Grave lutto per Fasted Sicilia, ieri sera è venuta a mancare la Consigliera Giusy Mastroeni

Un terribile momento di angoscia e amarezza ci ha colti ieri sera per la notizia della tragica scomparsa della consigliera di Fasted Sicilia Giusy Mastroeni. Prima fondatrice e Vice-Presidente della FASTED S. AGATA, Consigliere Regionale dal 2017, e da alcuni mesi Vice-Presidente della FASTED MESSINA, nostre federate.

Giusy aveva solo 40 anni e si è sempre distinta per la sua gioia di vivere, per la sua combattività, per la sua tenacia a lottare per la talassemia, con sacrifici fisici indicibili anche quando già combatteva la sua personale battaglia contro un male disgraziato che alla fine l’ha vinta.

Fino ai suoi ultimi momenti ha avuto il pensiero alle incombenze dell’Associazione e degli associati e in ultimo ha voluto, piuttosto che fiori e corone per il proprio funerale, che si devolvessero donazioni all’Associazione di Messina.

Noi vogliamo ricordarla e ringraziarla per la splendida collaborazione nella campagna di sensibilizzazione alla donazione del sangue #mettiamocilafaccia, lanciata durante il periodo più duro dell’emergenza Covid, e vogliamo ricordarla per la sua straordinaria forza.

Alla famiglia, al suo compagno e a tutta la famiglia di Fasted Messina va il nostro più sentito cordoglio.

Ciao Giusy

Il Presidente Raffaele Vindigni

 

Impatto Covid-19 sulla popolazione talassemica

ALT FERRARA con la collaborazione di UNITED ONLUS, da seguito alla pubblicazione del risultato del questionario che abbiamo fatto in questo periodo di emergenza di Covid-19.

La UNITED patrocina iniziative proposte delle Federate ad essa associate, ALT FERRARA in questo periodo di emergenza Covid-19, ha ritenuto opportuno capire lo stato emotivo vissuto dal paziente Talassemico ed il suo rapporto con la propria Associazione di riferimento.

Invitiamo tutte le Federate Italiane a presentare i propri progetti per studiarne la fattibilità ed eseguirli insieme.

La UNITED ringrazia ALT FERRARA, per la bella iniziativa, augurandosi che il risultato del questionario sia da aiuto per future ricerche.

Scarica il questionario cliccando qui o sull’immagine sopra.

Fonte: United Onlus

International Thalassaemia Day 2020 – Messaggio del Presidente United Onlus

Oggi 8 Maggio giornata Internazionale della Talassemia, il presidente Raffaele Vindigni insieme al Direttivo si rivolge a tutti quanti i pazienti, alla comunità scientifica, alle associazioni donatori e pazienti per ringraziarvi dell’impegno assunto e mantenuto sino ad oggi, e augurare il meglio per questo giorno. Cerchiamo di rimanere gioiosi e di fare festa anche oggi, nonostante l’emergenza Covid-19, perché per essere felici non è necessaria una festa in piazza, ma basta accendere i nostri cuori, ogni giorno.

 

Giornata mondiale della talassemia, il ringraziamento dei pazienti ai donatori di sangue

logo AVIS nazionale

«Abbiamo e avremo sempre bisogno di voi. Perché donare il sangue significa donare vita». È il messaggio, tanto semplice quanto potentissimo, che i pazienti talassemici hanno voluto registrare e inviare ad AVIS Nazionale e a tutte le altre associazioni di donatori, per la straordinaria risposta fornita di fronte alla carenza di sangue che si era registrata a inizio marzo. Una carenza accentuata dalle difficoltà nel potersi recare nei centri trasfusionali a causa dell’emergenza Coronavirus.

