove e innovative   stiano segnando una svolta nella storia del disturbo e offrano opportunità straordinarie, che dobbiamo cogliere se vogliamo migliorare la nostra qualità della vita.

Inoltre, questo tema corrisponde alla recente decisione della Federazione di lanciare il “Forum internazionale TIF sull’accessibilità, l’efficacia e la sostenibilità delle terapie per i disturbi dell’emoglobina (TIF.ACCESS)”, che con il supporto del Comitato scientifico consultivo internazionale del TIF e del comitato consultivo della comunità di pazienti , mira a:

  1. fornire informazioni e formazione tempestive e affidabili a pazienti, operatori sanitari e altre parti interessate e partner attivi nel campo delle emoglobinopatie, considerando l’aumento di terapie innovative e
  2. affrontare le questioni relative all’accessibilità, sicurezza, efficacia e disponibilità (ASEA) di nuove terapie in diverse regioni del mondo, tenendo conto dell’indice di sviluppo umano e della spesa sanitaria di ciascun paese interessato.
Terapie nuove e innovative per la talassemia:

La scoperta e lo sviluppo di nuove terapie e farmaci per la talassemia è stata notevole, per non dire altro, negli ultimi anni. Nel 2019, diverse aziende farmaceutiche hanno compiuto progressi significativi negli studi clinici sui medicinali per questo disturbo dell’emoglobina, 2 dei quali si distinguono per la loro recente autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Food and Drug Administration (FDA) o dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Nel frattempo, altre terapie e farmaci per la talassemia con un potenziale significativo sono attualmente in preparazione.

ZYNTEGLO (cellule autologhe CD34 + che codificano per il gene βA-T87Q-globina †) è la prima e unica terapia genica innovativa una tantum per la β-talassemia dipendente dalle trasfusioni di Bluebird Bio che offre ai pazienti il ​​potenziale per raggiungere la completa indipendenza trasfusionale. La terapia è stata approvata dall’EMA a giugno 2019 e la Germania è il primo paese a offrire commercialmente Zynteglo con l’ospedale universitario di Heidelberg, il primo centro di trattamento qualificato per somministrare questa terapia genica ai pazienti.

TIF ha pubblicato 2 opuscoli educativi sulla rivoluzionaria terapia genica che possono aiutarti a migliorare la tua comprensione sulla sua applicazione per i pazienti con talassemia.
Clicca sulle immagini per scoprire di più:

Nel novembre 2019, la FDA ha approvato REBLOZYL  (Luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia nella β-talassemia negli adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi regolari (RBC). Reblozyl è un agente di maturazione eritroide, sviluppato congiuntamente da Celgene e Acceleron Pharma. L’approvazione del ME è attualmente in attesa e dovrebbe essere ottenuta nel 2020. Questo farmaco promette immensi miglioramenti della qualità della vita e della salute dei pazienti con talassemia oltre a significativi benefici per la salute pubblica, come la spesa sanitaria.

 

 

 

 

Ulteriori informazioni su Reblozyl

 

TIF ha sviluppato un opuscolo informativo per il paziente appositamente per Reblozyl di cui è possibile accedere QUI.

Fonte: TIF – Thalassaemia International Federation

Grave lutto per il Presidente United

Il Consiglio Direttivo di United partecipa al dolore del Presidente Raffaele Vindigni per la perdita del caro papà. In questo momento stanno pervenendo da parte dei presidenti e dei componenti delle asssociazioni federate numerosi messaggi di cordoglio.

Sentite condoglianze da parte di tutti noi Raffaele.

Il Consiglio Direttivo,

Anemia dipendente dalle trasfusioni, parere positivo europeo a luspatercept, capostipite di una nuova classe

Il comitato di esperti dell’agenzia europea del farmaco, il Chmp, ha dato parere favorevole all’approvazione di luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l’organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina).

Sviluppato da Celgene, ora parte di BritsolMyerSquibb, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà posto in commercio con il marchio  Reblozyl. Sarà disponibile in polvere da 25 mg e 75 mg per soluzione iniettabile.

Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) ed è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il nuovo farmaco agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

I benefici del farmaco si basano sulla sua capacità di ridurre il numero di trasfusioni in pazienti con SMD o beta-talassemia. Gli effetti collaterali più comuni sono bronchite, infezione delle vie urinarie, infezione delle vie respiratorie superiori, influenza, ipersensibilità, iperuricemia, vertigini, mal di testa, cefalea, sincope o presincope, vertigini, ipertensione, eventi tromboembolici, dispnea, diarrea, nausea, mal di schiena, artralgia, dolore osseo, stanchezza, astenia e reazioni del sito di iniezione.

L’indicazione completa che ha ricevuto il parere positivo del Chmp è: “trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (SMD) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono ammissibili per la terapia a base di eritropoietina e per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a beta-talassemia”.

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul NEJM, che ha valutato il farmaco in pazienti con SMD a bassissimo, basso e medio rischio non-del(5q) con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale maggiore di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio, rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti del gruppo luspatercept rispetto al placebo ha raggiunto almeno 12 settimane di indipendenza dalle trasfusioni durante le prime 24 e 48 settimane dello studio.

Fonte: Pharmastar

Anemia falciforme, il punto sulle ultime novità dal congresso americano di ematologia.

All’ultimo congresso americano di ematologia, l’ASH, sono state presentate diverse novità sulla terapia dell’anemia falciforme, dagli ultimi dati sull’anticorpo monoclonale crizanliizumab e su un altro farmaco, voxeletor, ai risultati preliminari su nuovi farmaci che interferiscono con l’infiammazione, agli studi sulla terapia genica. Ne parliamo in quest’intervista con la Professoressa Lucia De Franceschi, Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona. L’abbiamo incontrata a Napoli al convegno post-Orlando 2019, nel quale i massimi esperti italiani hanno presentato una sintesi degli studi e i risultati più significativi di cui si è parlato al meeting americano.

Fonte: PharmaStar