Bologna, 15 settembre 2018 – Il Policlinico Sant’Orsola ha inaugurato la sede completamente ristrutturata dell’ambulatorio di Medicina Trasfusionale e di Aferesi Terapeutica, un’area di circa 300 mq situata al piano terra e al primo piano del padiglione 29. È il risultato di un investimento di 359 mila euro, realizzato con risorse aziendali e con un contributo della Regione pari a 100 mila euro.
È iniziata la sette giorni dedicata alla promozione del dono del midollo osseo e delle cellule staminali emopoietiche. “Match it now” è l’evento nazionale, giunto alla terza edizione, che dal 15 al 22 settembre 2018 porta in oltre 180 piazze italiane lo screening per arruolare donatori e sensibilizzare tutti coloro che vogliono contribuire con un gesto di solidarietà. La settimana è promossa da Admo (Associazione donatori di midollo osseo), Centro nazionale trapianti, Centro nazionale sangue, Registro italiano donatori di midollo osseo (Ibmdr) e dalla Federazione Adoces (Associazione donatori cellule staminali).
Lo studio sarà condotto in Germania con l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia di CTX001, trattamento sperimentale basato sull’editing genomico.
Lo scorso dicembre, Vertex e CRISPR Therapeutics avevano avanzato formale richiesta per poter avviare, nel 2018, una doppia sperimentazione clinica con CTX001: una in Europa, per la beta talassemia, e un’altra negli Stati Uniti, per l’anemia falciforme. Mentre la FDA ha provvisoriamente sospeso la richiesta di autorizzazione per il trial statunitense, da parte europea è invece arrivato il semaforo verde, e l’avvio dello studio clinico è stato ufficializzato con la sua pubblicazione, lo scorso 31 agosto, sul sito clinicaltrials.gov.
Piuttosto che correggere direttamente la mutazione sul gene HBB, i ricercatori hanno deciso di sviluppare una terapia che andasse a colpire una regione del DNA che agisce, normalmente, come un freno sulla produzione di una forma di emoglobina, chiamata emoglobina fetale (Hbf). L’obiettivo è quindi di aumentare i livelli di HbF per poter compensare la carenza di emoglobina, e ridurre così il carico trasfusionale nei pazienti con beta talassemia. Nello specifico, CTX001 è una terapia cellulare che sfrutta la tecnologia CRISPR in modalità “ex vivo”: le cellule staminali ematopoietiche vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente con CRISPR-Cas9 per produrre elevati livelli di emoglobina fetale e reintrodotte nel paziente stesso.
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Ci sono situazioni di emergenza in cui il sangue raccolto con le donazioni potrebbe non bastare, o non essere disponibile con la velocità necessaria, come dopo disastri naturali particolarmente gravi o in luoghi di difficile accesso, come i campi di battaglia. Questa considerazione è alla base del lavoro di diversi gruppi di ricerca in tutto il mondo, che stanno provando a ottenere un ‘sangue artificiale’ utilizzabile in tempi brevi oppure un ‘sangue universale’, 0 negativo, che può essere trasfuso in tutti i pazienti indipendentemente dal loro gruppo. Quest’ultimo caso è oggetto di una ricerca appena presentata al meeting della American Chemical Society a Boston, in cui si ipotizza che grazie a degli enzimi prodotti da alcuni batteri del microbioma intestinale si possa trasformare il sangue di gruppo A o B in sangue di gruppo O mediante rimozione degli zuccheri (antigeni) responsabili della determinazione del gruppo.
Il sistema sangue regge di fronte all’epidemia di West Nile Virus che sta colpendo molte regioni del Nord Italia. E’ il messaggio tranquillizzante che arriva dal Centro nazionale sangue (Cns).
L’azienda Bluebird Bio ha annunciato che per la sua terapia genica LentiGlobin ™ sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un genotipo non non -β0/β0 è stata concessa una valutazione accelerata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), per la sua imminente domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA). La LentiGlobin è una potenziale terapia genetica monouso che può affrontare la causa genetica di base del TDT.
Roma – Le emoglobinopatie sono malattie rare in Europa, ma non in Italia, dove i beta talassemici sono circa 7.000, “anche se per ora non abbiamo a disposizione un numero preciso”, spiega il dr. Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie(SITE).