Un messaggio che, in occasione della Giornata mondiale della talassemia che si celebra l’8 maggio, assume un significato ancora più profondo: «L’inizio della pandemia stava mettendo a dura prova non solo il sistema sanitario, ma i pazienti stessi che rischiavano di non poter ricevere le trasfusioni di cui hanno costantemente bisogno – spiega Raffaele Vindigni, presidente di United Onlus, la Federazione nazionale delle associazioni di talassemia, drepanocitosi e anemie rare – Per fortuna gli appelli lanciati da istituzioni e associazioni hanno avuto effetto e le scorte di sangue sono state ripristinate in poco tempo».

Il Covid-19 ha impedito ai volontari di United di scendere nelle piazze per le iniziative organizzate in occasione della giornata mondiale: niente camminate non agonistiche nelle piazze italiane, con autoemoteche per la raccolta di sangue e banchetti informativi per sensibilizzare alla donazione. Tutto rinviato al prossimo anno. Internet e, soprattutto, i social network, hanno però permesso di avviare, nel corso delle settimane, campagne informative volte a promuovere la cultura del dono e la sua importanza strategica per migliaia di pazienti.

«Abbiamo lanciato l’hashtag #mettiamocilafaccia – racconta il presidente – e abbiamo aderito alla campagna #magnificodonare promossa da AVIS in collaborazione con la cantante Chiara Galiazzo. L’obiettivo era quello di spiegare a cosa serve il sangue che viene donato, perché non serve soltanto alle persone talassemiche, ma è un bene primario al servizio della collettività». Come sempre avviene, è nei momenti di difficoltà che viene fuori il meglio di noi, per questo Vindigni ha voluto sottolineare come «questa emergenza ci ha fatto capire che le donazioni devono avvenire regolarmente così da garantire a tutti la possibilità di curarsi e di vivere».

Ad oggi sono oltre 7mila i pazienti in Italia affetti da questa malattia ereditaria del sangue, nota anche come “anemia mediterranea” per via dell’area geografica in cui, nel corso degli anni, si è diffusa maggiormente.

Fonte: AVIS

International Thalassaemia Day 2020

Come ogni anno, la Giornata internazionale della talassemia quest’anno ha un tema distinto, con l’obiettivo di raggiungere la sua missione nel migliorare la vita e superare le aspettative per i pazienti affetti da talassemia in tutto il mondo.
Il tema del 2020 è : ” L’alba di una nuova era per la talassemia: È tempo di uno sforzo globale per rendere accessibili e accessibili ai pazienti nuove terapie ”.
Perché è stato selezionato questo tema:

I notevoli sviluppi scientifici nel campo della talassemia, negli ultimi anni, inclusa la recente approvazione da parte delle autorità regolatorie ufficiali di nuove terapie che promettono di cambiare radicalmente il decorso di questa malattia, hanno ispirato la selezione di questo argomento per la Giornata internazionale della talassemia 2020. Qui al TIF crediamo che queste terapie nuove e innovative   stiano segnando una svolta nella storia del disturbo e offrano opportunità straordinarie, che dobbiamo cogliere se vogliamo migliorare la nostra qualità della vita.

Inoltre, questo tema corrisponde alla recente decisione della Federazione di lanciare il “Forum internazionale TIF sull’accessibilità, l’efficacia e la sostenibilità delle terapie per i disturbi dell’emoglobina (TIF.ACCESS)”, che con il supporto del Comitato scientifico consultivo internazionale del TIF e del comitato consultivo della comunità di pazienti , mira a:

  1. fornire informazioni e formazione tempestive e affidabili a pazienti, operatori sanitari e altre parti interessate e partner attivi nel campo delle emoglobinopatie, considerando l’aumento di terapie innovative e
  2. affrontare le questioni relative all’accessibilità, sicurezza, efficacia e disponibilità (ASEA) di nuove terapie in diverse regioni del mondo, tenendo conto dell’indice di sviluppo umano e della spesa sanitaria di ciascun paese interessato.
Terapie nuove e innovative per la talassemia:

La scoperta e lo sviluppo di nuove terapie e farmaci per la talassemia è stata notevole, per non dire altro, negli ultimi anni. Nel 2019, diverse aziende farmaceutiche hanno compiuto progressi significativi negli studi clinici sui medicinali per questo disturbo dell’emoglobina, 2 dei quali si distinguono per la loro recente autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Food and Drug Administration (FDA) o dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Nel frattempo, altre terapie e farmaci per la talassemia con un potenziale significativo sono attualmente in preparazione.

