29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.
29 marzo 2019 – Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. (leggi il comunicato ufficiale)
Beta talassemia: un’indagine per conoscere il vissuto dei pazienti. Obiettivo è tratteggiare alcuni aspetti del vissuto dei pazienti talassemici troppo spesso poco noti o sottovalutati da societa’ civile, istituzioni, decisori a livello politico.
La Federazione United
dopo essere venuta a conoscenza ed aver approfondito l’atto di indirizzo del Ministero della Salute, in riferimento alla rivisitazione della legge 210/92 relativa agli indennizzi, si confronta, tramite la Senatrice Boldrini, con il Ministero della Salute.
Chi soffre di questa malattia rara deve sottoporsi a trasfusioni periodiche. Ma trapianto di midollo, nuovi farmaci e la terapia genetica consentono di ridurne il numero.
Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente.