ZYNTEGLO (cellule autologhe CD34 + che codificano per il gene βA-T87Q-globina †) è la prima e unica terapia genica innovativa una tantum per la β-talassemia dipendente dalle trasfusioni di Bluebird Bio che offre ai pazienti il ​​potenziale per raggiungere la completa indipendenza trasfusionale. La terapia è stata approvata dall’EMA a giugno 2019 e la Germania è il primo paese a offrire commercialmente Zynteglo con l’ospedale universitario di Heidelberg, il primo centro di trattamento qualificato per somministrare questa terapia genica ai pazienti.

TIF ha pubblicato 2 opuscoli educativi sulla rivoluzionaria terapia genica che possono aiutarti a migliorare la tua comprensione sulla sua applicazione per i pazienti con talassemia.
Clicca sulle immagini per scoprire di più:

Nel novembre 2019, la FDA ha approvato REBLOZYL  (Luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia nella β-talassemia negli adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi regolari (RBC). Reblozyl è un agente di maturazione eritroide, sviluppato congiuntamente da Celgene e Acceleron Pharma. L’approvazione del ME è attualmente in attesa e dovrebbe essere ottenuta nel 2020. Questo farmaco promette immensi miglioramenti della qualità della vita e della salute dei pazienti con talassemia oltre a significativi benefici per la salute pubblica, come la spesa sanitaria.

 

 

 

 

Ulteriori informazioni su Reblozyl

 

TIF ha sviluppato un opuscolo informativo per il paziente appositamente per Reblozyl di cui è possibile accedere QUI.

Fonte: TIF – Thalassaemia International Federation

Grave lutto per il Presidente United

Il Consiglio Direttivo di United partecipa al dolore del Presidente Raffaele Vindigni per la perdita del caro papà. In questo momento stanno pervenendo da parte dei presidenti e dei componenti delle asssociazioni federate numerosi messaggi di cordoglio.

Sentite condoglianze da parte di tutti noi Raffaele.

Il Consiglio Direttivo,

Anemia dipendente dalle trasfusioni, parere positivo europeo a luspatercept, capostipite di una nuova classe

Il comitato di esperti dell’agenzia europea del farmaco, il Chmp, ha dato parere favorevole all’approvazione di luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l’organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina).

Sviluppato da Celgene, ora parte di BritsolMyerSquibb, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà posto in commercio con il marchio  Reblozyl. Sarà disponibile in polvere da 25 mg e 75 mg per soluzione iniettabile.

Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) ed è una forma modificata del recettore dell’activina di tipo IIB, una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il nuovo farmaco agisce intrappolando i ligandi dell’activina e del recettore del TGF-beta, e bloccando, in tal modo, la trasduzione dei segnali TGF-mediati e activina-mediati. In questo modo, contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.

I benefici del farmaco si basano sulla sua capacità di ridurre il numero di trasfusioni in pazienti con SMD o beta-talassemia. Gli effetti collaterali più comuni sono bronchite, infezione delle vie urinarie, infezione delle vie respiratorie superiori, influenza, ipersensibilità, iperuricemia, vertigini, mal di testa, cefalea, sincope o presincope, vertigini, ipertensione, eventi tromboembolici, dispnea, diarrea, nausea, mal di schiena, artralgia, dolore osseo, stanchezza, astenia e reazioni del sito di iniezione.

L’indicazione completa che ha ricevuto il parere positivo del Chmp è: “trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (SMD) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono ammissibili per la terapia a base di eritropoietina e per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a beta-talassemia”.

Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sul NEJM, che ha valutato il farmaco in pazienti con SMD a bassissimo, basso e medio rischio non-del(5q) con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale maggiore di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno otto settimane durante le prime 24 settimane dello studio, rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti del gruppo luspatercept rispetto al placebo ha raggiunto almeno 12 settimane di indipendenza dalle trasfusioni durante le prime 24 e 48 settimane dello studio.

Fonte: Pharmastar

Anemia falciforme, il punto sulle ultime novità dal congresso americano di ematologia.

All’ultimo congresso americano di ematologia, l’ASH, sono state presentate diverse novità sulla terapia dell’anemia falciforme, dagli ultimi dati sull’anticorpo monoclonale crizanliizumab e su un altro farmaco, voxeletor, ai risultati preliminari su nuovi farmaci che interferiscono con l’infiammazione, agli studi sulla terapia genica. Ne parliamo in quest’intervista con la Professoressa Lucia De Franceschi, Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona. L’abbiamo incontrata a Napoli al convegno post-Orlando 2019, nel quale i massimi esperti italiani hanno presentato una sintesi degli studi e i risultati più significativi di cui si è parlato al meeting americano.

Fonte: PharmaStar

LA PANDEMIA COVID-19 E LE EMOGLOBINOPATIE

L’infezione dal SARS CoV-2 presenta alcune particolarità e pericoli per i pazienti con emoglobinopatie. Il virus colpisce innanzitutto il sistema respiratorio, potendo causare da piccoli sintomi naso-faringei alla polmonite conclamata. I sintomi elencati di seguito possono presentarsi fino a 14 giorni dopo il contatto con qualcuno che è stato infettato dal COVID-19:
* tosse
* difficoltà di respirazione
* febbre.

Questi sintomi possono verificarsi per un comune raffreddore o per l’influenza, per questo è difficile sapere se una persona sia realmente infettata da questo virus in particolare. In ogni caso chiunque abbia questi sintomi deve restare a casa in attesa che passino. Se i sintomi non si risolvono o peggiorano è necessario consultarsi col proprio medico per telefono.
Generalmente, queste infezioni possono causare sintomi gravi in persone con un sistema immunitario indebolito, anziani e persone con malattie croniche come il diabete, malattie polmonari e forme tumorali. Non esiste alcuna evidenza che i bambini si ammalino di più rispetto agli altri gruppi di età, giacché pochissimi casi di bambini sono stati riportati finora. La maggior parte delle persone (80%) che si sono infettate hanno sintomi leggeri e poi guariscono, ma i sintomi possono essere molto più gravi per altri. Molte delle morti riportate sono dovute a complicanze respiratorie che richiedono il ricovero in terapia intensiva, spesso con supporto respiratorio. Nonostante ciò, in alcuni casi prevale una grave risposta infiammatoria con compromissione multiorgano.

Fino ad ora si è maturata poca esperienza di pazienti emoglobinopatici infettati. Qualsiasi affermazione al riguardo rientra nel campo di semplici ipotesi; la prudenza è comunque necessaria, considerando la rapida diffusione del virus e i fattori che possono rendere questi pazienti fragili per fronteggiare l’infezione. TIF ritiene che i servizi sanitari debbano essere avvertiti di questi rischi e i pazienti emoglobinopatici messi sull’avviso cosicché si assumano ulteriori misure precauzionali.

Le emoglobinopatie non sono generalmente associate a complicanze respiratorie. Tuttavia, complicanze che riguardano il cuore, i polmoni ed il sistema immunitario possono essere presenti in questi pazienti e la positività al COVID-19 può innescare complicanze molto gravi. Oltretutto, alcuni di questi pazienti possono essere splenectomizzati e i pazienti con drepanocitosi avere un asplenismo funzionale (in cui la milza non funziona correttamente).

Scarica la guida > La-Pandemia-COVID-19-e-le-Emoglobinopatie 

I PAZIENTI CON EMOGLOBINOPATIE SONO PIU’ VULNERABILI AL COVID-19?

Al momento non esiste letteratura sull’argomento, quindi le indicazioni che possono essere date derivano dall’esperienza acquisita con i precedenti Coronavirus e sulle infezioni polmonari e che sintetizziamo di seguito:

Al pari della popolazione generale, la presenza di comorbilità quali diabete, cardiopatia, ipertensione polmonare, funzionalità renale e/o epatica ridotte, aggrava gli effetti della infezione.

Sindromi Falcemiche
La Sindrome Polmonare Acuta (ACS) è la principale causa di morbilità in queste forme e spesso è scatenata da eventi infettivi. Devono essere quindi prese in considerazione le misure atte a prevenire e curare precocemente l’ACS nel caso di infezione virale.

La splenectomia
I pazienti splenectomizzati, o nel caso delle sindromi falcemiche con un iposplenismo funzionale, sono più vulnerabili alle infezioni batteriche. Nel soggetto splenectomizzato l’infezione virale di per sé non rappresenta un rischio maggiore, è importante prevenire e/o curare eventuali sovrainfezioni batteriche. Nel caso di sepsi, particolarmente nei pazienti talassemici più anziani, deve essere tenuta in considerazione la coesistenza di una ipofunzione surrenalica che potrebbe richiedere somministrazione di glucocorticoide.

Trasfusione di sangue
Non esiste evidenza che virus della classe del Corona virus-19 possano essere trasmessi attraverso il sangue donato.

Misure precauzionali
Tutte le raccomandazioni generali sulla riduzione del rischio di infezione da Coronavirus sono valide per le emoglobinopatie. Si rimanda per questo alle misure divulgate ed aggiornate dalle autorità competenti.

Anche in assenza di urgenza, la terapia trasfusionale ha i caratteri della terapia salvavita e non procastinabile se non per brevi periodi. In caso di carenza importante i Centri di Cura per Emoglobinopatie sono chiamati ad un impegno importante per limitare al minimo gli effetti negativi di alterazioni del protocollo trasfusionale individuale prescritto. E’ auspicabile la miglior interazione funzionale con il proprio Centro Trasfusionale.
Si chiede di segnalare eventuali problematiche organizzative che possano influenzare negativamente la funzionalità del Centro.

Considerata l’importanza di avere più informazioni possibili da elaborare scientificamente ed evitare la dispersione di dati preziosi, sarà cura della SITE mettere a breve a disposizione una scheda di raccolta dati sui soggetti con emoglobinopatie entrati in contatto con l’infezione COVID-19.

Fonte: SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)

“Tornate a donare sangue”: l’invito di Mario Venuti in uno spot per UNITED Onlus

Guarda lo Spot

“Stiamo tutti lottando contro il Covid19. Però nel frattempo le riserve di sangue scarseggiano. Quindi è molto importante che voi torniate a donare sangue”. Così il cantautore siciliano Mario Venuti, nello spot che sarà diffuso sui media nazionali dalla Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare UNITED Onlus, in collaborazione con l’AVIS (Associazione Volontari Italiani del Sangue), il CNS (Centro Nazionale Sangue), la FIDAS (Federazione italiana associazioni donatori di sangue), Fratres e la CRI (Croce Rossa Italiana). Il messaggio, forte e chiaro, è rivolto a tutti i donatori di sangue affinché, anche in un momento così difficile, non facciano mancare il loro fondamentale apporto in ordine a una risorsa preziosa e indispensabile per quei pazienti che sono costretti a effettuare trattamenti trasfusionali periodici.

L’artista siciliano ricorda che è possibile continuare a donare in tutta sicurezza, nel rispetto delle disposizioni dei Decreti per il contenimento dell’emergenza da Coronavirus, prenotando un appuntamento nei consueti centri di raccolta del sangue e portando con sé il tesserino di donatore, l’autocertificazione e la conferma della prenotazione. Chi si reca a donare, infatti, non è soggetto alle restrizioni imposte alla mobilità per contenere il contagio.

Lo spot, realizzato con il coordinamento e la regia di Giuseppe Savarino (Sava&Sava), dura circa 30 secondi e sarà trasmesso da domani, 24 marzo, sui principali canali televisivi italiani. È stato girato con la generosa collaborazione di Mario Venuti all’interno della sua abitazione, nel massimo rispetto dei protocolli di sicurezza evitando le riprese in esterna.

Il messaggio veicolato dallo spot va a rafforzare gli appelli lanciati in coro, nei giorni scorsi, dalle suddette associazioni di donatori sulla mancanza di sangue negli ospedali italiani. Già in un precedente comunicato, il Presidente della United Onlus Raffaele Vindigni, aveva fatto appello al senso di responsabilità dei donatori: “Chiediamo a tutti i cittadini italiani – si legge – un atto di fiducia e responsabilità: andate a donare il sangue presso i Presidi Ospedalieri o attraverso i canali delle Associazioni dei Donatori. Chiediamo, inoltre, a chi può di iniziare a donare ora, per garantire continuità alle terapie salvavita anche nelle zone maggiormente colpite dall’epidemia di Coronavirus”.

La United Onlus è nata nel 2012 per dare rappresentanza unitaria alle organizzazioni locali e regionali a tutela dei pazienti affetti da Talassemia, Drepanocitosi e anemie rare dinanzi alle Istituzioni nazionali e internazionali e allo scopo di fornire loro e alle rispettive famiglie un’assistenza globale, tutelandone il diritto alla salute, all’accesso alle cure, alla parità sociale, alle opportunità di lavoro.

Fonte: Giornale Ibleo

Misure transitorie relative alla proroga dei piani terapeutici AIFA in tema di contenimento e gestione dell’emergenza epidemiologica da Covid-19

In considerazione della necessità di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2 nei pazienti anziani e/o con malattie croniche, limitando l’affluenza negli ambulatori specialistici al fine di ottenere il rinnovo di piani terapeutici di medicinali soggetti a monitoraggio AIFA web-based o cartaceo, AIFA comunica le seguenti disposizioni transitorie. Tali misure saranno valide per il tempo strettamente necessario alla gestione dell’emergenza epidemiologica da COVID-19.

In particolare si comunica che la validità dei piani terapeutici (PT) web-based o cartacei già sottoscritti dai medici specialisti e che risultano in scadenza nei mesi di marzo e aprile sarà estesa di 90 giorni a partire dal momento della scadenza. Al termine del suddetto periodo di proroga, in assenza di nuove comunicazioni, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità.

Nel caso il paziente presenti un peggioramento della patologia di base o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista di riferimento con modalità che saranno definite dalle singole Regioni.

Fonte: AIFA

CORONAVIRUS (SARS-CoV-2): L’APPELLO DELLA FEDERAZIONE ITALIANA TALASSEMIA, DREPANOCITOSI E ANEMIE RARE

“DONIAMO SANGUE, PER GARANTIRE CONTINUITÀ ALLE TERAPIE SALVAVITA”

Tremestieri Eteneo (CT) 28 febbraio 2020 – “Chiediamo a tutti i donatori di sangue di continuare anche in questo momento di paura e confusione ad aiutarci, affinché le terapie salvavita siano garantite per tutti, in tutte le Regioni d’Italia.” Questo l’appello di Raffaele Vindigni, Presidente di UNITED Onlus, la Federazione Italiana Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare.
L’Italia è tra i Paesi leader nella cura di Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare e i suoi centri di eccellenza costituiscono un punto di riferimento a livello internazionale, per pazienti da tutto il mondo. Per la maggior parte dei pazienti con queste patologie il trattamento trasfusionale periodico è indispensabile ed indifferibile per vivere ma al momento molti donatori attivi residenti nelle zone maggiormente colpite dal virus non possono donare in questo momento, nel rispetto delle disposizioni delle Autorità Sanitarie Nazionali.
“Chiediamo, dunque, – aggiunge il Presidente Vindigni – a tutti i cittadini italiani un atto di fiducia e responsabilità: andate a donare il sangue presso i Presidi Ospedalieri o attraverso i canali delle Associazioni dei Donatori. Chiediamo, inoltre, a chi può di iniziare a donare ora, per garantire continuità alle terapie salvavita anche nelle zone maggiormente colpite dall’epidemia di Coronavirus.”
Conclude Vindigni: “Ringraziamo tutto il Personale Sanitario e delle Amministrazioni Pubbliche, ma soprattutto tutti i Donatori di sangue per l’impegno e l’aiuto che ci stanno dando in questo momento così faticoso per tutto il Nostro Paese. “
Da sempre, UNITED Onlus è al fianco dei pazienti con Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare per tutelare il loro il diritto alla salute e l’accesso costante alle cure.
UNITED Onlus – La UNITED Onlus, costituita nel 2012, rappresenta in modo unitario dinanzi alle Istituzioni Nazionali ed Internazionali le tante organizzazioni locali e regionali a tutela dei pazienti affetti da Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare. Il suo scopo è fornire ai pazienti e alle loro famiglie un’assistenza globale, tutelando il loro diritto alla salute, l’accesso alle cure, la parità sociale e le opportunità di lavoro.

Incontro United – TIF a Cipro

Venerdi 7 febbraio 2020 – Incontro presso la sede della #TIF a Nicosia, #Cipro con il Sig. Raffaele Vindigni, neoeletto Presidente di United Onlus (Federazione Italiana delle Thalassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi.), e il Sig. Marco Bianchi, Membro del Comitato Consultivo Pazienti di United Onlus.

Le conversazioni in corso si concentrano sullo stato attuale della cura e trattamento dei pazienti con #talassaemia in #Italia, il rafforzamento della partnership di lunga data della TIF con la United e l’implementazione di nuove attività congiunte per sensibilizzare ulteriormente tutte le parti interessate sulla #talassemia e sulla #drepanocitosi, entrambi in #Italia e a livello internazionale.

 

Talassemia, in Germania il primo centro per la terapia genica

Talassemia, in Germania arriva la terapia genica: il primo centro di cura qualificato per somministrare il trattamento è stato istituito alla Clinica Universitaria di Heidelberg

Bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi con TDT sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

La TDT è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente ridotti. Per sopravvivere, le persone affette da TDT mantengono adeguati livelli di emoglobina mediante trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita. Tali trasfusioni comportano un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, si accompagna al rischio di progressivi danni multiorgano.

La terapia genica, somministrata come trattamento una-tantum e mirata verso la causa genetica all’origine della TDT, offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, condizione che, una volta conseguita, ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita.

In considerazione della natura altamente tecnica e specialistica della somministrazione della terapia genica per le malattie rare, bluebird bio sta lavorando con gli istituti con esperienza nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento di pazienti affetti da TDT al fine di creare centri di trattamento qualificati che siano idonei a somministrare la terapia. bluebird bio ha pertanto stabilito una collaborazione con la Clinica Universitaria di Heidelberg, identificata come primo centro di trattamento qualificato in Germania.

bluebird ha inoltre siglato accordi di pagamento value-based con diverse compagnie di assicurazioni sanitarie pubbliche in Germania, per fare in modo che i pazienti e gli operatori sanitari possano avere accesso al trattamento e che il costo della terapia sia sostenuto solo se essa si dimostri efficace.

Fonte: Corriere Nazionale